Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení rekombinantního faktoru XIII pro prevenci krvácení u pacientů s dědičným deficitem FXIII

10. ledna 2017 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Multicentrická, otevřená, jednoramenná a vícedávková studie o účinnosti a bezpečnosti měsíční substituční terapie s rekombinantním faktorem XIII (rFXIII) u subjektů s vrozeným deficitem faktoru XIII

Zkouška probíhá v Evropě, Severní Americe a Asii. Cílem této studie je zhodnotit léčbu catridekakogem (rekombinantním faktorem XIII (rFXIII)) u pacientů s dědičným deficitem FXIII. Očekává se, že rekombinantní FXIII lze použít k prevenci krvácivých epizod.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Francie, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Itálie
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Německo, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Rakousko, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Spojené království, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Spojené království, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza vrozeného deficitu FXIII A-podjednotky (potvrzená genotypizací při screeningové návštěvě)
  • Léčba pravidelnou substituční terapií FXIII zahájená alespoň 6 měsíců před screeningem a jedním z následujících: zdokumentovaná anamnéza alespoň 1 krvácivé epizody vyžadující léčbu před zahájením pravidelné substituční léčby nebo zdokumentovaná rodinná anamnéza vrozeného nedostatku FXIII ( pouze pro subjekty na pravidelné náhradní terapii před screeningem)
  • Zdokumentovaná anamnéza nejméně dvou 2 krvácivých příhod vyžadujících léčbu krevními produkty obsahujícími FXIII během posledních 12 měsíců před screeningem (pouze pro subjekty, které před screeningem dostávají léčbu na vyžádání)

Kritéria vyloučení:

  • Známé neutralizační protilátky (inhibitory) proti FXIII
  • Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FXIII
  • Zdokumentovaná anamnéza nejméně 2 krvácivých epizod za rok vyžadujících léčbu během předchozí pravidelné substituční terapie krevními produkty obsahujícími FXIII (čerstvě zmrazená plazma (FFP), FXIII získaný z plazmy (pd FXIII) a kryoprecipitát)
  • Známá nebo předpokládaná alergie na zkušební produkt(y) nebo související produkty
  • Plánovaná velká operace během zkušebního období. Katetr, porty a extrakce zubů se nepočítají jako operace a nevylučují subjekt
  • Renální insuficience definovaná jako současná dialyzační léčba
  • Jakákoli anamnéza potvrzených žilních nebo arteriálních tromboembolických příhod

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rFXIII
Lék: catridekakog
35 IU/kg tělesné hmotnosti, i.v. podávání jednou za 4 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra (počet na předmětný rok) epizod krvácení vyžadujících léčbu přípravkem obsahujícím FXIII během léčebného období
Časové okno: Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
Představuje výskyt krvácivých příhod vyžadujících léčbu přípravkem obsahujícím FXIII.
Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s normální rozpustností ve sraženině jednu hodinu po podání rFXIII a 28 dní po podání rFXIII pro všechny návštěvy dávkování
Časové okno: Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
Vzorky krve pro stanovení rozpustnosti sraženiny odebrané při každé návštěvě (1 hodinu před a po podání dávky). Ke screeningu nedostatku FXIII byl použit test rozpustnosti sraženiny. Test je založen na schopnosti močoviny rozpouštět fibrinové sraženiny, které neprošly stabilizací vyvolanou FXIII. Normální krevní sraženiny obecně zůstávají stabilní po dobu 24 hodin nebo déle, zatímco sraženiny, ve kterých molekuly fibrinu nebyly zesíťovány, jsou rozpustné během několika minut. Výsledek testu je normální (přítomný FXIII; ve zkumavce je pozorována sraženina) nebo abnormální (přítomný nebo velmi nízký obsah FXIII; žádná sraženina ve zkumavce).
Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
Úroveň aktivity FXIII jednu hodinu po podání rFXIII a 28 dní po podání rFXIII pro všechny návštěvy dávkování
Časové okno: Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
Subjekty vstoupily do 52týdenního léčebného období s měsíčními (28±2 dny) dávkami 35 IU/kg rFXIII. Při každé návštěvě byly odebrány vzorky krve pro analýzu aktivity FXIII; při dávkovacích návštěvách byla odebrána krev 1 hodinu po podání a před podáním (což odpovídá 28 dnům po předchozí dávce). Všechny návštěvy při dávkování jsou návštěvy, při kterých je podána dávka (tj. Návštěva 2-15 kromě návštěvy 3).
Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
Počet subjektů s vývojem rFXIII protilátky
Časové okno: Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).
U jedinců dostávajících rFXIII byl monitorován vývoj vazebných protilátek. Odběr krve byl proveden před podáním zkušebního přípravku při všech návštěvách (návštěvy 1-16 a neplánovaná návštěva)
Po dobu 322 dní (přibližně jeden rok) skládající se ze screeningové návštěvy (1. návštěva), léčebného období (2.–15. návštěvy), neplánované návštěvy a návštěvy na konci studie (16. návštěvy).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2008

První zveřejněno (Odhad)

11. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit