Bewertung des rekombinanten Faktors XIII zur Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit angeborenem FXIII-Mangel
10. Januar 2017 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S
Eine multizentrische, offene, einarmige und mehrfach dosierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer monatlichen Ersatztherapie mit rekombinantem Faktor XIII (rFXIII) bei Patienten mit angeborenem Faktor-XIII-Mangel
Der Versuch wird in Europa, Nordamerika und Asien durchgeführt.
Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Behandlung mit Catridecacog (rekombinanter Faktor XIII (rFXIII)) bei Patienten mit angeborenem FXIII-Mangel.
Es wird erwartet, dass rekombinantes FXIII zur Vorbeugung von Blutungsepisoden eingesetzt werden kann.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
41
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bonn, Deutschland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Braunschweig, Deutschland, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg, Deutschland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Helsinki, Finnland, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Marseille, Frankreich, 13385
- Novo Nordisk Investigational Site
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Montpellier, Frankreich, 34295
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Barcelona, Spanien, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sevilla, Spanien, 41013
- Novo Nordisk Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aberdeen, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bradford, Vereinigtes Königreich, BD9 6RJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8ED
- Novo Nordisk Investigational Site
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Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Graz, Österreich, 8036
- Novo Nordisk Investigational Site
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Klagenfurt, Österreich, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
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Wien, Österreich, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose eines angeborenen Mangels an FXIII-A-Untereinheiten (bestätigt durch Genotypisierung beim Screening-Besuch)
- Behandlung mit regelmäßiger FXIII-Ersatztherapie, die mindestens 6 Monate vor dem Screening begonnen wurde, und einer der folgenden Punkte: eine dokumentierte Vorgeschichte von mindestens einer behandlungsbedürftigen Blutungsepisode vor Beginn der regelmäßigen Ersatztherapie oder eine dokumentierte Familienanamnese eines angeborenen FXIII-Mangels ( nur für Probanden, die vor dem Screening eine regelmäßige Ersatztherapie erhalten)
- Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens zwei 2 Blutungsepisoden, die eine Behandlung mit FXIII-haltigen Blutprodukten erforderten, innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening (nur für Probanden, die vor dem Screening eine Bedarfsbehandlung erhielten)
Ausschlusskriterien:
- Bekannte neutralisierende Antikörper (Inhibitoren) gegen FXIII
- Jede bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung mit Ausnahme des angeborenen FXIII-Mangels
- Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 2 behandlungsbedürftigen Blutungsepisoden pro Jahr während einer vorherigen regulären Ersatztherapie mit FXIII-haltigen Blutprodukten (frisch gefrorenes Plasma (FFP), aus Plasma gewonnenes FXIII (pd FXIII) und Kryopräzipitat)
- Bekannte oder vermutete Allergie gegen Testprodukt(e) oder verwandte Produkte
- Geplante größere Operation während der Probezeit. Katheter, Ports und Zahnextraktionen gelten nicht als Operationen und schließen das Thema nicht aus
- Niereninsuffizienz definiert als aktuelle Dialysetherapie
- Jegliche Vorgeschichte bestätigter venöser oder arterieller thromboembolischer Ereignisse
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Verhütung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: rFXIII
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35 IE/kg Körpergewicht, i.v.
Verabreichung einmal alle 4 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Rate (Anzahl pro Probandenjahr) der Blutungsepisoden, die während des Behandlungszeitraums eine Behandlung mit einem FXIII-haltigen Produkt erfordern
Zeitfenster: Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Es stellt die Häufigkeit von Blutungsepisoden dar, die eine Behandlung mit einem FXIII-haltigen Produkt erfordern.
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Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Probanden mit einer normalen Gerinnsellöslichkeit eine Stunde nach der Verabreichung von rFXIII und 28 Tage nach der Verabreichung von rFXIII für alle Dosierungsbesuche
Zeitfenster: Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Bei jedem Besuch werden Blutproben zur Bestimmung der Gerinnsellöslichkeit entnommen (1 Stunde vor und nach der Dosisverabreichung).
Zum Screening auf FXIII-Mangel wurde ein Gerinnsellöslichkeitstest verwendet.
Der Test basiert auf der Fähigkeit von Harnstoff, Fibringerinnsel aufzulösen, die keiner FXIII-induzierten Stabilisierung unterzogen wurden.
Normale Blutgerinnsel bleiben im Allgemeinen 24 Stunden oder länger stabil, während Gerinnsel, in denen Fibrinmoleküle nicht vernetzt wurden, innerhalb von Minuten auflösbar sind.
Das Testergebnis ist normal (FXIII vorhanden; im Reagenzglas wird ein Gerinnsel beobachtet) oder abnormal (FXIII fehlt oder sehr niedrige Konzentration; kein Gerinnsel im Reagenzglas).
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Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Niveau der FXIII-Aktivität eine Stunde nach der rFXIII-Verabreichung und 28 Tage nach der rFXIII-Verabreichung für alle Dosierungsbesuche
Zeitfenster: Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Die Probanden erhielten eine 52-wöchige Behandlungsperiode mit monatlichen (28 ± 2 Tagen) Dosen von 35 IE/kg rFXIII.
Bei jedem Besuch wurden Blutproben zur Analyse der FXIII-Aktivität entnommen; Bei Dosierungsbesuchen wurde 1 Stunde nach der Verabreichung und vor der Verabreichung (entsprechend 28 Tage nach der vorherigen Dosis) Blut abgenommen.
Bei allen Dosierungsbesuchen handelt es sich um Besuche, bei denen eine Dosis verabreicht wird (d. h.
Besuch 2-15 außer Besuch 3).
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Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Anzahl der Probanden mit rFXIII-Antikörperentwicklung
Zeitfenster: Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Probanden, die rFXIII erhielten, wurden auf die Entwicklung bindender Antikörper überwacht.
Bei allen Besuchen (Besuche 1–16 und außerplanmäßige Besuche) wurde vor der Verabreichung des Versuchsprodukts eine Blutentnahme durchgeführt.
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Für einen Zeitraum von 322 Tagen (ungefähr ein Jahr), bestehend aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), einem Behandlungszeitraum (Besuche 2–15), einem außerplanmäßigen Besuch und einem Besuch am Ende des Versuchs (Besuch 16).
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Inbal A, Oldenburg J, Carcao M, Rosholm A, Tehranchi R, Nugent D. Recombinant factor XIII: a safe and novel treatment for congenital factor XIII deficiency. Blood. 2012 May 31;119(22):5111-7. doi: 10.1182/blood-2011-10-386045. Epub 2012 Mar 26.
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. August 2008
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. April 2010
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. April 2010
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Juli 2008
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Juli 2008
Zuerst gepostet (Schätzen)
11. Juli 2008
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. Februar 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Januar 2017
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- F13CD-1725
- 2006-003148-51 (EudraCT-Nummer)
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