Avaliação do fator XIII recombinante para prevenção de sangramento em pacientes com deficiência hereditária de FXIII
10 de janeiro de 2017 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo multicêntrico, aberto, de braço único e de dosagem múltipla sobre a eficácia e a segurança da terapia de reposição mensal com fator XIII recombinante (rFXIII) em indivíduos com deficiência congênita do fator XIII
O julgamento é realizado na Europa, América do Norte e Ásia.
O objetivo deste estudo é avaliar o tratamento com catridecacog (fator XIII recombinante (rFXIII)) em pacientes com deficiência hereditária de FXIII.
Espera-se que o FXIII recombinante possa ser usado para a prevenção de episódios hemorrágicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Braunschweig, Alemanha, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg, Alemanha, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sevilla, Espanha, 41013
- Novo Nordisk Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre, França, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Marseille, França, 13385
- Novo Nordisk Investigational Site
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Montpellier, França, 34295
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza, Itália, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
- Novo Nordisk Investigational Site
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Suíça, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Graz, Áustria, 8036
- Novo Nordisk Investigational Site
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Klagenfurt, Áustria, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
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Wien, Áustria, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de deficiência congênita da subunidade A do FXIII (confirmado por genotipagem na consulta de triagem)
- Tratamento com terapia regular de reposição de FXIII iniciado pelo menos 6 meses antes da triagem e um dos seguintes: história documentada de pelo menos 1 episódio de sangramento que requeira tratamento antes do início da terapia regular de reposição ou história familiar documentada de deficiência congênita de FXIII ( apenas para indivíduos em terapia de reposição regular antes da triagem)
- Histórico documentado de pelo menos dois episódios de sangramento que requerem tratamento com hemoderivados contendo FXIII nos últimos 12 meses antes da triagem (somente para indivíduos recebendo tratamento sob demanda antes da triagem)
Critério de exclusão:
- Anticorpos neutralizantes conhecidos (inibidores) para FXIII
- Qualquer distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FXIII
- História documentada de pelo menos 2 episódios hemorrágicos que requerem tratamento por ano durante a terapia de reposição regular anterior com produtos sanguíneos contendo FXIII (plasma fresco congelado (FFP), FXIII derivado de plasma (pd FXIII) e crioprecipitado)
- Alergia conhecida ou suspeita ao(s) produto(s) em estudo ou produtos relacionados
- Cirurgia de grande porte planejada durante o período experimental. Cateter, portas e extrações dentárias não contam como cirurgias e não excluirão o sujeito
- Insuficiência renal definida como terapia de diálise atual
- Qualquer história de eventos tromboembólicos venosos ou arteriais confirmados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: rFXIII
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35 UI/kg de peso corporal, i.v.
administração, uma vez a cada 4 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa (número por indivíduo por ano) de episódios hemorrágicos que requerem tratamento com um produto contendo FXIII durante o período de tratamento
Prazo: Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Representa a incidência de episódios hemorrágicos que requerem tratamento com um produto contendo FXIII.
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Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de indivíduos com solubilidade normal do coágulo uma hora após a administração de rFXIII e 28 dias após a administração de rFXIII para todas as visitas de dosagem
Prazo: Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Amostras de sangue para solubilidade do coágulo coletadas em cada visita (1 hora antes e após a administração da dose).
Um ensaio de solubilidade do coágulo foi usado para rastrear a deficiência de FXIII.
O ensaio baseia-se na capacidade da ureia para dissolver coágulos de fibrina que não sofreram estabilização induzida por FXIII.
Os coágulos sanguíneos normais geralmente permanecem estáveis por 24 horas ou mais, enquanto os coágulos nos quais as moléculas de fibrina não foram reticuladas são solúveis em minutos.
O resultado do teste é normal (FXIII presente; um coágulo é observado no tubo de ensaio) ou anormal (FXIII ausente ou nível muito baixo; nenhum coágulo no tubo de ensaio).
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Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Nível de atividade do FXIII uma hora após a administração do rFXIII e 28 dias após a administração do rFXIII para todas as visitas de dosagem
Prazo: Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Os indivíduos entraram em um período de tratamento de 52 semanas com doses mensais (28±2 dias) de 35 UI/kg rFXIII.
Amostras de sangue para análise da atividade do FXIII foram coletadas em cada visita; nas visitas de dosagem, o sangue foi coletado 1 hora após a administração e antes da administração (correspondente a 28 dias após a dose anterior).
Todas as Visitas de Dosagem são visitas em que uma dose é administrada (ou seja,
Visita 2-15 exceto Visita 3).
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Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Número de indivíduos com desenvolvimento de anticorpos rFXIII
Prazo: Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Os indivíduos que receberam rFXIII foram monitorados quanto ao desenvolvimento de anticorpos de ligação.
Amostragem de sangue foi feita antes da administração do produto experimental em todas as visitas (visitas 1-16 e visita não agendada)
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Por um período de 322 dias (aproximadamente um ano) composto por uma visita de triagem (Visita 1), período de tratamento (Visitas 2-15), visita não agendada e visita de fim do estudo (Visita 16).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Inbal A, Oldenburg J, Carcao M, Rosholm A, Tehranchi R, Nugent D. Recombinant factor XIII: a safe and novel treatment for congenital factor XIII deficiency. Blood. 2012 May 31;119(22):5111-7. doi: 10.1182/blood-2011-10-386045. Epub 2012 Mar 26.
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de julho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de julho de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
11 de julho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2017
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- F13CD-1725
- 2006-003148-51 (Número EudraCT)
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