Оценка рекомбинантного фактора XIII для профилактики кровотечений у пациентов с наследственным дефицитом FXIII
10 января 2017 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Многоцентровое, открытое, одногрупповое и многократное исследование эффективности и безопасности ежемесячной заместительной терапии рекомбинантным фактором XIII (rFXIII) у субъектов с врожденным дефицитом фактора XIII
Испытания проводятся в Европе, Северной Америке и Азии.
Целью этого исследования является оценка лечения катридекакогом (рекомбинантным фактором XIII (rFXIII)) у пациентов с наследственным дефицитом FXIII.
Ожидается, что рекомбинантный FXIII можно будет использовать для предотвращения эпизодов кровотечения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
41
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Graz, Австрия, 8036
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Klagenfurt, Австрия, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Wien, Австрия, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Германия, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Германия, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Израиль, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tel-Hashomer, Израиль, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sevilla, Испания, 41013
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Италия, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bradford, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8ED
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Франция, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Marseille, Франция, 13385
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Montpellier, Франция, 34295
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Швейцария, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика врожденной недостаточности А-субъединицы FXIII (подтверждена генотипированием при скрининговом визите)
- Лечение регулярной заместительной терапией FXIII, начатое не менее чем за 6 месяцев до скрининга, и наличие одного из следующих признаков: наличие в анамнезе по крайней мере одного эпизода кровотечения, требующего лечения, до начала регулярной заместительной терапии или документально подтвержденный семейный анамнез врожденного дефицита FXIII. только для субъектов, получающих регулярную заместительную терапию до скрининга)
- Задокументированная история по крайней мере двух 2 эпизодов кровотечения, требующих лечения препаратами крови, содержащими FXIII, в течение последних 12 месяцев до скрининга (только для субъектов, получающих лечение по требованию до скрининга).
Критерий исключения:
- Известные нейтрализующие антитела (ингибиторы) к FXIII
- Любое известное врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме врожденного дефицита FXIII.
- Задокументированный анамнез не менее 2 эпизодов кровотечения, требующих лечения, в год во время предыдущей регулярной заместительной терапии препаратами крови, содержащими FXIII (свежезамороженная плазма (СЗП), полученный из плазмы FXIII (pd FXIII) и криопреципитат).
- Известная или предполагаемая аллергия на пробный продукт (ы) или сопутствующие продукты
- Запланирована серьезная операция в течение испытательного периода. Катетер, порты и удаление зубов не считаются операциями и не исключают субъект
- Почечная недостаточность определяется как текущая диализная терапия
- Любая история подтвержденных венозных или артериальных тромбоэмболических событий
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: рFXIII
|
35 МЕ/кг массы тела, в/в.
введение, 1 раз в 4 недели
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота (количество на субъект в год) эпизодов кровотечения, требующих лечения препаратом, содержащим FXIII, в течение периода лечения
Временное ограничение: В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
Он представляет собой частоту эпизодов кровотечения, требующих лечения препаратом, содержащим FXIII.
|
В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент субъектов с нормальной растворимостью сгустка крови через час после введения rFXIII и через 28 дней после введения rFXIII для всех визитов для дозирования
Временное ограничение: В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
Образцы крови на растворимость сгустка брали при каждом посещении (за 1 час до и после введения дозы).
Анализ растворимости сгустка использовали для скрининга дефицита FXIII.
Анализ основан на способности мочевины растворять сгустки фибрина, которые не подверглись стабилизации, индуцированной FXIII.
Нормальные сгустки крови обычно остаются стабильными в течение 24 часов и более, в то время как сгустки, в которых молекулы фибрина не сшиты, растворяются в течение нескольких минут.
Результат теста нормальный (FXIII присутствует; в пробирке наблюдается сгусток) или ненормальный (FXIII отсутствует или очень низкий уровень; в пробирке нет сгустка).
|
В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
|
Уровень активности FXIII через один час после введения rFXIII и через 28 дней после введения rFXIII для всех визитов для дозирования
Временное ограничение: В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
Субъекты прошли 52-недельный период лечения ежемесячными (28 ± 2 дня) дозами 35 МЕ/кг rFXIII.
Образцы крови для анализа активности FXIII брали при каждом посещении; при визитах для дозирования кровь брали через 1 час после введения и перед введением (что соответствует 28 дням после предыдущей дозы).
Все визиты для дозирования — это визиты, во время которых вводится доза (т.
Посещение 2-15, кроме Посещения 3).
|
В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
|
Количество субъектов с образованием антител rFXIII
Временное ограничение: В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
У субъектов, получавших rFXIII, наблюдали за развитием связывающих антител.
Забор крови производился перед введением исследуемого продукта во время всех посещений (посещения 1-16 и внеплановое посещение).
|
В течение 322 дней (приблизительно один год), состоящего из визита для скрининга (посещение 1), периода лечения (посещения 2-15), внепланового визита и визита в конце исследования (посещение 16).
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Inbal A, Oldenburg J, Carcao M, Rosholm A, Tehranchi R, Nugent D. Recombinant factor XIII: a safe and novel treatment for congenital factor XIII deficiency. Blood. 2012 May 31;119(22):5111-7. doi: 10.1182/blood-2011-10-386045. Epub 2012 Mar 26.
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 июля 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 июля 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 июля 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 февраля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 января 2017 г.
Последняя проверка
1 января 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- F13CD-1725
- 2006-003148-51 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .