Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinanttitekijä XIII:n arviointi verenvuodon ehkäisemiseksi potilailla, joilla on FXIII:n perinnöllinen puutos

tiistai 10. tammikuuta 2017 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Monikeskus, avoin, yksihaarainen ja moniannostuskoe kuukausittaisen korvaushoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta rekombinanttitekijä XIII:lla (rFXIII) potilailla, joilla on synnynnäinen tekijä XIII:n puutos

Kokeilu suoritetaan Euroopassa, Pohjois-Amerikassa ja Aasiassa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida katridekakogihoitoa (rekombinantti tekijä XIII (rFXIII)) potilailla, joilla on perinnöllinen FXIII-puutos. On odotettavissa, että rekombinantti-FXIII:tä voidaan käyttää verenvuotojaksojen ehkäisyyn.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Itävalta, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Saksa, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Yhdistynyt kuningaskunta, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Synnynnäisen FXIII A-alayksikön puutteen diagnoosi (varmistettu seulontakäynnillä tehdyllä genotyypiyksellä)
  • Hoito säännöllisellä FXIII-korvaushoidolla, joka on aloitettu vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja jokin seuraavista: dokumentoitu vähintään yksi hoitoa vaativa verenvuoto ennen säännöllisen korvaushoidon aloittamista tai dokumentoitu suvussa FXIII:n synnynnäinen puutos vain henkilöille, jotka saavat säännöllistä korvaushoitoa ennen seulontaa)
  • Dokumentoitu vähintään kahdesta verenvuotojaksosta, jotka vaativat hoitoa FXIII:ta sisältävillä verivalmisteilla viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa (vain henkilöille, jotka saavat tilaushoitoa ennen seulontaa)

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnetut neutraloivat vasta-aineet (inhibiittorit) FXIII:ta vastaan
  • Mikä tahansa tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, paitsi synnynnäinen FXIII-puutos
  • Dokumentoitu vähintään 2 hoitoa vaativaa verenvuotojaksoa vuodessa aikaisemman säännöllisen korvaushoidon aikana FXIII:ta sisältävillä verivalmisteilla (tuore pakasteplasma (FFP), plasmasta peräisin oleva FXIII (pd FXIII) ja kryosakka)
  • Tunnettu tai epäilty allergia koetuotteelle tai vastaaville tuotteille
  • Suunniteltu suuri leikkaus koeaikana. Katetri, portit ja hampaiden poisto eivät lasketa leikkauksiksi eivätkä sulje pois tutkittavaa
  • Munuaisten vajaatoiminta määritellään nykyiseksi dialyysihoidoksi
  • Kaikki vahvistetut laskimo- tai valtimotromboemboliset tapahtumat historiassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rFXIII
Lääke: catridecacog
35 IU/kg, i.v. kerran 4 viikossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FXIII:ta sisältävällä tuotteella hoitoa vaativien verenvuotojaksojen määrä (luku kohdevuotta kohden) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
Se edustaa sellaisten verenvuotojaksojen ilmaantuvuutta, jotka vaativat hoitoa FXIII:ta sisältävällä valmisteella.
322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on normaali hyytymisliukoisuus, tunti rFXIII-annon jälkeen ja 28 päivää rFXIII-annon jälkeen kaikilla annostelukäynneillä
Aikaikkuna: 322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
Verinäytteet hyytymien liukoisuuden selvittämiseksi jokaisella käynnillä (1 tunti ennen annoksen antamista ja sen jälkeen). Hyytymän liukoisuusmääritystä käytettiin FXIII-puutoksen seulomiseen. Määritys perustuu urean kykyyn liuottaa fibriinihyytymiä, jotka eivät ole käyneet läpi FXIII-indusoitua stabilointia. Normaalit verihyytymät pysyvät yleensä stabiileina 24 tuntia tai pidempään, kun taas hyytymät, joissa fibriinimolekyylit eivät ole silloituneet, liukenevat muutamassa minuutissa. Testin tulos on normaali (FXIII läsnä; koeputkessa havaitaan hyytymä) tai epänormaali (FXIII puuttuu tai erittäin alhainen; ei hyytymää koeputkessa).
322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
FXIII-aktiivisuuden taso yksi tunti rFXIII-annon jälkeen ja 28 päivää rFXIII-annon jälkeen kaikilla annostelukäynneillä
Aikaikkuna: 322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
Koehenkilöt aloittivat 52 viikon hoitojakson, jossa kuukausittaiset (28±2 päivää) annokset olivat 35 IU/kg rFXIII. Verinäytteet FXIII-aktiivisuuden analysoimiseksi otettiin kullakin käynnillä; annostelukäynneillä otettiin verta 1 tunti annon jälkeen ja ennen antamista (vastaten 28 päivää edellisen annoksen jälkeen). Kaikki annostelukäynnit ovat käyntejä, joissa annos annetaan (ts. Käynti klo 2-15 paitsi käynti 3).
322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
Kohteiden lukumäärä, joilla on rFXIII-vasta-ainekehitys
Aikaikkuna: 322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).
RFXIII:ta saaneita koehenkilöitä seurattiin sitoutuvien vasta-aineiden kehittymisen suhteen. Verinäytteet otettiin ennen koevalmisteen antamista kaikilla käynneillä (käynnit 1-16 ja suunnittelematon käynti)
322 päivän (noin vuoden) ajan, joka koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), hoitojaksosta (käynnit 2-15), suunnittelemattomasta käynnistä ja kokeen loppukäynnistä (käynti 16).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. heinäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa