高リスク神経芽腫患者におけるタンデム高用量化学療法と自家幹細胞レスキュー

従来の化学放射線療法後の高リスク神経芽腫の予後は一般に不良です。 そのため、高リスク神経芽腫患者の予後を改善するために、大量化学療法と自家幹細胞レスキュー (HDCT/ASCR) を使用する戦略が検討されています。 この戦略は、用量漸増が高リスク神経芽腫の小児の生存を改善する可能性があるという仮説に基づいています。 HDCT/ASCR と化学療法単独を比較した無作為化試験の結果は、HDCT/ASCR 群の方が継続化学療法群よりも優れたイベントフリー生存率 (EFS) を示しました。 ただし、全体的な EFS は満足のいくものではありませんでした。

これに関連して、研究者は、高リスク神経芽腫患者の転帰をさらに改善するために、ダブルまたはトリプル タンデム HDCT/ASCR の有効性を調べました。 ジョージら。地固め療法としてタンデム移植の単群試験を実施し、長期生存率の改善 (5 年無増悪生存率 47%) と許容可能な毒性を報告しました。 クレッツェル等。また、トリプル タンデム移植の単一アーム試験を実施し、生存率の改善を報告しました (3 年 EFS 57%)。 彼らは、逐次 HDCT/ASCR を使用したさらなる用量漸増が、高リスク神経芽腫患者の生存率をさらに改善する可能性があることを示しました。

本研究の研究者は、地固め療法としてタンデム移植も実施し、長期生存率の改善 (5 年無増悪生存率 62%) を報告し、毒性は許容範囲内に収めました。 ただし、以前の研究を通じて、治療計画に複数の変更が加えられたため、患者間で時間の経過とともに大きな変動が生じました。 この変動性は、タンデム HDCT/ASCR 自体が改善された結果をもたらすかどうかについて疑問を生じさせる可能性があります。 さらに、毒物による死亡率は比較的高く（15.4%）、 ただし、最終的な生存率は非常に高かった (これまでに報告された最高の生存率)。 したがって、タンデム HDCT/ASCR の有効性と毒性を評価するには、前向き研究が必要です。