Quimioterapia Tandem de Altas Doses e Resgate de Células-Tronco Autólogas em Pacientes com Neuroblastoma de Alto Risco

O prognóstico do neuroblastoma de alto risco após quimiorradioterapia convencional é geralmente ruim. Portanto, uma estratégia usando quimioterapia de alta dose e resgate de células-tronco autólogas (HDCT/ASCR) foi explorada para melhorar o prognóstico de pacientes com neuroblastoma de alto risco. Essa estratégia é baseada na hipótese de que o aumento da dose pode melhorar a sobrevida de crianças com neuroblastoma de alto risco. Os resultados de estudos randomizados comparando HDCT/ASCR com quimioterapia isolada mostraram uma melhor sobrevida livre de eventos (EFS) no braço HDCT/ASCR do que no braço de quimioterapia contínua. No entanto, o EFS geral foi insatisfatório.

Neste contexto, os investigadores examinaram a eficácia da dupla ou tripla HDCT/ASCR em tandem para melhorar ainda mais o resultado de pacientes com neuroblastoma de alto risco. Jorge e outros. realizaram um estudo de braço único de transplante em tandem como terapia de consolidação e relataram melhora da sobrevida a longo prazo (sobrevida livre de progressão em 5 anos de 47%) com toxicidade aceitável. Kletzel et ai. também conduziram um estudo de braço único de transplante triplo em tandem e relataram sobrevida melhorada (EFS de 3 anos 57%). Eles demonstraram que o escalonamento adicional da dose usando HDCT/ASCR sequencial pode resultar em melhorias adicionais na sobrevida de pacientes com neuroblastoma de alto risco.

Os investigadores do presente estudo também realizaram transplante em tandem como terapia de consolidação e relataram melhora da sobrevida em longo prazo (sobrevida livre de progressão em 5 anos de 62%) com toxicidade aceitável. No entanto, ao longo de nosso estudo anterior, várias modificações foram feitas no plano de tratamento, o que resultou em variabilidade significativa ao longo do tempo entre os pacientes. Essa variabilidade pode criar dúvidas se o próprio HDCT/ASCR em tandem resultou no resultado melhorado. Além disso, a taxa de mortalidade tóxica foi relativamente alta (15,4%), embora a taxa de sobrevivência final tenha sido muito alta (a melhor taxa de sobrevivência já relatada). Portanto, um estudo prospectivo é necessário para avaliar a eficácia e a toxicidade da HDCT/ASCR em tandem.