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血漿療法抵抗性aHUSの青年患者におけるエクリズマブの非盲検対照試験 (aHUS)

2015年6月30日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

血漿療法抵抗性の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の青年患者を対象としたエクリズマブの非盲検多施設対照臨床試験

この研究の目的は、エクリズマブが血漿療法抵抗性の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の青年患者の治療において安全かつ有効であるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、アメリカ、46804
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
      • New York、New York、アメリカ、10065
    • Texas
      • Grapevine、Texas、アメリカ、76051
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
  • イギリス
      • Newcastle、イギリス、NE7 7DN
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、6020
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
      • Essen、ドイツ、45147
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
      • Lyon、フランス、69437
      • Nantes、フランス、44093
      • Paris、フランス、75743
      • Quimper、フランス、29107
      • Saint Priest en Jarez、フランス、42270
      • Tours、フランス、37044

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）と診断された、体重40kg以上の12歳から18歳までの男性または女性の患者。

  2. スクリーニング直前の 1 週間に少なくとも 4 回の血漿療法 (PT) 治療を受けたにもかかわらず、血小板数が減少した。

    1. スクリーニング血小板数が 150 x10^9/L 未満で、平均寛解血小板数より少なくとも 25% 低い、または
    2. 寛解数が利用できない場合は、少なくとも 4 回の PT 治療の投与にもかかわらず、現在の aHUS エピソードの発症時の血小板数が 75x10^9/L 以下であり、スクリーニング時の血小板数が 100 x 10^9/L 以下である必要があります。上映日の1週間前まで
  3. 既知の補体調節タンパク質の遺伝子異常
  4. 患者が血漿交換を受けていて、現在の aHUS エピソードの発症時の LDH が少なくとも ULN であった場合を除き、乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベルが ULN 以上である。 スクリーニング時に LDH が正常であれば、ハプトグロビン、分裂赤血球などの進行中の溶血を示す他のマーカーを評価し、スポンサーと話し合う必要があります。
  5. クレアチニンレベル≧年齢のULN
  6. 妊娠の可能性のある女性患者は、追跡調査期間およびエクリズマブ治療中止後の最大5か月を含む研究期間全体を通じて、効果的で信頼性があり、医学的に承認された避妊法を実践していなければなりません。
  7. 患者の両親/法定後見人は、書面によるインフォームド・コンセントを与える意思と能力がなければならず、患者も書面によるインフォームド・コンセントを与える意思がなければなりません。
  8. 学習手順に従う能力と意欲がある。

除外基準:

  1. TTP（ADAMTS-13活性<5%として定義）は、過去の観察（血漿療法開始前）から、または中央検査室によるスクリーニング訪問時に検査されたもの
  2. スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍。
  3. 典型的なHUS（志賀毒素+）。
  4. 既知の HIV 感染。
  5. 薬物暴露に関連した HUS を特定。
  6. 感染症関連の HUS。
  7. 骨髄移植に関連するHUS
  8. ビタミンB12欠乏症に関連するHUS
  9. 慢性透析を必要とする腎機能状態
  10. 敗血症と確定診断された患者
  11. 治験責任医師の意見では、aHUSの正確な診断を混乱させる、またはaHUS疾患の管理能力を妨げる、活動性かつ未治療の全身性細菌感染症の存在または疑い。
  12. 妊娠中または授乳中。
  13. 未解決の髄膜炎菌性疾患。
  14. 既知の全身性エリテマトーデス（SLE）または抗リン脂質抗体陽性または症候群。
  15. 研究者が、研究に参加することによって患者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性があると判断した医学的または心理的状態。
  16. 過去にエクリズマブによる治療を受けた患者
  17. -スクリーニング後8週間以内にIVIGを受けるか、または12週間以内にリツキシマブ療法を受ける患者。
  18. ステロイド、mTOR 阻害剤、タクロリムスなどの他の免疫抑制療法を受けている患者は、次の場合を除き除外されます。[1] 確立された移植後の拒絶反応抑制療法の一部、[2] 患者が免疫抑制療法を必要とする抗 CFH 抗体を確認している、および [3] -そのような薬剤の投与量がスクリーニング期間前の少なくとも4週間変更されていない、または[4]患者が移植直後に急性aHUS再発を経験している
  19. -赤血球刺激剤（ESA）の投与を受けている患者。ただし、スクリーニング期間の少なくとも4週間前にすでに安定用量を投与しているか、またはESA療法の最後の投与から少なくとも2週間の休薬期間を設けている場合を除く。
  20. 他の治験薬治験への参加、またはスクリーニングの4週間前から始まり治験全体を通じて他の治験薬、器具、または手順への曝露。
  21. エクリズマブ、マウスタンパク質、または賦形剤のいずれかに対する過敏症
  22. 12歳から18歳までの体重40kg未満の患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エクリズマブ
薬：エクリズマブ
すべての患者は、以下の用量スケジュールで非盲検エクリズマブの静脈内投与を受けた。導入用量 - 4週間は週あたり900 mg、1週間後には1200 mg。維持用量 - 2週間ごとに1200 mg。 エクリズマブ治療期間中に血漿交換または注入を受けた患者は、血漿注入前の1時間以内、または各血漿交換の完了後1時間以内に600mgの追加用量を受けた。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的に正常化した患者の割合
時間枠：26週まで
血液学的正常化は、血小板数と乳酸脱水素酵素 (LDH) の両方の正常化が、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回連続して測定されることとして定義されました。
26週まで
ベースラインから26週間までの血小板数の変化
時間枠：ベースラインから 26 週間まで
ベースラインから 26 週間まで
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：26週間を通して
研究の主な目的（プロトコルごと）は、血漿療法（PT）抵抗性aHUS患者における治療期間（26週間）中のベースライン（BL）からの血小板数の変化によって測定されるTMAを減少させるエクリズマブの効果を評価することでした。 (プロトコルで定義)、ベースラインから 26 週間までに血小板数の正常化を達成した患者の割合の評価を含みます。 血小板数の正規化は、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続測定で ≥150 x 10^9/L であることが観察された血小板数として定義されました。
26週間を通して

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TMA介入率
時間枠：26週まで
PE/PI のエクリズマブ治療期間 (ベースラインから 26 週間まで) および新規のエクリズマブ投与後 15 日目から 26 週間までの TMA 介入率 (# PE/PI および # 透析イベント/患者/日)透析イベントは、エクリズマブ治療前の期間中のTMA介入率と比較されました。
26週まで
血小板数のベースラインから 156 週への変化
時間枠：ベースラインから 156 週まで
ベースラインから 156 週まで
TMA が完全に奏効した患者の割合
時間枠：26週間を通して
ベースラインからエクリズマブによる 26 週間の治療までに完全 TMA 応答を達成した患者の割合を決定しました。 完全な TMA 応答は、血液学的正常化と腎機能の改善 (血清クレアチニンのベースラインからの 25% 以上の減少として定義) として定義され、少なくとも 4 週間の期間にわたる 2 回の連続測定で持続されました。
26週間を通して
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
血小板数の正規化は、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続測定で ≥150 x 10^9/L であることが観察された血小板数として定義されました。
研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
血液学的正常化を有する患者の割合
時間枠：研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
血液学的正常化は、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続測定で持続する血小板数と乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) の両方の正常化として定義されました。
研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
TMA が完全に奏効した患者の割合
時間枠：研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
ベースラインから研究終了までに完全な TMA 応答を達成した患者の割合を決定しました。 完全な TMA 応答は、血液学的正常化と腎機能の改善 (血清クレアチニンのベースラインからの 25% 以上の減少として定義) として定義され、これは少なくとも 4 週間にわたる 2 回の連続測定で持続されました。
研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
TMA介入率
時間枠：研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
PE/PIのエクリズマブ治療期間（ベースラインから研究終了まで）および（最初のエクリズマブ投与後15日目から投与終了まで）におけるTMA介入率（PE/PIおよび透析イベント数/患者/日）研究) の新たな透析イベントについて、エクリズマブ治療前期間中の TMA 介入率と比較しました。
研究終了までの曝露中央値 100.29 週間
薬物動態学 (PK) および薬力学 (PD)。最小および最大血中濃度
時間枠：導入期は 4 週間、その後維持期は 5 週目から始まり 26 週間以上
導入期は 4 週間、その後維持期は 5 週目から始まり 26 週間以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年5月1日

一次修了 (実際)

2010年9月1日

研究の完了 (実際)

2013年7月1日

試験登録日

最初に提出

2009年2月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年2月13日

最初の投稿 (見積もり)

2009年2月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年7月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年6月30日

最終確認日

2015年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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