Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, kontrolowane badanie ekulizumabu u nastoletnich pacjentów z aHUS opornym na terapię osoczem (aHUS)

30 czerwca 2015 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe, kontrolowane badanie kliniczne ekulizumabu u młodzieży z opornym na terapię osoczem atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

Celem tego badania jest określenie, czy ekulizumab jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu nastoletnich pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), opornym na terapię plazmą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
      • Lyon, Francja, 69437
      • Nantes, Francja, 44093
      • Paris, Francja, 75743
      • Quimper, Francja, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Francja, 42270
      • Tours, Francja, 37044
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
      • Essen, Niemcy, 45147
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46804
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Stany Zjednoczone, 76051
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 12 do 18 lat, o masie ciała ≥ 40 kg, u których rozpoznano atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS).

  2. Zmniejszenie liczby płytek krwi pomimo co najmniej 4 zabiegów osocza (PT) w ciągu 1 tygodnia bezpośrednio przed badaniem przesiewowym.

    1. Przesiewowa liczba płytek krwi < 150 x10^9/L i co najmniej 25% niższa niż średnia liczba płytek krwi w okresie remisji lub
    2. Jeśli liczba remisji nie jest dostępna, liczba płytek krwi na początku obecnego epizodu aHUS musi wynosić ≤75 x 10^9/l, a liczba płytek krwi podczas badania przesiewowego musi wynosić ≤ 100 x 10^9/l, pomimo zastosowania leczenia PT przez co najmniej 4 zabiegi PT w 1 tydzień bezpośrednio przed badaniem przesiewowym
  3. Znana nieprawidłowość genetyczna białek regulatorowych dopełniacza
  4. Stężenie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥ GGN, chyba że pacjent był poddawany wymianie osocza, a LDH na początku obecnego epizodu aHUS było co najmniej GGN. Jeśli LDH jest prawidłowe podczas badania przesiewowego, inne markery wskazujące na trwającą hemolizę, takie jak haptoglobina, schistocyty, powinny zostać ocenione i omówione ze sponsorem
  5. Stężenie kreatyniny ≥ GGN dla wieku
  6. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną, niezawodną i medycznie zatwierdzoną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym przez okres obserwacji i do 5 miesięcy po zakończeniu leczenia ekulizumabem.
  7. Rodzice/opiekunowie prawni pacjenta muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na piśmie, a pacjent musi być chętny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  8. Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. TTP (zdefiniowane jako aktywność ADAMTS-13 <5%) z obserwacji historycznej (przed rozpoczęciem osocza) lub testowane podczas wizyty przesiewowej w laboratorium centralnym
  2. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badań przesiewowych.
  3. Typowy HUS (toksyna Shiga +).
  4. Znane zakażenie wirusem HIV.
  5. Zidentyfikowany HUS związany z ekspozycją na lek.
  6. HUS związany z infekcją.
  7. HUS związany z przeszczepem szpiku kostnego
  8. HUS związany z niedoborem witaminy B12
  9. Stan czynności nerek wymagający przewlekłej dializy
  10. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem sepsy
  11. Obecność lub podejrzenie czynnej i nieleczonej ogólnoustrojowej infekcji bakteryjnej, która zdaniem Badacza utrudnia trafne rozpoznanie aHUS lub utrudnia leczenie choroby aHUS.
  12. Ciąża lub laktacja.
  13. Nierozwiązana choroba meningokokowa.
  14. Znany toczeń rumieniowaty układowy (SLE) lub obecność przeciwciał antyfosfolipidowych lub zespół.
  15. Każdy stan medyczny lub psychologiczny, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko pacjenta poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.
  16. Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni ekulizumabem
  17. Pacjenci otrzymujący IVIG w ciągu 8 tygodni lub leczenie rytuksymabem w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego.
  18. Pacjenci otrzymujący inne terapie immunosupresyjne, takie jak steroidy, inhibitory mTOR lub takrolimus, są wykluczeni, chyba że: [1] jest częścią ustalonego schematu zapobiegania odrzuceniu przeszczepu, [2] pacjent ma potwierdzone przeciwciała przeciwko CFH wymagające leczenia immunosupresyjnego oraz [3] dawki tych leków były niezmienione przez co najmniej 4 tygodnie przed okresem przesiewowym lub [4] pacjent doświadcza ostrego nawrotu aHUS bezpośrednio po przeszczepie
  19. Pacjenci otrzymujący czynniki stymulujące erytrocyty (ESA), chyba że przyjmują już stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed okresem przesiewowym lub okresem wymywania trwającym co najmniej 2 tygodnie od ostatniej dawki terapii ESA.
  20. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą, począwszy od 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i przez cały okres badania.
  21. Nadwrażliwość na ekulizumab, białka mysie lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  22. Pacjenci w wieku od 12 do 18 lat o masie ciała < 40 kg

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ekulizumab
Lek: Ekulizumab
Wszyscy pacjenci otrzymywali ekulizumab w otwartej próbie podawany dożylnie według następującego schematu dawkowania: Dawka indukcyjna – 900 mg tygodniowo przez 4 tygodnie i dawka 1200 mg tydzień później; Dawka podtrzymująca - 1200 mg co dwa tygodnie. Pacjenci, którzy otrzymywali wymianę osocza lub infuzję podczas okresu leczenia ekulizumabem, otrzymywali dodatkową dawkę 600 mg w ciągu jednej godziny przed infuzją osocza lub w ciągu jednej godziny po zakończeniu każdej wymiany osocza.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z normalizacją hematologiczną
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Normalizację hematologiczną zdefiniowano jako normalizację liczby płytek krwi i dehydrogenazy mlekowej (LDH) utrzymującą się przez co najmniej dwa kolejne pomiary obejmujące okres co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 26 tygodni
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 26 tygodni
Od linii podstawowej do 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Głównym celem badania (zgodnie z protokołem) była ocena wpływu ekulizumabu na zmniejszenie TMA mierzonego na podstawie zmiany liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych (BL) w okresie leczenia (26 tygodni) u pacjentów z aHUS opornym na terapię plazmową (PT) (określony w protokole), w tym ocena odsetka pacjentów, u których uzyskano normalizację liczby płytek krwi od wartości początkowej do 26 tygodni. Normalizację liczby płytek krwi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥150 x 10^9/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik interwencji TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Częstość interwencji TMA (liczba zdarzeń PE/PI i liczba zdarzeń dializ/pacjenta/dzień) w okresie leczenia ekulizumabem (od wartości początkowej do 26 tygodni) w przypadku PE/PI oraz (od piętnastego dnia po podaniu pierwszej dawki ekulizumabu do 26 tygodni) w przypadku nowych dializy porównano z częstością interwencji TMA w okresie leczenia przed ekulizumabem.
Przez 26 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 156 tygodni
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 156 tygodni
Od wartości początkowej do 156 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Określono odsetek pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź TMA od wartości wyjściowej do 26 tygodni leczenia ekulizumabem. Całkowitą odpowiedź TMA zdefiniowano jako normalizację hematologiczną oraz poprawę czynności nerek (zdefiniowaną jako zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w stosunku do wartości wyjściowych), która utrzymywała się przez dwa kolejne pomiary w okresie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Normalizację liczby płytek krwi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥150 x 10^9/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją hematologiczną
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Normalizację hematologiczną zdefiniowano jako normalizację liczby płytek krwi i dehydrogenazy mlekowej (LDH) utrzymującą się przez co najmniej dwa kolejne pomiary obejmujące okres co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Określono odsetek pacjentów, którzy uzyskali pełną odpowiedź TMA od wartości początkowej do końca badania. Całkowitą odpowiedź TMA zdefiniowano jako normalizację hematologiczną oraz poprawę czynności nerek (zdefiniowaną jako zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥25% w stosunku do wartości wyjściowych), która utrzymywała się przez dwa kolejne pomiary w okresie co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Wskaźnik interwencji TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Częstość interwencji TMA (liczba zdarzeń PE/PI i liczba zdarzeń dializy/pacjenta/dzień) w okresie leczenia ekulizumabem (od początku badania do końca badania) w przypadku PE/PI oraz (od piętnastego dnia po podaniu pierwszej dawki ekulizumabu do końca badaniu) dla nowych przypadków dializy porównano z odsetkiem interwencji TMA w okresie leczenia przed ekulizumabem.
Do końca badania, mediana ekspozycji 100,29 tygodni
Farmakokinetyka (PK) i Farmakodynamika (PD); Minimalne i maksymalne stężenie krwi
Ramy czasowe: Faza indukcyjna przez 4 tygodnie, a następnie faza podtrzymująca rozpoczynająca się w tygodniu 5 do 26 tygodni lub dłużej
Faza indukcyjna przez 4 tygodnie, a następnie faza podtrzymująca rozpoczynająca się w tygodniu 5 do 26 tygodni lub dłużej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

23 lipca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj