혈장 요법 내성 aHUS가 있는 청소년 환자에서 Eculizumab의 공개 라벨 제어 시험 (aHUS)

포함 기준:

1. 비정형 용혈-요독 증후군(aHUS) 진단을 받은 40kg 이상의 12~18세 남성 또는 여성 환자.

2. 스크리닝 직전 1주 동안 최소 4회의 플라즈마 요법(PT) 치료에도 불구하고 혈소판 수 감소.

   1. 선별 혈소판 수, < 150 x10^9/L 및 평균 관해 혈소판 수보다 25% 이상 낮거나
   2. 관해 카운트를 이용할 수 없는 경우, 현재 aHUS 에피소드 발병 시 혈소판 수는 ≤75x10^9/L이어야 하고 선별 검사 시 혈소판 수는 100 x 10^9/L 이하여야 합니다. 상영 직전 1주일
3. 알려진 보체 조절 단백질 유전적 이상
4. 젖산 탈수소효소(LDH) 수준 ≥ ULN, 환자가 혈장 교환을 받고 있지 않고 현재 aHUS 에피소드 개시 시 LDH가 적어도 ULN인 경우. 스크리닝 시 LDH가 정상이면 합토글로빈, 편혈세포와 같은 진행 중인 용혈을 나타내는 다른 마커를 평가하고 후원사와 논의해야 합니다.
5. 연령에 대한 크레아티닌 수치 ≥ ULN
6. 가임 여성 환자는 후속 기간 및 에쿨리주맙 치료 중단 후 최대 5개월을 포함하여 전체 연구 기간 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임 요법을 시행해야 합니다.
7. 환자의 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 하며 환자는 서면 동의서를 제공할 의향이 있어야 합니다.
8. 연구 절차를 준수할 수 있고 기꺼이 따를 것입니다.

제외 기준:

1. 과거 관찰(혈장 요법 시작 전)에서 또는 중앙 검사실에서 스크리닝 방문 시 검사한 TTP(ADAMTS-13 활성 <5%로 정의)
2. 선별검사 5년 이내의 악성종양.
3. 전형적인 HUS(Shiga toxin +).
4. 알려진 HIV 감염.
5. 확인된 약물 노출 관련 HUS.
6. 감염 관련 HUS.
7. 골수 이식과 관련된 HUS
8. 비타민 B12 결핍과 관련된 HUS
9. 만성 투석이 필요한 신장 기능 상태
10. 패혈증 진단이 확정된 환자
11. 조사자의 의견에 따라 aHUS의 정확한 진단을 혼란스럽게 하거나 aHUS 질병을 관리하는 능력을 방해하는 활성 및 치료되지 않은 전신 세균 감염의 존재 또는 의심.
12. 임신 또는 수유.
13. 해결되지 않은 수막구균성 질병.
14. 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군.
15. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 의학적 또는 심리적 상태.
16. 이전에 에쿨리주맙으로 치료받은 적이 있는 환자
17. 스크리닝 8주 이내에 IVIG를 받거나 12주 이내에 Rituximab 요법을 받는 환자.
18. 스테로이드, mTOR 억제제 또는 타크롤리무스와 같은 다른 면역억제 요법을 받는 환자는 다음이 아닌 한 제외됩니다: [1] 확립된 이식 후 항거부반응 요법의 일부, [2] 환자가 면역억제 요법이 필요한 항-CFH 항체를 확인했으며, [3] 스크리닝 기간 전 최소 4주 동안 이러한 약물의 용량이 변경되지 않았거나 [4] 환자가 이식 직후 급성 aHUS 재발을 경험함
19. 스크리닝 기간 전 최소 4주 동안 이미 안정적인 용량을 사용하지 않았거나 ESA 요법의 마지막 용량으로부터 최소 2주의 휴약 기간이 아닌 한 적혈구 자극제(ESA)를 투여받은 환자.
20. 스크리닝 전 4주부터 시작하여 전체 시험 기간 동안 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 약물, 장치 또는 절차에 노출.
21. 에쿨리주맙, 뮤린 단백질 또는 부형제 중 하나에 대한 과민증
22. 체중이 40kg 미만인 12세에서 18세까지의 환자