Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekulitsumabin avoin kontrolloitu koe nuorilla potilailla, joilla on plasmaterapiaresistentti aHUS (aHUS)

tiistai 30. kesäkuuta 2015 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Avoin, monikeskuskontrolloitu kliininen tutkimus ekulitsumabista nuorilla potilailla, joilla on plasmaterapiaresistentti epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko ekulitsumabi turvallinen ja tehokas teini-ikäisten potilaiden hoidossa, joilla on plasmahoitoresistentti epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (aHUS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
      • Lyon, Ranska, 69437
      • Nantes, Ranska, 44093
      • Paris, Ranska, 75743
      • Quimper, Ranska, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Ranska, 42270
      • Tours, Ranska, 37044
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
      • Essen, Saksa, 45147
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat, 46804
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Yhdysvallat, 76051
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 12–18-vuotiaat mies- tai naispotilaat, jotka painavat ≥ 40 kg ja joilla on diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (aHUS).

  2. Verihiutaleiden määrän lasku huolimatta vähintään neljästä plasmaterapiahoidosta (PT) seulontaa edeltävän viikon aikana.

    1. Verihiutaleiden seulontamäärä , < 150 x 10^9/l ja vähintään 25 % pienempi kuin keskimääräinen remission verihiutaleiden määrä tai
    2. Jos remissioarvoja ei ole saatavilla, verihiutaleiden määrän nykyisen aHUS-jakson alkaessa on oltava ≤75 x 10^9/l ja verihiutaleiden määrän seulonnassa ≤ 100 x 10^9/l huolimatta PT-hoidosta, joka on annettu vähintään 4 PT-hoitoa 1 viikko välittömästi ennen seulontaa
  3. Tunnettu komplementin säätelyproteiinin geneettinen poikkeavuus
  4. Laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso ≥ ULN, ellei potilas ole saanut plasmanvaihtoa ja LDH nykyisen aHUS-jakson alkaessa oli vähintään ULN. Jos LDH on normaali seulonnassa, muut meneillään olevaan hemolyysiin viittaavat markkerit, kuten haptoglobiini, skitosyytit, tulee arvioida ja keskustella sponsorin kanssa.
  5. Kreatiniinitaso ≥ ULN iän mukaan
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä tehokasta, luotettavaa ja lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien seurantajakso ja enintään 5 kuukautta ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen.
  7. Potilaan vanhempien/laillisen huoltajan tulee olla halukkaita ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan on oltava valmis antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
  8. Pystyy ja haluaa noudattaa opintokäytäntöjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. TTP (määritelty ADAMTS-13:n aktiivisuudeksi <5 %) historiallisesta havainnosta (ennen plasmahoidon aloittamista) tai keskuslaboratorion seulontakäynnillä testattuna
  2. Maligniteetti 5 vuoden sisällä seulonnasta.
  3. Tyypillinen HUS (Shiga-toksiini +).
  4. Tunnettu HIV-infektio.
  5. Tunnistettu huumealtistumiseen liittyvä HUS.
  6. Infektioihin liittyvä HUS.
  7. HUS liittyy luuytimen siirtoon
  8. HUS liittyy B12-vitamiinin puutteeseen
  9. Kroonista dialyysihoitoa vaativa munuaistoiminnan tila
  10. Potilaat, joilla on vahvistettu sepsisdiagnoosi
  11. Aktiivisen ja hoitamattoman systeemisen bakteeri-infektion esiintyminen tai epäilys, joka tutkijan mielestä sekoittaa tarkan aHUS-diagnoosin tai vaikeuttaa aHUS-taudin hallintaa.
  12. Raskaus tai imetys.
  13. Ratkaisematon meningokokkitauti.
  14. Tunnettu systeeminen lupus erythematosus (SLE) tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  15. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka tutkijan mielestä voisi lisätä potilaan riskiä osallistumalla tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.
  16. Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin ekulitsumabihoitoa
  17. Potilaat, jotka saavat IVIG-hoitoa 8 viikon sisällä tai rituksimabihoitoa 12 viikon sisällä seulonnasta.
  18. Potilaat, jotka saavat muita immunosuppressiivisia hoitoja, kuten steroideja, mTOR-estäjiä tai takrolimuusia, eivät kuulu, ellei [1] ole osa vakiintunutta transplantaation jälkeistä hyljintähoitoa, [2] potilas on vahvistanut anti-CFH-vasta-aineen, joka vaatii immunosuppressiivista hoitoa, ja [3] tällaisten lääkkeiden annos on pysynyt muuttumattomana vähintään 4 viikkoa ennen seulontajaksoa tai [4] potilaalla on akuutti aHUS-relapsi välittömästi elinsiirron jälkeen
  19. Potilaat, jotka saavat punasoluja stimuloivia aineita (ESA), elleivät ne ole jo saaneet vakaan annoksen vähintään 4 viikkoa ennen seulontajaksoa tai vähintään 2 viikon pesujakson ajan viimeisestä ESA-annoksesta.
  20. Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai altistuminen muille tutkimusaineille, laitteille tai toimenpiteille alkaen 4 viikkoa ennen seulontaa ja koko kokeen ajan.
  21. Yliherkkyys ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai jollekin apuaineista
  22. Potilaat, joiden ikä on 12–18 vuotta ja painaa < 40 kg

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ekulitsumabi
Lääke: Ekulitsumabi
Kaikki potilaat saivat avointa ekulitsumabia laskimoon seuraavan annostusohjelman mukaisesti: Aloitusannos - 900 mg viikossa neljän viikon ajan ja 1200 mg:n annos viikon kuluttua; Ylläpitoannos - 1200 mg kahden viikon välein. Potilaat, jotka saivat plasman vaihtoa tai infuusiota ekulitsumabihoidon aikana, saivat 600 mg:n lisäannoksen tunnin kuluessa ennen plasmainfuusiota tai tunnin kuluessa kunkin plasman vaihdon päättymisestä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologisesti normalisoituneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Hematologinen normalisoituminen määriteltiin sekä verihiutaleiden määrän että maitohappodehydrogenaasin (LDH) normalisoitumiseksi, joka jatkui vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka kestivät vähintään neljä viikkoa.
26 viikon ajan
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 26 viikkoon
Aikaikkuna: Perustasosta 26 viikkoon
Perustasosta 26 viikkoon
Prosenttiosuus potilaista, joilla verihiutaleiden määrä on normalisoitunut
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Tutkimuksen ensisijainen tavoite (protokollaa kohti) oli arvioida ekulitsumabin vaikutusta TMA:n alentamiseen mitattuna verihiutaleiden määrän muutoksella lähtötasosta (BL) hoitojakson (26 viikkoa) aikana potilailla, joilla on plasmahoidolle (PT) resistentti aHUS. (määritelty protokolla), mukaan lukien niiden potilaiden osuuden arviointi, jotka saavuttivat verihiutaleiden määrän normalisoitumisen lähtötasosta 26 viikon aikana. Verihiutaleiden määrän normalisoituminen määriteltiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥150 x 10^9/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljän viikon ajanjakson.
26 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TMA-interventioaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
TMA-interventiotaajuus (# PE/PI ja # dialyysitapahtumaa/potilas/päivä) ekulitsumabihoitojakson aikana (lähtötasosta 26 viikkoon) PE/PI:lle ja (15. päivästä ensimmäisen ekulitsumabiannoksen jälkeen 26 viikkoon) uusille dialyysitapahtumia verrattiin TMA-interventiotaajuuteen preekulitsumabihoitojakson aikana.
26 viikon ajan
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 156 viikkoon
Aikaikkuna: Perustasosta 156 viikkoon
Perustasosta 156 viikkoon
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Määritettiin niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen TMA-vasteen lähtötasosta 26 viikon ekulitsumabihoidon aikana. Täydellinen TMA-vaste määriteltiin hematologiseksi normalisoitumiseksi plus munuaisten toiminnan parantumiseksi (määritelty seerumin kreatiniinin ≥ 25 %:n laskuna lähtötasosta), joka säilyi kahden peräkkäisen mittauksen ajan vähintään neljän viikon ajan.
26 viikon ajan
Prosenttiosuus potilaista, joilla verihiutaleiden määrä on normalisoitunut
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Verihiutaleiden määrän normalisoituminen määriteltiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥150 x 10^9/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljän viikon ajanjakson.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Hematologisesti normalisoituneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Hematologinen normalisoituminen määriteltiin sekä verihiutaleiden määrän että maitohappodehydrogenaasin (LDH) normalisoitumiseksi, joka jatkui vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka kestivät vähintään neljä viikkoa.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen TMA-vasteen lähtötasosta tutkimuksen loppuun, määritettiin. Täydellinen TMA-vaste määriteltiin hematologiseksi normalisoitumiseksi plus munuaisten toiminnan parantumiseksi (määritelty seerumin kreatiniinin ≥25 %:n laskuna lähtötasosta), joka säilyi kahden peräkkäisen mittauksen ajan vähintään neljän viikon ajan.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
TMA-interventioaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
TMA-interventiotaajuus (# PE/PI ja # dialyysitapahtumaa/potilas/päivä) ekulitsumabihoitojakson aikana (lähtötasosta tutkimuksen loppuun) PE/PI:lle ja (15. päivästä ensimmäisen ekulitsumabiannoksen jälkeen hoidon loppuun asti) tutkimus) uusien dialyysitapahtumien osalta verrattiin TMA-interventioasteeseen preekulitsumabihoitojakson aikana.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 100,29 viikkoa
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Minimi ja maksimi veren pitoisuus
Aikaikkuna: Induktiovaihe 4 viikon ajan, jota seuraa ylläpitovaihe, joka alkaa viikosta 5 - 26 viikkoa tai pidempään
Induktiovaihe 4 viikon ajan, jota seuraa ylläpitovaihe, joka alkaa viikosta 5 - 26 viikkoa tai pidempään

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 16. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 23. heinäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ekulitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa