反復rhC1INH投与の安全性と免疫原性の研究 (OPERA)
2018年4月3日 更新者：Pharming Technologies B.V.
遺伝性 C1 インヒビター欠乏症 (「HAE」) 患者における 50 U/Kg の「rhC1INH」反復投与の安全性と免疫原性に関する非盲検探索的第 II 相試験
遺伝性血管性浮腫（「ＨＡＥ」）は、身体の様々な部位に影響を与える再発性組織腫脹を特徴とする疾患である。
最近の文献によると、頻繁に発作を起こす患者は、長期の予防が有効である可能性があります。
この研究は、50 IU/kg 組換え C1 阻害剤 (「rhC1INH」) の毎週の投与の安全性と予防効果を評価することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- 署名済みのインフォームド コンセント
- -機能的C1INH活性のベースライン血漿レベルが正常の50％未満であるHAEの確定診断、および/または証明されたHAE、C1INH遺伝子の変異。
除外基準:
- アナフィラキシーまたは重度のアレルギーの病歴（例： 薬を必要とする）食品、タンパク質、および/または薬に。
- -C1INH製品またはウサギタンパク質に対するアレルギー反応の病歴。
- -治験薬投与に関連する報告されたSAE（離脱基準）
- ウサギのフケに対する IgE 上昇 (>0.35 kU/L; ImmunoCap アッセイ; Phadia)
- 後天性C1INH欠損症の診断。
- 妊娠の可能性のある女性、妊娠中または授乳中の女性
- -血漿由来のC1INHによる過去3か月以内の以前の治療
- -ルーチンの血液学、生化学および尿検査における臨床的に重大な異常
- -研究者の意見では、研究目的の評価を妨げる可能性のある状態または治療。
- 上記の除外基準に基づいて被験者を除外するスクリーニング以降の変更。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：組換えヒトC1阻害剤
50 IU/kg 組換えヒト C1 阻害剤の週 1 回の投与
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50 IU/kg の「rhC1INH」、「IV」注射を 4 ～ 5 分かけて、週 1 回、8 週間の治療期間にわたって。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HAE 攻撃/週
時間枠：8週間
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治療期間の前に、研究に登録された患者は、過去 2 年間の「HAE」攻撃の量 (攻撃/週で計算) について尋ねられました。この数は「歴史的」と定義されます。
治療期間中、患者は 8 週間の間、週に 1 回、4 ～ 5 分かけてゆっくりとした「IV」注射によって投与される「rhC1INH」の 50 IU/kg の用量を受け取りました。
この期間中の攻撃の量は「予防」として定義されます (攻撃/週で計算)。
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物動態／薬力学（「ＰＫ／ＰＤ」）パラメータの評価。
時間枠：8週間
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「PK/PD」パラメーターは、1 回目と 8 回目の「rhC1INH」投与後の濃度時間曲線に基づきます。
投与後 4 時間までのベースラインから曲線下面積に基づく訪問 8/訪問 1 (AUC 0-4)
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8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Bruno Giannetti, MD、COO Pharming
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年6月1日
一次修了 (実際)
2010年3月1日
研究の完了 (実際)
2010年4月1日
試験登録日
最初に提出
2009年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年2月25日
最初の投稿 (見積もり)
2009年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月3日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。