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Eine Studie zur Sicherheit und Immunogenität wiederholter rhC1INH-Verabreichung (OPERA)

3. April 2018 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.

Eine offene explorative Phase-II-Studie zur Sicherheit und Immunogenität der wiederholten „rhC1INH“-Verabreichung von 50 U/kg bei Patienten mit hereditärem C1-Inhibitor-Mangel („HAE“)

Das hereditäre Angioödem ("HAE") ist eine Krankheit, die durch wiederkehrende Gewebeschwellungen an verschiedenen Körperstellen gekennzeichnet ist. Neuere Literatur zeigt, dass Patienten mit häufigen Attacken von einer Langzeitprophylaxe profitieren können. Diese Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und prophylaktische Wirkung wöchentlicher Verabreichungen von 50 IE/kg rekombinantem C1-Inhibitor ("rhC1INH") zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • For information on sites, please contact Pharming Technologies
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien, 541103
        • Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Bestätigte HAE-Diagnose mit Baseline-Plasmaspiegel der funktionellen C1INH-Aktivität von weniger als 50 % der normalen und/oder nachgewiesenen HAE-Mutation im C1INH-Gen.

Ausschlusskriterien:

  • Anaphylaxie oder schwere Allergie in der Vorgeschichte (d. h. medikamentöse Behandlung) zu Nahrungsmitteln, Proteinen und/oder Arzneimitteln.
  • Eine Geschichte von allergischen Reaktionen auf C1INH-Produkte oder Kaninchenprotein.
  • Alle gemeldeten SAE im Zusammenhang mit der Verabreichung des Studienmedikaments (Abbruchkriterium)
  • Erhöhtes IgE gegen Kaninchenhaare (>0,35 kU/L; ImmunoCap-Assay; Phadia)
  • Eine Diagnose eines erworbenen C1INH-Mangels.
  • Frau im gebärfähigen Alter, Schwangerschaft oder Stillzeit
  • vorherige Behandlung innerhalb der letzten 3 Monate mit aus Plasma gewonnenem C1INH
  • Jede klinisch signifikante Anomalie in der routinemäßigen Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse
  • Jede Erkrankung oder Behandlung, die nach Meinung des Prüfarztes die Bewertung der Studienziele beeinträchtigen könnte.
  • Alle Änderungen seit dem Screening, die den Probanden basierend auf den oben genannten Ausschlusskriterien ausschließen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Rekombinanter humaner C1-Inhibitor
Wöchentliche Verabreichung von 50 IE/kg rekombinantem humanem C1-Inhibitor
Arzneimittel: Rekombinanter humaner C1-Inhibitor
50 I.E./kg „rhC1INH“, „IV“-Injektion über 4 bis 5 Minuten, einmal wöchentlich über einen Behandlungszeitraum von 8 Wochen.
Andere Namen:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
HAE-Attacken/Woche
Zeitfenster: 8 Wochen
Vor dem Behandlungszeitraum wurden die in die Studie aufgenommenen Patienten nach der Anzahl der „HAE“-Attacken in den letzten 2 Jahren (berechnet in Attacken/Woche) gefragt, diese Zahl wird als „historisch“ definiert. Während des Behandlungszeitraums erhielten die Patienten eine Dosis von 50 IE/kg „rhC1INH“, verabreicht durch langsame „IV“-Injektion über 4 bis 5 Minuten, einmal pro Woche während eines Zeitraums von acht Wochen. Die Anzahl der Attacken in diesem Zeitraum wird als "Prophylaxe" (berechnet in Attacken/Woche) bezeichnet.
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Bewertung von pharmakokinetischen/pharmakodynamischen ("PK/PD")Parametern.
Zeitfenster: 8 Wochen
„PK/PD“-Parameter basieren auf Konzentrations-Zeit-Kurven nach der 1. und 8. „rhC1INH“-Verabreichung (Verhältnis Besuch 8/ Besuch 1, basierend auf der Fläche unter der Kurve vom Ausgangswert bis zu 4 Stunden nach Verabreichung (AUC 0-4)
8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Ermittler

  • Studienstuhl: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C1 1207

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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