Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az ismételt rhC1INH beadás biztonságosságáról és immunogenitásáról (OPERA)

2018. április 3. frissítette: Pharming Technologies B.V.

Nyílt elrendezésű, II. fázisú feltáró vizsgálat örökletes C1-inhibitor-hiányban ("HAE") szenvedő betegek 50 U/kg-os ismételt "rhC1INH" adagolásának biztonságosságáról és immunogenitásáról

Az örökletes angioödéma (HAE) egy olyan betegség, amelyet a test különböző helyeit érintő visszatérő szöveti duzzanat jellemez. A legújabb szakirodalom azt mutatja, hogy a gyakori rohamokban szenvedő betegeknél előnyös lehet a hosszú távú profilaxis. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje 50 NE/kg rekombináns C1-inhibitor ("rhC1INH") heti adagolás biztonságosságát és profilaktikus hatását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • For information on sites, please contact Pharming Technologies
  • Románia
      • Târgu-Mureş, Románia, 541103
        • Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legalább 18 éves
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • A HAE megerősített diagnózisa, a funkcionális C1INH aktivitás kiindulási plazmaszintje a normál 50%-ánál kevesebb, és/vagy igazolt HAE, a C1INH gén mutációja.

Kizárási kritériumok:

  • Anamnézisében anafilaxia vagy súlyos allergia (pl. gyógyszert igényel) élelmiszerekhez, fehérjékhez és/vagy gyógyszerekhez.
  • A kórtörténetben előfordult allergiás reakció a C1INH termékekre vagy a nyúlfehérjére.
  • Bármely jelentett SAE a vizsgálati gyógyszer beadásával kapcsolatban (megvonási kritérium)
  • Emelkedett IgE nyúlszőr ellen (>0,35 kU/L; ImmunoCap teszt; Phadia)
  • Szerzett C1INH-hiány diagnózisa.
  • Fogamzóképes korú nő, terhesség vagy szoptatás
  • korábbi kezelés az elmúlt 3 hónapban plazmából származó C1INH-val
  • Bármilyen klinikailag jelentős eltérés a rutin hematológiában, biokémiában és vizeletvizsgálatban
  • Minden olyan állapot vagy kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati célok értékelését.
  • Minden olyan változás a szűrés óta, amely a fenti kizárási kritériumok alapján kizárná az alanyt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Rekombináns humán C1-inhibitor
Hetente 50 NE/kg rekombináns humán C1-inhibitor
Drog: Rekombináns humán C1-inhibitor
50 NE/kg "rhC1INH", "IV" injekció 4-5 perc alatt, hetente egyszer 8 hetes kezelési időszak alatt.
Más nevek:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
HAE támadások/hét
Időkeret: 8 hét
A kezelési időszak előtt a vizsgálatba bevont betegeket megkérdezték az elmúlt 2 év „HAE” rohamainak mennyiségéről (roham/hétre számolva), ez a szám „történelmi”-nek minősül. A kezelés időtartama alatt a betegek 50 NE/kg "rhC1INH" dózist kaptak lassú "IV" injekcióban 4-5 perc alatt, hetente egyszer, nyolc hetes időszak alatt. A támadások mennyisége ebben az időszakban "Profilaxis" (támadások/hétre számítva).
8 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A farmakokinetikai/farmakodinamikai ("PK/PD") paraméterek értékelése.
Időkeret: 8 hét
A „PK/PD” paraméterek az 1. és 8. „rhC1INH” beadás utáni koncentráció-idő görbéken alapulnak. (arány) 8. vizit/ 1. vizit, a görbe alatti terület alapján a kiindulási értéktől a beadást követő 4 óráig (AUC 0-4)
8 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pharming Technologies B.V.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. február 25.

Első közzététel (Becslés)

2009. február 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. június 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2018. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C1 1207

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rekombináns humán C1-inhibitor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel