RhC1INH 반복투여의 안전성 및 면역원성에 관한 연구 (OPERA)
2018년 4월 3일 업데이트: Pharming Technologies B.V.
유전성 C1 억제제 결핍("HAE") 환자에서 50 U/Kg의 반복된 "rhC1INH" 투여의 안전성 및 면역원성에 대한 공개 라벨 탐색적 2상 연구
유전성 혈관부종("HAE")은 다양한 신체 위치에 영향을 미치는 반복적인 조직 종창을 특징으로 하는 질병입니다.
최근 문헌에 따르면 발작이 잦은 환자는 장기적인 예방이 도움이 될 수 있습니다.
이 연구는 50 IU/kg 재조합 C1 억제제("rhC1INH")의 매주 투여의 안전성 및 예방 효과를 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 서명된 동의서
- 정상의 50% 미만인 기능적 C1INH 활성의 기준선 혈장 수준 및/또는 C1INH 유전자에서 입증된 HAE 돌연변이로 HAE의 확증된 진단.
제외 기준:
- 아나필락시스 또는 심각한 알레르기(예: 필요한 약물)을 음식, 단백질 및/또는 약물에 투여합니다.
- C1INH 제품 또는 토끼 단백질에 대한 알레르기 반응의 병력.
- 연구 약물 투여와 관련된 모든 보고된 SAE(철회 기준)
- 토끼 비듬에 대한 상승된 IgE(>0.35 kU/L; ImmunoCap 분석; Phadia)
- 후천성 C1INH 결핍 진단.
- 가임기, 임신 또는 수유중인 여성
- 혈장 유래 C1INH로 지난 3개월 이내에 이전 치료
- 일상적인 혈액학, 생화학 및 요검사에서 임상적으로 유의한 이상
- 연구자의 의견으로는 연구 목표의 평가를 방해할 수 있는 모든 상태 또는 치료.
- 위의 제외 기준에 따라 피험자를 제외시키는 스크리닝 이후의 모든 변경 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 재조합 인간 C1 억제제
50 IU/kg 재조합 인간 C1 억제제의 주간 투여
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50 IU/kg "rhC1INH", 4~5분에 걸쳐 "IV" 주사, 8주 치료 기간 동안 매주 1회.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HAE 공격/주
기간: 8주
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치료 기간 전에 연구에 등록한 환자에게 지난 2년 동안의 "HAE" 발작의 양(발작/주로 계산)에 대해 질문했으며, 이 숫자는 "역사적"으로 정의됩니다.
치료 기간 동안 환자들은 8주 기간 동안 주 1회, 4~5분에 걸쳐 느린 "IV" 주사로 50 IU/kg의 "rhClINH" 용량을 투여 받았습니다.
이 기간 동안 발작의 양은 "예방"(발작/주로 계산)으로 정의됩니다.
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8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학/약력학("PK/PD") 파라미터의 평가.
기간: 8주
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"PK/PD" 매개변수는 1차 및 8차 "rhC1INH" 투여 후 농도 시간 곡선을 기반으로 합니다.(비율
방문 8/방문 1, 기준선에서 투여 후 최대 4시간까지 곡선 아래 면적 기준(AUC 0-4)
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8주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 2월 25일
처음 게시됨 (추정)
2009년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C1 1207
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