Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a imunogenicity opakovaného podávání rhC1INH (OPERA)

3. dubna 2018 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.

Otevřená explorační studie fáze II bezpečnosti a imunogenicity opakovaného podávání "rhC1INH" v dávce 50 U/kg u pacientů s hereditárním deficitem inhibitoru C1 ("HAE")

Hereditární angioedém ("HAE") je onemocnění charakterizované opakujícím se otokem tkáně postihujícím různá místa těla. Nedávná literatura ukazuje, že pacienti s častými atakami mohou mít prospěch z dlouhodobé profylaxe. Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a profylaktický účinek týdenního podávání 50 IU/kg rekombinantního C1 inhibitoru ("rhC1INH").

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • For information on sites, please contact Pharming Technologies
  • Rumunsko
      • Târgu-Mureş, Rumunsko, 541103
        • Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stáří minimálně 18 let
  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Potvrzená diagnóza HAE s výchozí plazmatickou hladinou funkční aktivity C1INH nižší než 50 % normální a/nebo prokázané mutace HAE v genu C1INH.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza anafylaxe nebo závažné alergie (tj. vyžadující léky) na potraviny, bílkoviny a/nebo léky.
  • Anamnéza alergických reakcí na produkty C1INH nebo králičí protein.
  • Jakákoli hlášená SAE související s podáváním studovaného léku (stahovací kritérium)
  • Zvýšené IgE proti králičí srsti (>0,35 kU/l; test ImmunoCap; Phadia)
  • Diagnóza získaného deficitu C1INH.
  • Žena ve fertilním věku, těhotenství nebo kojení
  • předchozí léčba během posledních 3 měsíců C1INH získaným z plazmy
  • Jakákoli klinicky významná abnormalita v rutinní hematologii, biochemii a analýze moči
  • Jakýkoli stav nebo léčba, která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat hodnocení cílů studie.
  • Jakékoli změny od screeningu, které by vyloučily subjekt na základě výše uvedených kritérií vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Rekombinantní lidský C1 inhibitor
Týdenní podávání 50 IU/kg Recombinant Human C1 Inhibitor
Lék: Rekombinantní lidský C1 inhibitor
50 IU/kg „rhC1INH“, „IV“ injekce po dobu 4 až 5 minut, jednou týdně po dobu 8 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Útoky HAE/týden
Časové okno: 8 týdnů
Před léčebným obdobím byli pacienti zařazení do studie dotazováni na počet záchvatů „HAE“ za poslední 2 roky (vypočteno na záchvaty/týden), toto číslo je definováno jako „historické“. Během léčebného období pacienti dostávali dávku 50 IU/kg "rhC1INH" podávanou pomalou "IV" injekcí po dobu 4 až 5 minut, jednou týdně po dobu osmi týdnů. Počet záchvatů během tohoto období je definován jako „Profylaxe“ (počítáno na útoky/týden).
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení farmakokinetických/farmakodynamických ("PK/PD") parametrů.
Časové okno: 8 týdnů
Parametry "PK/PD" budou založeny na křivkách koncentrace a času po 1. a 8. podání "rhC1INH".(poměr návštěva 8/ návštěva 1, na základě plochy pod křivkou od výchozí hodnoty do 4 hodin po podání (AUC 0-4)
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharming Technologies B.V.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2009

První zveřejněno (Odhad)

26. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C1 1207

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský C1 inhibitor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit