重复 rhC1INH 给药的安全性和免疫原性研究 (OPERA)
2018年4月3日 更新者：Pharming Technologies B.V.
一项关于在遗传性 C1 抑制剂缺乏症（“HAE”）患者中重复“rhC1INH”给药 50 U/Kg 的安全性和免疫原性的开放标签探索性 II 期研究
遗传性血管性水肿（“HAE”）是一种以影响身体各个部位的复发性组织肿胀为特征的疾病。
最近的文献表明，频繁发作的患者可能受益于长期预防。
本研究旨在评估每周施用 50 IU/kg 重组 C1 抑制剂（“rhC1INH”）的安全性和预防效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁
- 签署知情同意书
- 确认 HAE 的诊断，功能性 C1INH 活性的基线血浆水平低于正常和/或已证实的 HAE C1INH 基因突变的 50%。
排除标准：
- 过敏反应或严重过敏史（即 需要药物）到食物、蛋白质和/或药物。
- 对 C1INH 产品或兔蛋白有过敏反应史。
- 任何报告的与研究药物管理相关的严重不良事件（退出标准）
- 针对兔皮屑的 IgE 升高（>0.35 kU/L；ImmunoCap 测定；Phadia）
- 获得性 C1INH 缺乏症的诊断。
- 有生育潜力、怀孕或哺乳期的妇女
- 最近 3 个月内曾接受过血浆来源的 C1INH 治疗
- 常规血液学、生物化学和尿液分析中任何有临床意义的异常
- 研究者认为可能干扰研究目标评估的任何情况或治疗。
- 自筛选以来根据上述排除标准排除受试者的任何变化。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：重组人 C1 抑制剂
每周施用 50 IU/kg 重组人 C1 抑制剂
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50 IU/kg“rhC1INH”，“IV”注射超过 4 至 5 分钟，在 8 周的治疗期间每周一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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HAE 攻击/周
大体时间：8周
|
在治疗期之前，参与研究的患者被问及过去 2 年的“HAE”发作次数（以发作次数/周计算），该次数定义为“历史次数”。
在治疗期间，患者接受 50 IU/kg 的“rhC1INH”剂量，通过 4 至 5 分钟的缓慢“IV”注射给药，在八周期间每周一次。
在此期间的攻击量定义为“预防”（以攻击/周计算）。
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学/药效学（“PK/PD”）参数的评估。
大体时间：8周
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“PK/PD”参数将基于第 1 次和第 8 次“rhC1INH”给药后的浓度时间曲线。（比率
第 8 次访视/第 1 次访视，基于从基线到给药后 4 小时的曲线下面积 (AUC 0-4)
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8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Bruno Giannetti, MD、COO Pharming
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年3月1日
研究完成 (实际的)
2010年4月1日
研究注册日期
首次提交
2009年2月25日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月25日
首次发布 (估计)
2009年2月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月3日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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