Um estudo da segurança e imunogenicidade da administração repetida de rhC1INH (OPERA)
3 de abril de 2018 atualizado por: Pharming Technologies B.V.
Um Estudo Exploratório de Fase II Aberto sobre a Segurança e Imunogenicidade da Administração Repetida de "rhC1INH" de 50 U/Kg em Pacientes com Deficiência Hereditária de Inibidores de C1 ("HAE")
O angioedema hereditário ("HAE") é uma doença caracterizada por inchaço tecidual recorrente que afeta vários locais do corpo.
A literatura recente mostra que pacientes com ataques frequentes podem se beneficiar de profilaxia de longo prazo.
Este estudo tem como objetivo avaliar a segurança e o efeito profilático de administrações semanais de 50 UI/kg de Inibidor C1 recombinante ("rhC1INH").
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade mínima de 18 anos
- Consentimento informado assinado
- Diagnóstico confirmado de HAE com nível plasmático basal de atividade funcional de C1INH inferior a 50% da mutação HAE normal e/ou comprovada no gene C1INH.
Critério de exclusão:
- História de anafilaxia ou alergia grave (i.e. necessitando de medicação) a alimentos, proteínas e/ou drogas.
- História de reações alérgicas a produtos C1INH ou proteína de coelho.
- Qualquer SAE relatado relacionado à administração do medicamento em estudo (critério de retirada)
- IgE elevada contra caspa de coelho (>0,35 kU/L; ensaio ImmunoCap; Phadia)
- Um diagnóstico de deficiência adquirida de C1INH.
- Mulher com potencial para engravidar, gravidez ou amamentação
- tratamento anterior nos últimos 3 meses com C1INH derivado do plasma
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa na hematologia, bioquímica e urinálise de rotina
- Qualquer condição ou tratamento que, na opinião do investigador, possa interferir na avaliação dos objetivos do estudo.
- Quaisquer alterações desde a triagem que excluam o sujeito com base nos critérios de exclusão acima.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Inibidor C1 Humano Recombinante
Administração semanal de 50 UI/kg de Inibidor C1 Humano Recombinante
|
50 UI/kg "rhC1INH", injeção "IV" durante 4 a 5 minutos, uma vez por semana durante um período de tratamento de 8 semanas.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Ataques HAE/Semana
Prazo: 8 semanas
|
Antes do período de tratamento, os pacientes inscritos no estudo foram questionados sobre a quantidade de ataques de "HAE" nos últimos 2 anos (calculado em ataques/semana), esse número é definido como "Histórico".
Durante o período de tratamento, os pacientes receberam uma dose de 50 UI/kg de "rhC1INH" administrada por injeção "IV" lenta durante 4 a 5 minutos, uma vez por semana durante um período de oito semanas.
A quantidade de ataques durante este período é definida como "Profilaxia" (calculada em ataques/semana).
|
8 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A avaliação dos parâmetros farmacocinéticos/farmacodinâmicos ("PK/PD").
Prazo: 8 semanas
|
Os parâmetros "PK/PD" serão baseados em curvas de tempo de concentração após a 1ª e 8ª administração de "rhC1INH".
visita 8/ visita 1, com base na área sob a curva da linha de base até 4 horas após a administração (AUC 0-4)
|
8 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de fevereiro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
26 de fevereiro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2018
Última verificação
1 de abril de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
Outros números de identificação do estudo
- C1 1207
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .