Uno studio sulla sicurezza e l'immunogenicità della somministrazione ripetuta di rhC1INH (OPERA)
3 aprile 2018 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.
Uno studio esplorativo di fase II in aperto sulla sicurezza e l'immunogenicità della somministrazione ripetuta di "rhC1INH" di 50 U/Kg in pazienti con deficit ereditario di inibitore C1 ("HAE")
L'angioedema ereditario ("HAE") è una malattia caratterizzata da rigonfiamenti tissutali ricorrenti che interessano varie sedi del corpo.
La letteratura recente mostra che i pazienti con attacchi frequenti possono beneficiare di una profilassi a lungo termine.
Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'effetto profilattico delle somministrazioni settimanali di 50 UI/kg di inibitore C1 ricombinante ("rhC1INH").
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età minima 18 anni
- Consenso informato firmato
- Diagnosi confermata di HAE con livello plasmatico basale di attività funzionale C1INH inferiore al 50% della mutazione HAE normale e/o comprovata nel gene C1INH.
Criteri di esclusione:
- Una storia di anafilassi o grave allergia (es. che richiedono farmaci) a cibo, proteine e/o farmaci.
- Una storia di reazioni allergiche ai prodotti C1INH o alle proteine del coniglio.
- Qualsiasi SAE riportato correlato alla somministrazione del farmaco in studio (criterio di ritiro)
- IgE elevate contro peli di coniglio (>0,35 kU/L; ImmunoCap assay; Phadia)
- Una diagnosi di deficit acquisito di C1INH.
- Donna in età fertile, gravidanza o allattamento
- precedente trattamento negli ultimi 3 mesi con C1INH derivato dal plasma
- Qualsiasi anomalia clinicamente significativa nell'ematologia, biochimica e analisi delle urine di routine
- Qualsiasi condizione o trattamento che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la valutazione degli obiettivi dello studio.
- Qualsiasi modifica dopo lo screening che escluderebbe il soggetto in base ai criteri di esclusione di cui sopra.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Inibitore C1 umano ricombinante
Somministrazione settimanale di 50 UI/kg di C1 inibitore umano ricombinante
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50 UI/kg di "rhC1INH", iniezione "IV" in 4-5 minuti, una volta alla settimana per un periodo di trattamento di 8 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Attacchi di HAE/settimana
Lasso di tempo: 8 settimane
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Prima del periodo di trattamento, ai pazienti arruolati nello studio è stato chiesto il numero di attacchi di "HAE" negli ultimi 2 anni (calcolati in attacchi/settimana), questo numero è definito come "Storico".
Durante il periodo di trattamento, i pazienti hanno ricevuto una dose di 50 UI/kg di "rhC1INH" somministrata mediante iniezione "IV" lenta nell'arco di 4-5 minuti, una volta alla settimana per un periodo di otto settimane.
La quantità di attacchi durante questo periodo è definita come "profilassi" (calcolata in attacchi/settimana).
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8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La valutazione dei parametri farmacocinetici/farmacodinamici ("PK/PD").
Lasso di tempo: 8 settimane
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I parametri "PK/PD" saranno basati sulle curve concentrazione-tempo dopo la 1a e 8a somministrazione di "rhC1INH". (rapporto
visita 8/visita 1, in base all'area sotto la curva dal basale fino a 4 ore dopo la somministrazione (AUC 0-4)
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8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 febbraio 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 febbraio 2009
Primo Inserito (Stima)
26 febbraio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 giugno 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 aprile 2018
Ultimo verificato
1 aprile 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie genetiche, congenite
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti inattivanti del complemento
- Complemento proteina C1 inibitore
Altri numeri di identificazione dello studio
- C1 1207
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