Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus toistuvan rhC1INH-annon turvallisuudesta ja immunogeenisuudesta (OPERA)

tiistai 3. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.

Avoin tutkimusvaiheen II tutkimus toistuvan "rhC1INH"-annoksen 50 U/kg annon turvallisuudesta ja immunogeenisuudesta potilailla, joilla on perinnöllinen C1-estäjän puutos ("HAE")

Perinnöllinen angioödeema ("HAE") on sairaus, jolle on tunnusomaista toistuva kudosturvotus, joka vaikuttaa kehon eri kohtiin. Viimeaikainen kirjallisuus osoittaa, että potilaat, joilla on usein kohtauksia, voivat hyötyä pitkäaikaisesta ennaltaehkäisystä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida viikoittaisten 50 IU/kg rekombinantti-C1-estäjän ("rhC1INH") antamisen turvallisuutta ja profylaktista vaikutusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • For information on sites, please contact Pharming Technologies
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania, 541103
        • Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikää vähintään 18 vuotta
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Vahvistettu HAE-diagnoosi, kun plasman toiminnallisen C1INH-aktiivisuuden lähtötaso on alle 50 % normaalista, ja/tai todistettu HAE-mutaatio C1INH-geenissä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Anamneesissa anafylaksia tai vaikea allergia (esim. lääkitystä vaativat) ruokaan, proteiineihin ja/tai lääkkeisiin.
  • Aiempi allerginen reaktio C1INH-tuotteille tai kanin proteiinille.
  • Kaikki ilmoitetut tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvät SAE-t (peruuttamiskriteerit)
  • Kohonnut IgE kanin hilsettä vastaan ​​(>0,35 kU/l; ImmunoCap-määritys; Phadia)
  • Diagnoosi hankittu C1INH-puutos.
  • Nainen, joka voi tulla raskaaksi, raskauden tai imetyksen aikana
  • aiempaa hoitoa viimeisten 3 kuukauden aikana plasmaperäisellä C1INH:lla
  • Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat rutiininomaisessa hematologiassa, biokemiassa ja virtsan analyysissä
  • Mikä tahansa tila tai hoito, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteiden arviointia.
  • Kaikki seulonnan jälkeen tehdyt muutokset, jotka sulkevat kohteen pois yllä olevien poissulkemiskriteerien perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Rekombinantti ihmisen C1-inhibiittori
Viikoittainen 50 IU/kg rekombinantti ihmisen C1-inhibiittori
Lääke: Rekombinantti ihmisen C1-inhibiittori
50 IU/kg "rhC1INH", "IV" injektio 4-5 minuutin aikana, kerran viikossa 8 viikon hoitojakson aikana.
Muut nimet:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HAE-hyökkäykset/viikko
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Ennen hoitojaksoa tutkimukseen osallistuneilta potilailta kysyttiin "HAE"-kohtausten määrästä viimeisen 2 vuoden aikana (laskettuna kohtauksiksi / viikko), tämä luku määritellään "historialliseksi". Hoitojakson aikana potilaat saivat annoksen 50 IU/kg "rhC1INH":ta annettuna hitaalla "IV"-injektiolla 4-5 minuutin aikana kerran viikossa kahdeksan viikon ajan. Hyökkäysten määrä tänä aikana määritellään "Ennaltaehkäisyksi" (laskettu hyökkäyksiin/viikko).
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettisten/farmakodynaamisten ("PK/PD") parametrien arviointi.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
"PK/PD"-parametrit perustuvat pitoisuusaikakäyriin 1. ja 8. "rhC1INH"-annon jälkeen. (suhde). käynti 8 / käynti 1, perustuen käyrän alla olevaan pinta-alaan lähtötasosta 4 tuntiin annon jälkeen (AUC 0-4)
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharming Technologies B.V.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 26. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C1 1207

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa