Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og immunogeniciteten ved gentagen rhC1INH-administration (OPERA)

3. april 2018 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et åbent, eksplorativt fase II-studie af sikkerheden og immunogeniciteten af ​​gentagen "rhC1INH"-administration af 50 U/Kg hos patienter med arvelig C1-hæmmermangel ("HAE")

Hereditært angioødem ("HAE") er en sygdom karakteriseret ved tilbagevendende hævelse af væv, der påvirker forskellige kropsplaceringer. Nyere litteratur viser, at patienter med hyppige anfald kan have gavn af langtidsprofylakse. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og den profylaktiske effekt af ugentlige administrationer af 50 IE/kg rekombinant C1-hæmmer ("rhC1INH").

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Leiden, Holland
        • For information on sites, please contact Pharming Technologies
  • Rumænien
      • Târgu-Mureş, Rumænien, 541103
        • Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mindst 18 år
  • Underskrevet informeret samtykke
  • Bekræftet diagnose af HAE med baseline plasmaniveau af funktionel C1INH-aktivitet på mindre end 50 % af normal og/eller dokumenteret HAE-mutation i C1INH-genet.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med anafylaksi eller svær allergi (dvs. kræver medicin) til fødevarer, proteiner og/eller lægemidler.
  • En historie med allergiske reaktioner på C1INH-produkter eller kaninprotein.
  • Enhver rapporteret SAE relateret til administration af studiemedicin (tilbagetrækningskriterium)
  • Forhøjet IgE mod kaninskæl (>0,35 kU/L; ImmunoCap-assay; Phadia)
  • En diagnose af erhvervet C1INH-mangel.
  • Kvinde i den fødedygtige alder, graviditet eller ammende
  • tidligere behandling inden for de sidste 3 måneder med plasma-afledt C1INH
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet i rutinemæssig hæmatologi, biokemi og urinanalyse
  • Enhver tilstand eller behandling, som efter investigators mening kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsens mål.
  • Eventuelle ændringer siden screening, der ville udelukke emne baseret på ovenstående eksklusionskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Rekombinant Human C1-hæmmer
Ugentlig administration af 50 IE/kg rekombinant human C1-hæmmer
Medicin: Rekombinant Human C1-hæmmer
50 IE/kg "rhC1INH", "IV" injektion over 4 til 5 minutter, én gang ugentligt over en 8-ugers behandlingsperiode.
Andre navne:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HAE Angreb/Uge
Tidsramme: 8 uger
Forud for behandlingsperioden blev patienter indskrevet i undersøgelsen spurgt om mængden af ​​"HAE"-anfald i de seneste 2 år (beregnet til anfald/uge), dette tal er defineret som "Historisk". I behandlingsperioden modtog patienterne en dosis på 50 IE/kg "rhC1INH" indgivet ved langsom "IV"-injektion over 4 til 5 minutter en gang om ugen i en otte ugers periode. Mængden af ​​anfald i denne periode er defineret som "Profylakse" (beregnet til anfald/uge).
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af farmakokinetiske/farmakodynamiske ("PK/PD") parametre.
Tidsramme: 8 uger
"PK/PD"-parametre vil være baseret på koncentrationstidskurver efter 1. og 8. "rhC1INH"-indgivelse.(forhold besøg 8/ besøg 1, baseret på arealet under kurven fra baseline op til 4 timer efter administration (AUC 0-4)
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Efterforskere

  • Studiestol: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2009

Først opslået (Skøn)

26. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C1 1207

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner