Un estudio de la seguridad y la inmunogenicidad de la administración repetida de rhC1INH (OPERA)
3 de abril de 2018 actualizado por: Pharming Technologies B.V.
Un estudio exploratorio de fase II de etiqueta abierta sobre la seguridad y la inmunogenicidad de la administración repetida de "rhC1INH" de 50 U/kg en pacientes con deficiencia hereditaria del inhibidor de C1 ("HAE")
El angioedema hereditario ("HAE") es una enfermedad caracterizada por la inflamación tisular recurrente que afecta a varias zonas del cuerpo.
La literatura reciente muestra que los pacientes con ataques frecuentes pueden beneficiarse de la profilaxis a largo plazo.
Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y el efecto profiláctico de las administraciones semanales de 50 UI/kg de inhibidor de C1 recombinante ("rhC1INH").
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leiden, Países Bajos
- For information on sites, please contact Pharming Technologies
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Târgu-Mureş, Rumania, 541103
- Emergency County Hospital, Internal Medicin Clinica, Allergology-Immunology Department
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mayor de 18 años
- Consentimiento informado firmado
- Diagnóstico confirmado de AEH con nivel plasmático inicial de actividad funcional de C1INH inferior al 50 % de lo normal y/o mutación comprobada de AEH en el gen C1INH.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de anafilaxia o alergia grave (es decir, que requieren medicación) a alimentos, proteínas y/o fármacos.
- Antecedentes de reacciones alérgicas a productos C1INH o proteína de conejo.
- Cualquier SAE informado relacionado con la administración del fármaco del estudio (criterio de retiro)
- IgE elevada contra la caspa de conejo (>0.35 kU/L; ensayo ImmunoCap; Phadia)
- Un diagnóstico de deficiencia adquirida de C1INH.
- Mujer en edad fértil, embarazada o en periodo de lactancia
- tratamiento previo en los últimos 3 meses con C1INH derivado de plasma
- Cualquier anormalidad clínicamente significativa en la hematología, bioquímica y análisis de orina de rutina.
- Cualquier condición o tratamiento que a juicio del investigador pueda interferir con la evaluación de los objetivos del estudio.
- Cualquier cambio desde la selección que excluiría al sujeto según los criterios de exclusión anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Inhibidor de C1 humano recombinante
Administración semanal de 50 UI/kg de inhibidor de C1 humano recombinante
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50 UI/kg de "rhC1INH", inyección "IV" durante 4 a 5 minutos, una vez por semana durante un período de tratamiento de 8 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ataques de AEH/semana
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Antes del período de tratamiento, se preguntó a los pacientes inscritos en el estudio sobre la cantidad de ataques de "AEH" en los últimos 2 años (calculados en ataques/semana), este número se define como "Histórico".
Durante el período de tratamiento, los pacientes recibieron una dosis de 50 UI/kg de "rhC1INH" administrada mediante una inyección "IV" lenta durante 4 a 5 minutos, una vez a la semana durante un período de ocho semanas.
La cantidad de ataques durante este período se define como "Profilaxis" (calculada en ataques/semana).
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La evaluación de parámetros farmacocinéticos/farmacodinámicos ("PK/PD").
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los parámetros "PK/PD" se basarán en las curvas de tiempo de concentración después de la primera y octava administración de "rhC1INH".
visita 8/visita 1, según el área bajo la curva desde el inicio hasta 4 horas después de la administración (AUC 0-4)
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Bruno Giannetti, MD, COO Pharming
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de febrero de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- C1 1207
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .