若い嚢胞性線維症の小児（CF）におけるUltrase® MT12の使用
2017年2月8日 更新者：Forest Laboratories
2歳から6歳の嚢胞性線維症（CF）および膵臓機能不全（PI）の小児における脂肪便の制御におけるUltrase MT12の有効性と安全性
膵機能不全 (PI) の CF 小児における脂肪便および吸収不良の臨床徴候および症状の制御における Ultrase® MT12 の有効性と安全性を評価する多施設共同探索的第 IIIb 相非盲検試験。
この研究は、Aptalis Pharma (旧 Axcan) によって後援されています。
調査の概要
詳細な説明
これは、CF および PI 患者を対象とした多施設共同の探索的第 IIIb 相非盲検試験です。
この研究は、スクリーニング訪問 (訪問 1) と、それに続く 9 日間のベースライン段階 (必要に応じて 5 日間の期間を追加) で構成され、その間、通常の膵臓酵素が維持され、5 日間にわたって 10 個の便サンプルが収集されます。脂肪便のベースライン評価用。
その後、Ultrase® MT12 による 19 日間 (必要に応じて 5 日間の期間を追加) の治療期間が続きます (通常の膵臓酵素は Ultrase® MT12 に置き換えられます)。
治療段階の最後の 5 日間で、脂肪便の評価のためにさらに 10 個の便サンプルが収集されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
49
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- The Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
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New York
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Syracuse、New York、アメリカ、13203
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Children's Medical Center of Dayton
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- UW Hospital and Clinics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳から6歳までの男性または女性の患者
- -CFの1つ以上の典型的な臨床的特徴に基づいてCFと現在診断されている患者、またはCFの兄弟または新生児スクリーニング検査が陽性で、汗塩化物検査が定量的に60ミリモル/リットル（mmol/L）以上である少なくともいずれかの患者2回の別々の機会でのピロカルピンイオン導入、または2つの特定可能なCF原因変異
- 糞便エラスターゼ（FE-1）が100マイクログラム/グラム（mcg/g）未満（ScheBoテストで実施）未満であることによって示されるPIの存在があり、膵臓酵素の補充を必要とする患者
- 研究期間中、1日あたり体重1kgあたり脂肪2gから4gの値で計算される高脂肪食を摂取でき、肥満指数（BMI）に基づいて現在の適切な栄養状態が以下の患者。 5 パーセンタイルに等しい
- 膵臓酵素によるPIの治療を受けている患者
- 親または法定後見人がインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名しており、精神的に研究手順を理解し、遵守することができる
除外基準:
- 現在、PIに対してUltrase® MT製品（MT12、MT18、MT20）を受けている患者、または過去30日間に受けた患者
- Ultrase®またはブタタンパク質に対する既知の禁忌、過敏症または過敏症を有する患者
- 便脂肪の減少を増加させることが知られている病状、または研究結果や研究患者の安全性を損なう可能性がある病状を患っている患者
- -過去6か月以内に完全遠位腸閉塞症候群（DIOS）の診断または病歴がある患者、または過去1年間に不完全DIOSのエピソードが2回以上あった患者
- 研究開始時および研究期間中に禁止されている医薬品または製品を使用した患者
- 麻薬を慢性的に使用している患者
- 腸刺激剤および/または下剤を週に1回以上使用している患者
- 急性膵炎または慢性膵疾患の増悪を有する患者
- 経口または静脈内（IV）広域抗生物質による治療が必要な急性感染症を患っている患者
- 重大な腸切除の病歴のある患者。出生時の胎便イレウスに対する小腸切除術と虫垂切除術が受け入れられた。 運動障害のある患者
- 慢性または重度の腹痛がある患者
- 食事制限を遵守できない患者
- -研究開始時に一晩経腸経管栄養を受けている患者、または研究の過程で一晩経腸経管栄養を受ける必要がある患者
- 臨床的に重大な門脈圧亢進症の病歴がある、または現在診断されている患者
- 治験責任医師の臨床判断によると、管理不良の糖尿病が存在する患者
- -治験責任医師の意見で、患者を危険にさらす可能性がある、患者が試験を完了するのを妨げる、またはその他の方法で試験の結果に影響を与える可能性があると考えられる何らかの状態または試験前の検査室異常または疾患の病歴を有する患者
- ICFの署名日から30日以内に治験薬を使用した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ウルトラセ® MT12
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Ultrase® MT12 カプセルは、治験責任医師の裁量に基づいて、治療期の 19 ～ 24 日間、食事または間食あたり体重 1 キログラム (kg) あたり 2,500 リパーゼ単位の最大用量まで毎日経口投与されます。
合計最大用量は 10,000 リパーゼ単位/kg/日を超えてはなりません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脂肪便がコントロールされている患者の割合
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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脂肪便のコントロールは、患者が治療を開始していたベースライン段階（通常の膵臓酵素）で採取されたすべての便サンプルにおいて、核磁気共鳴（NMR）分光法で測定した便中の脂肪が 30 パーセント（%）未満であると定義されました。処方された膵臓酵素製品 (PEP) を使用し、PEP を Ultrase MT12 に置き換えた治療段階の 5 日間の収集期間中。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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正常な排便回数を持つ患者の割合
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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正常な排便回数は、患者が処方された膵酵素製品（PEP）を服用しているベースライン段階（通常の膵酵素）およびPEPが投与される治療段階の5日間の収集期間での排便が1日あたり4回未満であると定義されました。 Ultrase MT12 に置き換えられました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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正常な便の粘稠度を有する便の割合
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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便の正常な粘稠度は、硬くて形成された粘稠度、または柔らかくて形成された粘度として定義されました。
異常な粘稠度は、ゆるくて形のない便、または液体の便および下痢として定義されました。
各患者の正常な粘稠度を有する便の割合は、患者の１日当たりの便の正常な粘稠度から計算された。
患者が処方された膵臓酵素製品 (PEP) を服用していたベースライン期 (通常の膵臓酵素) と、PEP を Ultrase MT12 に置き換えた治療期の 5 日間の採取期間における正常な粘度の便の平均パーセンテージ。総患者数が集計されました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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異常な特徴を持つ便の割合
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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異常な特徴を持つ便は、かさばる/大きい、悪臭がする、および/または油っぽい便として定義されました。
患者が処方された膵臓酵素製品 (PEP) を服用していたベースライン期 (通常の膵臓酵素) と、PEP を Ultrase MT12 に置き換えた治療期の 5 日間の収集期間で異常な特徴を示した便の平均割合。総患者数が集計されました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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腹部疾患のない平均日数
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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腹部の訴えは、腹痛および/または異常かつ過剰な鼓腸/ガス発生の報告として定義されました。
患者が処方された膵臓酵素製品（PEP）を服用していたベースライン期（通常の膵臓酵素）と、PEPをUltrase MT12に置き換えた治療期の5日間の収集期間で腹部の苦情がなかった平均日数。総患者数が集計されました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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便の総重量
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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グラム（g）で表した糞便の総重量は、同じ採取期間中に採取された糞便の数に関係なく、糞便採取期間中に得られた総重量です。
患者が処方された膵臓酵素製品（PEP）を服用していたベースライン期（通常の膵臓酵素）と、PEPをUltrase MT12に置き換えた治療期の5日間の採取期間における患者総数の平均便総重量をまとめました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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腹痛と過度の鼓腸があった日の割合
時間枠：ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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患者全体のベースライン期（BP）および治療期の 5 日間の収集期間中に腹痛を訴えた日数の平均パーセンテージが要約されました。
腹部の訴えは、腹痛および/または異常かつ過剰な鼓腸/ガス発生の報告として定義されました。
患者が処方された膵臓酵素製品（PEP）を服用していたベースライン期（通常の膵臓酵素）における腹痛（AP）および過剰な鼓腸（EF）の平均日数と、治療期の5日間の収集期間。 PEP は Ultrase MT12 に置き換えられ、全患者数が集計されました。
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ベースライン（訪問 2）から治療期の 15 ～ 19 日目（訪問 3）までの 19 ～ 24 日間の期間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年4月1日
一次修了 (実際)
2009年11月1日
研究の完了 (実際)
2009年11月1日
試験登録日
最初に提出
2009年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年4月9日
最初の投稿 (見積もり)
2009年4月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月8日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。