Uso de Ultrase® MT12 em Crianças Jovens com Fibrose Cística (FC)
8 de fevereiro de 2017 atualizado por: Forest Laboratories
Eficácia e Segurança do Ultrase MT12 no Controle da Esteatorréia na Fibrose Cística (FC) e na Insuficiência Pancreática (PI) em Crianças de 2 a 6 Anos
Estudo multicêntrico, exploratório, fase IIIb, aberto para avaliar a eficácia e segurança do Ultrase® MT12, no controle da esteatorreia e sinais e sintomas clínicos de má absorção em crianças com FC com insuficiência pancreática (IP).
Este estudo é patrocinado pela Aptalis Pharma (anteriormente Axcan).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, exploratório, fase IIIb, aberto em pacientes com FC e IP.
O estudo consiste em uma visita de triagem (visita 1), seguida por uma fase inicial de 9 dias (mais uma janela de 5 dias, se necessário) durante a qual a enzima pancreática regular será mantida e 10 amostras de fezes serão coletadas em 5 dias, para avaliação inicial de esteatorreia.
Posteriormente, seguir-se-á uma fase de tratamento de 19 dias (mais uma janela de 5 dias, se necessário) com Ultrase® MT12 (a enzima pancreática habitual será substituída por Ultrase® MT12).
Nos últimos 5 dias da fase de tratamento, serão coletadas 10 amostras adicionais de fezes, para avaliação de esteatorreia.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
49
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- The Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13203
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Children's Medical Center of Dayton
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- UW Hospital and Clinics
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade entre 2 e 6 anos, inclusive
- Pacientes com diagnóstico atual de FC com base em uma ou mais características clínicas típicas de FC ou um irmão com FC ou triagem neonatal positiva e pelo menos um teste de cloreto de suor maior ou igual a 60 milimoles/litro (mmol/L) por quantitativo iontoforese de pilocarpina em duas ocasiões separadas ou duas mutações causadoras de FC identificáveis
- Pacientes com presença de IP demonstrada por elastase fecal (FE-1) inferior a 100 micrograma/grama (mcg/g) de fezes (realizada pelo teste de ScheBo) e que necessitam de suplementação de enzimas pancreáticas
- Pacientes capazes de ingerir uma dieta rica em gordura calculada em um valor entre 2g a 4g de gordura/kg de peso corporal por dia durante todo o estudo e com um estado nutricional adequado atual com base no índice de massa corporal (IMC) maior ou igual a igual ao quinto percentil
- Pacientes recebendo tratamento atual de IP com enzimas pancreáticas
- O pai ou responsável legal assinou o formulário de consentimento informado (TCLE) e é mentalmente capaz de entender e cumprir os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes atualmente recebendo ou receberam um produto Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) para PI nos últimos 30 dias
- Pacientes com contraindicação conhecida, sensibilidade ou hipersensibilidade ao Ultrase® ou a qualquer proteína suína
- Pacientes com presença de uma condição médica conhecida por aumentar a perda de gordura fecal ou que possa comprometer os resultados do estudo ou a segurança do paciente do estudo
- Pacientes com diagnóstico atual ou história de síndrome de obstrução intestinal distal completa (DIOS) nos últimos 6 meses ou que tiveram 2 ou mais episódios de DIOS incompleta no último ano
- Pacientes com uso de qualquer medicamento ou produto proibido no início do estudo e durante o estudo
- Pacientes com uso crônico de narcóticos
- Pacientes com uso de estimulantes intestinais e/ou laxantes mais de uma vez por semana
- Pacientes com presença de pancreatite aguda ou exacerbação de doença pancreática crônica
- Pacientes com presença de infecção aguda que precisa ser tratada com antibióticos de amplo espectro orais ou intravenosos (IV)
- Pacientes com histórico de ressecção intestinal significativa; ressecção do intestino delgado para íleo meconial ao nascimento e apendicectomia foram aceitas. Pacientes com presença de distúrbios de dismotilidade
- Pacientes com presença de dor abdominal crônica ou intensa
- Pacientes incapazes de cumprir as exigências da dieta
- Pacientes recebendo alimentação por sonda enteral durante a noite no início do estudo ou que precisarão receber alimentação por sonda enteral durante a noite durante o estudo
- Pacientes com história ou diagnóstico atual de hipertensão portal clinicamente significativa
- Pacientes com presença de diabetes mal controlada de acordo com o julgamento clínico do investigador
- Pacientes com qualquer condição ou anormalidade laboratorial pré-estudo ou histórico de qualquer doença que, na opinião do investigador, possa ter colocado o paciente em risco, impedido o paciente de concluir o estudo ou de outra forma afetar o resultado do estudo
- Paciente em uso de qualquer medicamento experimental nos 30 dias anteriores à data de assinatura do TCLE
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ultrase® MT12
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As cápsulas Ultrase® MT12 serão administradas por via oral diariamente com base no critério do investigador até uma dose máxima de 2.500 unidades de lipase por quilograma (kg) de peso corporal por refeição ou lanche por 19 a 24 dias durante a fase de tratamento.
A dose máxima total não deve exceder 10.000 unidades de lipase/kg/dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de Pacientes com Controle da Esteatorreia
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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O controle da esteatorreia foi definido como menos de 30 por cento (%) de gordura nas fezes, conforme medido por espectroscopia de ressonância magnética nuclear (RMN) em todas as amostras de fezes coletadas na fase inicial (enzimas pancreáticas usuais) durante a qual os pacientes estavam em seus produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e durante o período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante a qual o PEP foi substituído por Ultrase MT12.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com frequência de evacuação normal
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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A frequência de evacuação normal foi definida como tendo menos de 4 evacuações por dia na fase basal (enzimas pancreáticas usuais), durante a qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e o período de coleta de 5 dias da Fase de Tratamento, durante o qual o PEP foi substituído por Ultrase MT12.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Porcentagem de fezes com consistência normal
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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A consistência normal das fezes foi definida como consistência dura e formada ou mole e formada.
A consistência anormal foi definida como fezes moles e não formadas ou fezes líquidas e diarreia.
A porcentagem de fezes com consistência normal de cada paciente foi calculada a partir da consistência normal das fezes do paciente por dia.
Porcentagem média de fezes com consistência normal na fase inicial (enzimas pancreáticas usuais) durante a qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante o qual a PEP foi substituída por Ultrase MT12, para o total de pacientes foi resumido.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Porcentagem de fezes com características anormais
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Fezes com características anormais foram definidas como fezes volumosas/grandes, fétidas e/ou oleosas.
Porcentagem média de fezes com características anormais na fase inicial (enzimas pancreáticas usuais) durante a qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante a qual a PEP foi substituída por Ultrase MT12, para o total de pacientes foi resumido.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Número Médio de Dias Sem Queixas Abdominais
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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As queixas abdominais foram definidas como o relato de dor abdominal e/ou flatulência/produção de gás incomum e excessiva.
Número médio de dias sem queixas abdominais na fase inicial (enzimas pancreáticas usuais) durante o qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante o qual o PEP foi substituído por Ultrase MT12, para o total de pacientes foi resumido.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Peso Total de Fezes
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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O peso total das fezes em gramas (g) é o peso total obtido durante o período de coleta de fezes, independentemente do número de fezes coletadas nesse mesmo período de coleta.
Peso total médio das fezes na fase inicial (enzimas pancreáticas usuais) durante o qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante o qual o PEP foi substituído por Ultrase MT12, para pacientes totais foi resumido.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Porcentagem de dias com dor abdominal e flatulência excessiva
Prazo: Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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A porcentagem média de dias com queixas abdominais durante a fase basal (BP) e o período de coleta de 5 dias da fase de tratamento para o total de pacientes foi resumida.
As queixas abdominais foram definidas como o relato de dor abdominal e/ou flatulência/produção de gás incomum e excessiva.
Número médio de dias de dor abdominal (AP) e flatulência excessiva (EF) na fase basal (enzimas pancreáticas usuais) durante o qual os pacientes estavam tomando o produto enzimático pancreático (PEP) prescrito e período de coleta de 5 dias da fase de tratamento durante o qual o PEP foi substituído por Ultrase MT12, para o total de pacientes foi resumido.
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Um período de 19 a 24 dias, desde a linha de base (visita 2) até o dia 15 a 19 da fase de tratamento (visita 3)
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de abril de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
13 de abril de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de fevereiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UMT12CF08-01
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