Ultrase® MT12:n käyttö nuorilla kystisellä fibroosilla (CF)
keskiviikko 8. helmikuuta 2017 päivittänyt: Forest Laboratories
Ultrase MT12:n teho ja turvallisuus steatorrhean hallinnassa kystisessä fibroosissa (CF) ja haiman vajaatoiminnassa (PI) 2–6-vuotiailla lapsilla
Monikeskustutkimus, vaiheen IIIb avoin tutkimus Ultrase® MT12:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi steatorrean ja imeytymishäiriön kliinisten merkkien ja oireiden hallinnassa haiman vajaatoimintaa sairastavilla CF-lapsilla.
Tätä tutkimusta sponsoroi Aptalis Pharma (entinen Axcan).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, vaiheen IIIb avoin avoin tutkimus potilailla, joilla on CF ja PI.
Tutkimus koostuu seulontakäynnistä (käynti 1), jota seuraa 9 päivän perusvaihe (plus tarvittaessa 5 päivän ikkuna), jonka aikana ylläpidetään tavallista haimaentsyymiä ja otetaan 10 ulostenäytettä 5 päivän aikana, steatorrhean perustason arviointiin.
Sen jälkeen seuraa 19 päivän hoitovaihe (ja tarvittaessa 5 päivän ikkuna) Ultrase® MT12:lla (tavallinen haimaentsyymi korvataan Ultrase® MT12:lla).
Hoitovaiheen viiden viimeisen päivän aikana kerätään 10 uutta ulostenäytettä steatorrhean arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13203
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Children's Medical Center of Dayton
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Hospital and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat 2–6-vuotiaat mukaan lukien
- Potilaat, joilla on nykyinen CF-diagnoosi, joka perustuu yhteen tai useampaan CF:n tyypilliseen kliiniseen piirteeseen tai sisaruksella, jolla on CF tai positiivinen vastasyntyneen seulonta ja vähintään joko hikikloriditesti, joka on kvantitatiivisesti suurempi tai yhtä suuri kuin 60 millimoolia/litra (mmol/l) pilokarpiini-iontoforeesi kahdessa erillisessä tapauksessa tai kaksi tunnistettavaa CF:n aiheuttavaa mutaatiota
- Potilaat, joilla on PI:tä, jonka ulosteen elastaasi (FE-1) osoittaa alle 100 mikrogrammaa/gramma (mcg/g) ulosteissa (suoritettu ScheBo-testillä) ja jotka tarvitsevat haimaentsyymilisää
- Potilaat, jotka pystyvät syömään runsaasti rasvaa sisältävää ruokavaliota, jonka arvo on 2–4 g rasvaa/painokilo päivässä koko tutkimuksen ajan ja joiden nykyinen riittävä ravitsemustila painoindeksin (BMI) perusteella on suurempi kuin tai yhtä suuri kuin viides prosenttipiste
- Potilaat, jotka saavat parhaillaan proteaasi-inhibiittorihoitoa haimaentsyymeillä
- Vanhempi tai laillinen huoltaja allekirjoitti tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja kykenee henkisesti ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat tai ovat saaneet Ultrase® MT -tuotetta (MT12, MT18, MT20) PI:tä varten viimeisten 30 päivän aikana
- Potilaat, joilla tiedetään olevan vasta-aiheet, herkkyys tai yliherkkyys Ultrase®:lle tai jollekin sian proteiinille
- Potilaat, joilla on sairaus, jonka tiedetään lisäävän ulosteen rasvan menetystä tai joka voi vaarantaa tutkimustuloksia tai tutkimuksen potilasturvallisuutta
- Potilaat, joilla on tällä hetkellä diagnoosi tai aiemmin ollut täydellinen distaalinen suolitukoksen oireyhtymä (DIOS) viimeisen 6 kuukauden aikana tai joilla on ollut 2 tai useampi epätäydellisen DIOS-jakson viimeisen vuoden aikana
- Potilaat, jotka käyttävät kiellettyjä lääkkeitä tai tuotteita tutkimukseen saapuessaan ja tutkimuksen aikana
- Potilaat, joilla on krooninen huumeiden käyttö
- Potilaat, jotka käyttävät suoliston stimulantteja ja/tai laksatiiveja useammin kuin kerran viikossa
- Potilaat, joilla on akuutti haimatulehdus tai kroonisen haimasairauden paheneminen
- Potilaat, joilla on akuutti infektio, jota oli hoidettava suun kautta tai suonensisäisillä (IV) laajakirjoisilla antibiooteilla
- Potilaat, joilla on ollut merkittävä suolen resektio; ohutsuolen resektio meconium ileuksen synnyssä ja umpilisäkkeen poisto hyväksyttiin. Potilaat, joilla on dysmotiliteettihäiriöitä
- Potilaat, joilla on kroonista tai vaikeaa vatsakipua
- Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan ruokavaliovaatimuksia
- Potilaat, jotka saavat enteraalista letkuruokinta yön yli tutkimukseen saapuessaan tai joiden on saatava enteraalista letkuruokinta yön aikana tutkimuksen aikana
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä portaalihypertensio tai joilla on tällä hetkellä diagnoosi
- Potilaat, joilla on tutkijan kliinisen arvion mukaan huonosti hallinnassa oleva diabetes
- Potilaat, joilla on jokin tila tai laboratoriopoikkeavuus ennen tutkimusta tai jokin sairaus, joka tutkijan mielestä olisi voinut vaarantaa potilaan, estää potilasta suorittamasta tutkimusta tai muuten vaikuttaa tutkimuksen tulokseen
- Potilas, joka käyttää mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ICF:n allekirjoituspäivää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ultrase® MT12
|
Ultrase® MT12 -kapseleita annetaan suun kautta päivittäin tutkijan harkinnan mukaan enintään 2 500 lipaasiyksikköä painokiloa (kg) kohti ateriaa tai välipalaa kohti 19–24 päivän ajan hoitovaiheen aikana.
Kokonaismaksimiannos ei saa ylittää 10 000 lipaasiyksikköä/kg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on steatorrhea hallinnassa
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Steatorrhean hallinta määriteltiin alle 30 prosentin (%) rasvapitoisuudeksi ulosteessa ydinmagneettisella resonanssispektroskopialla (NMR) mitattuna kaikista ulostenäytteistä, jotka on kerätty lähtövaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), jonka aikana potilaat olivat hoidossa. määrätyn haimaentsyymituotteen (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakson aikana, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on normaali ulostetiheys
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Normaaliksi ulostetiheydeksi määriteltiin alle 4 ulostamista päivässä perusvaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), jolloin potilaat saivat heille määrättyä haimaentsyymituotetta (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
|
Prosenttiosuus ulosteista, joiden koostumus on normaali
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Normaali ulosteen koostumus määriteltiin kovaksi ja muodostuneeksi tai pehmeäksi ja muodostuneeksi koostumukseksi.
Epänormaali konsistenssi määriteltiin löysäksi ja muodostumattomaksi ulosteeksi tai nestemäiseksi ulosteeksi ja ripuliksi.
Kunkin potilaan normaalin koostumuksen omaavien ulosteiden prosenttiosuus laskettiin potilaan päivittäisestä normaalista ulosteesta.
Keskimääräinen prosenttiosuus ulosteista, joiden koostumus oli normaali perusvaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), joiden aikana potilaat käyttivät heille määrättyä haimaentsyymituotetta (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla. potilaiden kokonaismäärästä tehtiin yhteenveto.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
|
Prosenttiosuus ulosteista, joilla on epänormaalit ominaisuudet
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Epänormaalin luonteen omaavat ulosteet määriteltiin tilaviksi/suuriksi, pahanhajuisiksi ja/tai öljyisiksi ulosteiksi.
Keskimääräinen prosenttiosuus ulosteista, joilla oli epänormaalit ominaisuudet perusvaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), joiden aikana potilaat käyttivät heille määrättyä haimaentsyymituotetta (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla. potilaiden kokonaismäärästä tehtiin yhteenveto.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
|
Keskimääräinen päivien lukumäärä ilman vatsavaivoja
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Vatsavaivat määriteltiin vatsakipujen ja/tai epätavallisen ja liiallisen ilmavaivat/kaasun muodostuksen raportoimiseksi.
Keskimääräinen päivien lukumäärä ilman vatsavaivoja perusvaiheessa (tavanomaiset haimaentsyymit), joiden aikana potilaat käyttivät heille määrättyä haimaentsyymivalmistetta (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla. potilaiden kokonaismäärästä tehtiin yhteenveto.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ulosteiden kokonaispaino
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Ulosteiden kokonaispaino grammoina (g) on ulosteiden keruujakson aikana saatu kokonaispaino riippumatta saman keräilyjakson aikana kerättyjen ulosteiden määrästä.
Ulosteiden keskimääräinen kokonaispaino lähtövaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), jonka aikana potilaat käyttivät heille määrättyä haimaentsyymituotetta (PEP) ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla, yhteensä potilaille tiivistettiin.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
|
Prosenttiosuus päivistä, joilla on vatsakipua ja liiallista ilmavaivat
Aikaikkuna: 19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Keskimääräinen prosenttiosuus päivistä, joilla oli vatsavaivoja perusvaiheen (BP) aikana ja hoitovaiheen 5 päivän keräysjakso kaikista potilaista tehtiin yhteenvetona.
Vatsavaivat määriteltiin vatsakipujen ja/tai epätavallisen ja liiallisen ilmavaivat/kaasun muodostuksen raportoimiseksi.
Keskimääräinen päivien lukumäärä vatsakivuista (AP) ja liiallinen ilmavaivat (EF) perusvaiheessa (tavalliset haimaentsyymit), jolloin potilaat saivat heille määrättyä haimaentsyymivalmistetta (PEP) ja 5 päivän keräysjakso hoitovaiheesta, jonka aikana PEP korvattiin Ultrase MT12:lla, kaikista potilaista tehtiin yhteenveto.
|
19–24 päivän ajanjakso lähtötilanteesta (käynti 2) hoitovaiheen päivään 15–19 (käynti 3)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. huhtikuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. huhtikuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 13. huhtikuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UMT12CF08-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .