Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Использование Ultrase® MT12 у детей раннего возраста с кистозным фиброзом (МВ)

8 февраля 2017 г. обновлено: Forest Laboratories

Эффективность и безопасность Ultrase MT12 в лечении стеатореи при кистозном фиброзе (CF) и панкреатической недостаточности (PI) у детей в возрасте от 2 до 6 лет

Многоцентровое исследовательское открытое исследование фазы IIIb по оценке эффективности и безопасности Ultrase® MT12 при контроле стеатореи и клинических признаков и симптомов мальабсорбции у детей с муковисцидозом и недостаточностью поджелудочной железы (ПН). Это исследование спонсируется Aptalis Pharma (ранее Axcan).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследовательское открытое исследование фазы IIIb у пациентов с муковисцидозом и ПИ. Исследование состоит из визита для скрининга (посещение 1), за которым следует базовая фаза продолжительностью 9 дней (плюс 5-дневное окно, если необходимо), во время которой будет поддерживаться регулярный уровень ферментов поджелудочной железы и будет собрано 10 образцов стула в течение 5 дней. для исходной оценки стеатореи. После этого следует фаза лечения продолжительностью 19 дней (плюс 5-дневное окно, если необходимо) с применением Ultrase® MT12 (обычный фермент поджелудочной железы будет заменен на Ultrase® MT12). В течение последних 5 дней фазы лечения будет собрано 10 дополнительных образцов стула для оценки стеатореи.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

49

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • The Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-0212
        • University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 40503
        • Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
    • New York
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13203
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Children's Medical Center of Dayton
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57117-5039
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • UW Hospital and Clinics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 2 до 6 лет включительно
  • Пациенты с текущим диагнозом МВ, основанным на одном или нескольких типичных клинических признаках МВ, или у братьев и сестер с МВ, или при положительном результате скрининга новорожденных и, по крайней мере, либо при тесте на содержание хлоридов в поту, превышающем или равном 60 миллимолям/литр (ммоль/л) при количественном пилокарпиновый ионтофорез в двух отдельных случаях или две идентифицируемые мутации, вызывающие муковисцидоз
  • Пациенты с наличием PI, что подтверждается фекальной эластазой (FE-1) менее 100 мкг/грамм (мкг/г) в кале (выполнено с помощью теста Шебо) и нуждающиеся в добавлении ферментов поджелудочной железы
  • Пациенты, которые могут соблюдать диету с высоким содержанием жиров, рассчитанную на уровне от 2 г до 4 г жира/кг массы тела в день в течение всего исследования, и имеющие текущий адекватный статус питания на основе индекса массы тела (ИМТ) выше или равен пятому процентилю
  • Пациенты, получающие текущее лечение ИП ферментами поджелудочной железы
  • Родитель или законный опекун подписал форму информированного согласия (ICF) и в состоянии понять и соблюдать процедуры исследования.

Критерий исключения:

  • Пациенты, которые в настоящее время получают или получали продукт Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) для ИП за последние 30 дней
  • Пациенты с известными противопоказаниями, повышенной чувствительностью или повышенной чувствительностью к Ultrase® или к любому свиному белку.
  • Пациенты с наличием заболевания, которое, как известно, увеличивает потерю жира с калом или может поставить под угрозу результаты исследования или безопасность пациента исследования.
  • Пациенты с текущим диагнозом или историей синдрома полной дистальной кишечной непроходимости (DIOS) в течение последних 6 месяцев или у которых было 2 или более эпизодов неполного DIOS в течение последнего года.
  • Пациенты, принимавшие какие-либо запрещенные лекарства или продукты при включении в исследование и в ходе исследования.
  • Больные с хроническим употреблением наркотиков
  • Пациенты, принимающие стимуляторы кишечника и/или слабительные чаще одного раза в неделю
  • Пациенты с наличием острого панкреатита или обострением хронического заболевания поджелудочной железы
  • Пациенты с наличием острой инфекции, которые нуждались в лечении пероральными или внутривенными (в/в) антибиотиками широкого спектра действия.
  • Пациенты, имеющие в анамнезе значительную резекцию кишечника; Резекция тонкой кишки по поводу мекониевой непроходимости кишечника при рождении и аппендэктомия были разрешены. Пациенты с наличием нарушений моторики
  • Пациенты с наличием хронической или сильной боли в животе
  • Пациенты, неспособные соблюдать требования диеты
  • Пациенты, получающие энтеральное питание через зонд в течение ночи при включении в исследование или которым необходимо будет получать энтеральное питание через зонд в течение ночи в ходе исследования.
  • Пациенты с историей или текущим диагнозом клинически значимой портальной гипертензии
  • Пациенты с плохо контролируемым диабетом по клинической оценке исследователя.
  • Пациенты с любым заболеванием или отклонениями в лабораторных показателях до исследования или любым заболеванием в анамнезе, которые, по мнению исследователя, могли подвергнуть пациента риску, помешать пациенту завершить исследование или иным образом повлиять на результат исследования.
  • Пациент, принимавший любой исследуемый препарат в течение 30 дней до даты подписания МКФ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ультрасе® MT12
Лекарство: Ультрасе® MT12
Капсулы Ultrase® MT12 будут приниматься перорально ежедневно по усмотрению исследователя в максимальной дозе 2500 единиц липазы на килограмм (кг) массы тела за прием пищи или перекус в течение 19–24 дней на этапе лечения. Общая максимальная доза не должна превышать 10 000 единиц липазы/кг/день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с контролем стеатореи
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Контроль стеатореи определяли как менее 30 процентов (%) жира в стуле, измеренном с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса (ЯМР) во всех образцах стула, собранных на исходной фазе (обычно ферменты поджелудочной железы), во время которой пациенты находились на прописанный продукт фермента поджелудочной железы (PEP) и в течение 5-дневного периода сбора на этапе лечения, в течение которого PEP был заменен на Ultrase MT12.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с нормальной частотой стула
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Нормальная частота стула определялась как наличие менее 4 дефекаций в день в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которой пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (ПКП), и 5-дневный период сбора на этапе лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Процент стула нормальной консистенции
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Нормальная консистенция стула определялась как твердая и оформившаяся или мягкая и оформившейся консистенции. Аномальную консистенцию определяли как жидкий и неоформленный стул или жидкий стул и диарею. Процент стула нормальной консистенции у каждого пациента рассчитывали исходя из нормальной консистенции стула пациента в сутки. Средний процент стула нормальной консистенции в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которой пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (ПКП), и 5-дневный период сбора данных фазы лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12, для суммируется общее количество больных.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Процент стула с аномальными характеристиками
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Стул с аномальными характеристиками определялся как объемный/крупный, зловонный и/или маслянистый стул. Средний процент стула с аномальными характеристиками в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которой пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (ПКП), и 5-дневный период сбора данных фазы лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12, для суммируется общее количество больных.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Среднее количество дней без жалоб на брюшную полость
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Абдоминальные жалобы определялись как сообщения о боли в животе и/или необычном и чрезмерном метеоризме/газообразовании. Среднее количество дней без абдоминальных жалоб в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которых пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (ПКП), и 5-дневный период сбора данных на этапе лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12, для суммируется общее количество больных.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий вес стула
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Общий вес стула в граммах (г) представляет собой общий вес, полученный в течение периода сбора стула, независимо от количества стула, который был собран в течение того же периода сбора. Средняя общая масса стула в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которой пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (ПКП), и 5-дневный период сбора данных фазы лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12, для всех пациентов был подытожен.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Процент дней с болью в животе и чрезмерным метеоризмом
Временное ограничение: Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).
Был суммирован средний процент дней с абдоминальными жалобами во время исходной фазы (BP) и 5-дневного периода сбора данных фазы лечения для общего числа пациентов. Абдоминальные жалобы определялись как сообщения о боли в животе и/или необычном и чрезмерном метеоризме/газообразовании. Среднее количество дней боли в животе (AP) и чрезмерного метеоризма (EF) в исходной фазе (обычные ферменты поджелудочной железы), в течение которых пациенты принимали назначенный им препарат ферментов поджелудочной железы (PEP), и 5-дневный период сбора фазы лечения, в течение которого ПКП был заменен на Ultrase MT12, общее количество пациентов было суммировано.
Период от 19 до 24 дней, от исходного уровня (посещение 2) до дня с 15 по 19 фазы лечения (посещение 3).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Forest Laboratories

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 апреля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UMT12CF08-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ультрасе® MT12

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться