Zastosowanie Ultrase® MT12 u młodych dzieci z mukowiscydozą (CF)
8 lutego 2017 zaktualizowane przez: Forest Laboratories
Skuteczność i bezpieczeństwo Ultrase MT12 w zwalczaniu biegunki tłuszczowej u dzieci z mukowiscydozą (CF) i niewydolnością trzustki (PI) w wieku od 2 do 6 lat
Wieloośrodkowe, eksploracyjne, otwarte badanie fazy IIIb mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Ultrase® MT12 w zwalczaniu biegunki tłuszczowej oraz klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych złego wchłaniania u dzieci z mukowiscydozą i niewydolnością trzustki (PI).
Badanie to jest sponsorowane przez Aptalis Pharma (wcześniej Axcan).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, eksploracyjne, otwarte badanie fazy IIIb u pacjentów z mukowiscydozą i PI.
Badanie składa się z wizyty przesiewowej (wizyta 1), po której następuje faza wyjściowa trwająca 9 dni (plus 5-dniowe okienko, jeśli to konieczne), podczas której zostanie utrzymany prawidłowy poziom enzymu trzustkowego i zostanie pobranych 10 próbek kału w ciągu 5 dni, do podstawowej oceny stolca tłuszczowego.
Następnie nastąpi 19-dniowa faza leczenia (plus 5-dniowe okienko, jeśli to konieczne) z Ultrase® MT12 (zwykły enzym trzustkowy zostanie zastąpiony przez Ultrase® MT12).
W ciągu ostatnich 5 dni fazy leczenia zostanie pobranych 10 dodatkowych próbek kału w celu oceny stolca tłuszczowego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13203
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Children's Medical Center of Dayton
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- UW Hospital and Clinics
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 6 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do 6 lat włącznie
- Pacjenci z aktualnym rozpoznaniem mukowiscydozy na podstawie jednego lub kilku typowych objawów klinicznych mukowiscydozy lub rodzeństwo chore na mukowiscydozę lub dodatni wynik badania przesiewowego noworodków i co najmniej albo wynik testu chlorków w pocie równy lub większy niż 60 milimoli/litr (mmol/l) metodą ilościową jonoforeza pilokarpiny przy dwóch różnych okazjach lub dwie możliwe do zidentyfikowania mutacje powodujące mukowiscydozę
- Pacjenci z obecnością PI wykazaną przez elastazę w kale (FE-1) poniżej 100 mikrogramów/gram (mcg/g) stolca (wykonaną testem ScheBo) i wymagający suplementacji enzymami trzustkowymi
- Pacjenci, którzy są w stanie stosować dietę wysokotłuszczową obliczoną na poziomie od 2 g do 4 g tłuszczu/kg mc./dobę przez całe badanie i mają aktualny odpowiedni stan odżywienia na podstawie wskaźnika masy ciała (BMI) większego lub równy piątemu percentylowi
- Pacjenci otrzymujący aktualne leczenie PI enzymami trzustkowymi
- Rodzic lub opiekun prawny podpisał formularz świadomej zgody (ICF) i jest w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci obecnie otrzymujący lub otrzymywali produkt Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) na PI w ciągu ostatnich 30 dni
- Pacjenci ze znanym przeciwwskazaniem, wrażliwością lub nadwrażliwością na Ultrase® lub jakiekolwiek białko wieprzowe
- Pacjenci ze stanem chorobowym, o którym wiadomo, że zwiększa utratę tłuszczu w kale lub który może zagrozić wynikom badania lub bezpieczeństwu badanego pacjenta
- Pacjenci z aktualnym rozpoznaniem lub historią zespołu całkowitej dystalnej niedrożności jelit (DIOS) w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub którzy mieli 2 lub więcej epizodów niepełnej niedrożności jelita grubego w ciągu ostatniego roku
- Pacjenci stosujący jakikolwiek zabroniony lek lub produkt na początku badania i w trakcie badania
- Pacjenci z przewlekłym używaniem narkotyków
- Pacjenci stosujący środki pobudzające pracę jelit i/lub środki przeczyszczające częściej niż raz w tygodniu
- Pacjenci z ostrym zapaleniem trzustki lub zaostrzeniem przewlekłej choroby trzustki
- Pacjenci z ostrym zakażeniem wymagającym leczenia doustnymi lub dożylnymi (IV) antybiotykami o szerokim spektrum działania
- Pacjenci po znaczącej resekcji jelita w wywiadzie; zaakceptowano resekcję jelita cienkiego z powodu niedrożności smółki po urodzeniu i wycięcie wyrostka robaczkowego. Pacjenci z obecnością zaburzeń motoryki
- Pacjenci z przewlekłym lub silnym bólem brzucha
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania zaleceń dietetycznych
- Pacjenci otrzymujący żywienie dojelitowe przez noc na początku badania lub którzy będą musieli otrzymywać żywienie dojelitowe przez noc w trakcie badania
- Pacjenci z wywiadem lub aktualnym rozpoznaniem klinicznie istotnego nadciśnienia wrotnego
- Pacjenci ze źle kontrolowaną cukrzycą w ocenie klinicznej Badacza
- Pacjenci z jakimkolwiek stanem lub nieprawidłowościami laboratoryjnymi przed badaniem lub historią jakiejkolwiek choroby, która w opinii badacza mogła narazić pacjenta na ryzyko, uniemożliwić pacjentowi ukończenie badania lub w inny sposób wpłynąć na wynik badania
- Pacjent stosujący jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed datą podpisania ICF
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ultrase® MT12
|
Kapsułki Ultrase® MT12 będą podawane doustnie codziennie, według uznania badacza, do maksymalnej dawki 2500 jednostek lipazy na kilogram (kg) masy ciała na posiłek lub przekąskę przez 19 do 24 dni w fazie leczenia.
Całkowita maksymalna dawka nie powinna przekraczać 10 000 jednostek lipazy/kg mc./dobę.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z opanowaną biegunką tłuszczową
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Zwalczanie biegunki tłuszczowej zdefiniowano jako mniej niż 30 procent (%) tłuszczu w stolcu, co zmierzono za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego (NMR) we wszystkich próbkach kału, które pobrano w fazie początkowej (zwykle enzymy trzustkowe), podczas której pacjenci byli na przepisanego produktu zawierającego enzymy trzustkowe (PEP) oraz podczas 5-dniowego okresu zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono Ultrase MT12.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z normalną częstością wypróżnień
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Normalną częstość wypróżnień zdefiniowano jako mniej niż 4 wypróżnienia dziennie w fazie początkowej (zwykłe enzymy trzustkowe), podczas której pacjenci otrzymywali przepisany produkt enzymów trzustkowych (PEP) i 5-dniowy okres zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP został zastąpiony Ultrase MT12.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
|
Odsetek stolców o normalnej konsystencji
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Prawidłową konsystencję stolca określano jako twardą i uformowaną lub miękką i uformowaną.
Nieprawidłową konsystencję zdefiniowano jako luźne i nieuformowane stolce lub płynne stolce i biegunkę.
Procent stolców o normalnej konsystencji u każdego pacjenta obliczono na podstawie normalnej konsystencji stolców dziennie przez pacjenta.
Średni odsetek stolców o normalnej konsystencji w fazie początkowej (zwykłe enzymy trzustkowe), podczas której pacjenci przyjmowali przepisany produkt enzymów trzustkowych (PEP) i 5-dniowy okres zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono produktem Ultrase MT12, dla podsumowano wszystkich pacjentów.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
|
Odsetek stolców o nieprawidłowej charakterystyce
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Stolce o nieprawidłowej charakterystyce definiowano jako masywne/duże, cuchnące i/lub tłuste stolce.
Średni odsetek stolców o nieprawidłowej charakterystyce w fazie początkowej (zwykłe enzymy trzustkowe), podczas której pacjenci przyjmowali przepisany produkt enzymów trzustkowych (PEP) i 5-dniowy okres zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono produktem Ultrase MT12, dla podsumowano wszystkich pacjentów.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
|
Średnia liczba dni bez dolegliwości brzusznych
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Dolegliwości brzuszne zdefiniowano jako zgłaszanie bólu brzucha i/lub nietypowych i nadmiernych wzdęć/wytwarzania gazów.
Średnia liczba dni bez dolegliwości brzusznych w fazie początkowej (zwykłe enzymy trzustkowe), podczas których pacjenci otrzymywali przepisany im produkt zawierający enzymy trzustkowe (PEP) oraz 5-dniowy okres zbierania danych w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono produktem Ultrase MT12, dla podsumowano wszystkich pacjentów.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita waga stolca
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Całkowita waga stolca w gramach (g) to całkowita waga uzyskana podczas okresu pobierania kału, niezależnie od liczby stolców zebranych w tym samym okresie pobierania.
Średnia masa całkowita stolców w fazie początkowej (zwykle enzymy trzustkowe), podczas której pacjenci przyjmowali przepisany produkt enzymów trzustkowych (PEP) i 5-dniowy okres zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono produktem Ultrase MT12, dla wszystkich pacjentów został podsumowany.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
|
Odsetek dni z bólem brzucha i nadmiernymi wzdęciami
Ramy czasowe: Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Podsumowano średni odsetek dni z dolegliwościami brzusznymi podczas fazy początkowej (BP) i 5-dniowego okresu zbierania danych w fazie leczenia dla wszystkich pacjentów.
Dolegliwości brzuszne zdefiniowano jako zgłaszanie bólu brzucha i/lub nietypowych i nadmiernych wzdęć/wytwarzania gazów.
Średnia liczba dni bólu brzucha (AP) i nadmiernych wzdęć (EF) w fazie początkowej (zwykłe enzymy trzustkowe), podczas których pacjenci przyjmowali przepisany im produkt enzymów trzustkowych (PEP) oraz 5-dniowy okres zbierania w fazie leczenia, podczas której PEP zastąpiono Ultrase MT12, dla ogółu pacjentów podsumowano.
|
Okres od 19 do 24 dni, od linii podstawowej (wizyta 2) do dnia 15-19 fazy leczenia (wizyta 3)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 kwietnia 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 kwietnia 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 marca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lutego 2017
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UMT12CF08-01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .