Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uso di Ultrase® MT12 nei giovani bambini affetti da fibrosi cistica (FC)

8 febbraio 2017 aggiornato da: Forest Laboratories

Efficacia e sicurezza di Ultrase MT12 nel controllo della steatorrea nella fibrosi cistica (CF) e nei bambini con insufficienza pancreatica (PI) di età compresa tra 2 e 6 anni

Studio multicentrico, esplorativo, di fase IIIb, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ultrase® MT12, nel controllo della steatorrea e dei segni e sintomi clinici di malassorbimento nei bambini CF con insufficienza pancreatica (IP). Questo studio è sponsorizzato da Aptalis Pharma (precedentemente Axcan).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, esplorativo, di fase IIIb, in aperto in pazienti con CF e PI. Lo studio consiste in una visita di screening (visita 1), seguita da una fase basale di 9 giorni (più una finestra di 5 giorni se necessario) durante la quale verrà mantenuto il normale enzima pancreatico e verranno raccolti 10 campioni di feci nell'arco di 5 giorni, per la valutazione di base della steatorrea. Successivamente, seguirà una fase di trattamento di 19 giorni (più una finestra di 5 giorni se necessario) con Ultrase® MT12 (l'abituale enzima pancreatico sarà sostituito da Ultrase® MT12). Negli ultimi 5 giorni della fase di trattamento, verranno raccolti altri 10 campioni di feci, per la valutazione della steatorrea.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0212
        • University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 40503
        • Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13203
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Children's Medical Center of Dayton
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5039
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • UW Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e 6 anni inclusi
  • Pazienti con diagnosi attuale di FC basata su una o più caratteristiche cliniche tipiche della FC o un fratello con FC o uno screening neonatale positivo e almeno uno dei due con test del cloruro nel sudore maggiore o uguale a 60 millimoli/litro (mmol/L) per quantitativo iontoforesi della pilocarpina in due diverse occasioni o due mutazioni identificabili che causano la fibrosi cistica
  • Pazienti con presenza di PI come dimostrato da elastasi fecale (FE-1) inferiore a 100 microgrammi/grammo (mcg/g) di feci (eseguito dal test ScheBo) e che richiedono un'integrazione di enzimi pancreatici
  • Pazienti che sono in grado di seguire una dieta ricca di grassi calcolata a un valore compreso tra 2 g e 4 g di grasso/kg di peso corporeo al giorno durante l'intero studio e che hanno uno stato nutrizionale attuale adeguato basato sull'indice di massa corporea (BMI) superiore o pari al quinto percentile
  • Pazienti che ricevono un trattamento in corso di PI con enzimi pancreatici
  • Il genitore o il tutore legale ha firmato il modulo di consenso informato (ICF) ed è mentalmente in grado di comprendere e rispettare le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che attualmente ricevono o hanno ricevuto un prodotto Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) per PI negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con controindicazione nota, sensibilità o ipersensibilità a Ultrase® oa qualsiasi proteina suina
  • Pazienti con presenza di una condizione medica nota per aumentare la perdita di grasso fecale o che potrebbe compromettere i risultati dello studio o la sicurezza del paziente dello studio
  • Pazienti con diagnosi attuale o storia di sindrome da ostruzione intestinale distale completa (DIOS) negli ultimi 6 mesi o che hanno avuto 2 o più episodi di DIOS incompleta nell'ultimo anno
  • - Pazienti con uso di qualsiasi farmaco o prodotto proibito all'ingresso nello studio e durante il corso dello studio
  • Pazienti con uso cronico di stupefacenti
  • Pazienti che fanno uso di stimolanti intestinali e/o lassativi più di una volta alla settimana
  • Pazienti con presenza di pancreatite acuta o esacerbazione di malattia pancreatica cronica
  • Pazienti con presenza di un'infezione acuta che necessitava di trattamento con antibiotici ad ampio spettro per via orale o endovenosa (IV)
  • Pazienti con anamnesi di significativa resezione intestinale; sono state accettate la resezione dell'intestino tenue per ileo da meconio alla nascita e l'appendicectomia. Pazienti con Presenza di disturbi della motilità
  • Pazienti con presenza di dolore addominale cronico o grave
  • Pazienti incapaci di rispettare i requisiti dietetici
  • Pazienti che ricevono nutrizione enterale durante la notte all'ingresso nello studio o che avranno bisogno di ricevere nutrizione enterale durante la notte durante il corso dello studio
  • Pazienti con anamnesi o diagnosi attuale di ipertensione portale clinicamente significativa
  • Pazienti con presenza di diabete scarsamente controllato secondo il giudizio clinico dello sperimentatore
  • Pazienti con qualsiasi condizione o anomalia di laboratorio pre-studio o anamnesi di qualsiasi malattia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe aver messo a rischio il paziente, impedito al paziente di completare lo studio o influenzare in altro modo l'esito dello studio
  • Paziente con uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della data della firma dell'ICF

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ultrase® MT12
Droga: Ultrase® MT12
Le capsule Ultrase® MT12 verranno somministrate per via orale giornalmente a discrezione dello sperimentatore fino a una dose massima di 2.500 unità di lipasi per chilogrammo (kg) di peso corporeo per pasto o spuntino per 19-24 giorni durante la fase di trattamento. La dose massima totale non deve superare le 10.000 unità di lipasi/kg/giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con controllo della steatorrea
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Il controllo della steatorrea è stato definito come meno del 30% (%) di grasso nelle feci misurato mediante spettroscopia di risonanza magnetica nucleare (NMR) in tutti i campioni di feci raccolti nella fase basale (normali enzimi pancreatici) durante la quale i pazienti erano in terapia prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e durante il periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale il PEP è stato sostituito con Ultrase MT12.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con frequenza delle feci normale
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
La normale frequenza delle feci è stata definita come avere meno di 4 movimenti intestinali al giorno nella fase basale (normali enzimi pancreatici) durante la quale i pazienti erano in trattamento con il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e il periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale la PEP è stato sostituito con Ultrase MT12.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Percentuale di feci con consistenza normale
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
La consistenza normale delle feci è stata definita come consistenza dura e formata o morbida e formata. La consistenza anormale è stata definita come feci molli e non formate o feci liquide e diarrea. La percentuale di feci con consistenza normale di ciascun paziente è stata calcolata dalla consistenza normale delle feci del paziente al giorno. Percentuale media di feci con consistenza normale nella fase basale (soliti enzimi pancreatici) durante la quale i pazienti erano in trattamento con il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale la PEP è stata sostituita con Ultrase MT12, per pazienti totali è stato riassunto.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Percentuale di feci con caratteristiche anomale
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Le feci con caratteristiche anomale sono state definite come feci voluminose/grandi, maleodoranti e/o oleose. Percentuale media di feci con caratteristiche anormali nella fase basale (normali enzimi pancreatici) durante la quale i pazienti erano in trattamento con il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale la PEP è stata sostituita con Ultrase MT12, per pazienti totali è stato riassunto.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Numero medio di giorni senza disturbi addominali
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
I disturbi addominali sono stati definiti come la segnalazione di dolore addominale e/o flatulenza/produzione di gas insolita ed eccessiva. Numero medio di giorni senza disturbi addominali nella fase basale (soliti enzimi pancreatici) durante i quali i pazienti erano in trattamento con il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale il PEP è stato sostituito con Ultrase MT12, per pazienti totali è stato riassunto.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peso totale delle feci
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Il peso totale delle feci in grammi (g) è il peso totale ottenuto durante il periodo di raccolta delle feci indipendentemente dal numero di feci raccolte durante lo stesso periodo di raccolta. Peso totale medio delle feci nella fase basale (soliti enzimi pancreatici) durante la quale i pazienti assumevano il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale la PEP è stata sostituita con Ultrase MT12, per i pazienti totali è stato riassunto.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
Percentuale di giorni con dolore addominale e flatulenza eccessiva
Lasso di tempo: Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)
È stata riassunta la percentuale media di giorni con disturbi addominali durante la fase basale (BP) e il periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento per i pazienti totali. I disturbi addominali sono stati definiti come la segnalazione di dolore addominale e/o flatulenza/produzione di gas insolita ed eccessiva. Numero medio di giorni di dolore addominale (PA) e flatulenza eccessiva (EF) nella fase basale (soliti enzimi pancreatici) durante i quali i pazienti erano in trattamento con il prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) prescritto e periodo di raccolta di 5 giorni della fase di trattamento durante il quale il PEP è stato sostituito con Ultrase MT12, per i pazienti totali è stato riassunto.
Un periodo da 19 a 24 giorni, dal basale (visita 2) al giorno 15-19 della fase di trattamento (visita 3)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forest Laboratories

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2009

Primo Inserito (Stima)

13 aprile 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UMT12CF08-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Ultrase® MT12

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Serbia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi