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Uso de Ultrase® MT12 en niños pequeños con fibrosis quística (FQ)

8 de febrero de 2017 actualizado por: Forest Laboratories

Eficacia y seguridad de Ultrase MT12 en el control de la esteatorrea en niños con fibrosis quística (FQ) e insuficiencia pancreática (PI) de 2 a 6 años

Estudio multicéntrico, exploratorio, de fase IIIb, abierto para evaluar la eficacia y seguridad de Ultrase® MT12, en el control de la esteatorrea y los signos y síntomas clínicos de malabsorción en niños con FQ e insuficiencia pancreática (IP). Este estudio está patrocinado por Aptalis Pharma (antes Axcan).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, exploratorio, de fase IIIb, abierto en pacientes con FQ e IP. El estudio consta de una visita de selección (visita 1), seguida de una fase inicial de 9 días (más una ventana de 5 días si es necesario) durante la cual se mantendrá la enzima pancreática regular y se recolectarán 10 muestras de heces durante 5 días. para la evaluación inicial de la esteatorrea. Posteriormente, seguirá una fase de tratamiento de 19 días (más una ventana de 5 días si es necesario) con Ultrase® MT12 (la enzima pancreática habitual se reemplazará por Ultrase® MT12). Durante los últimos 5 días de la fase de tratamiento, se recolectarán 10 muestras de heces adicionales para evaluar la esteatorrea.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

49

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0212
        • University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 40503
        • Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13203
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Children's Medical Center of Dayton
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5039
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • UW Hospital and Clinics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos de 2 a 6 años inclusive
  • Pacientes con diagnóstico actual de FQ basado en una o más características clínicas típicas de FQ o un hermano con FQ o una prueba de detección de recién nacidos positiva y al menos con una prueba de cloruro en sudor mayor o igual a 60 milimoles/litro (mmol/L) por análisis cuantitativo. iontoforesis de pilocarpina en dos ocasiones separadas o dos mutaciones causantes de FQ identificables
  • Pacientes con presencia de IP demostrada por elastasa fecal (FE-1) inferior a 100 microgramos/gramo (mcg/g) de heces (realizado mediante la prueba de ScheBo) y que requieren suplementos de enzimas pancreáticas
  • Pacientes que puedan seguir una dieta alta en grasas calculada en un valor entre 2 g y 4 g de grasa/kg de peso corporal por día durante todo el estudio y que tengan un estado nutricional adecuado basado en el índice de masa corporal (IMC) mayor o igual igual al quinto percentil
  • Pacientes que reciben tratamiento actual de IP con enzimas pancreáticas
  • El padre o tutor legal firmó el formulario de consentimiento informado (ICF) y es mentalmente capaz de comprender y cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que actualmente reciben o recibieron un producto Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) para IP en los últimos 30 días
  • Pacientes con contraindicación conocida, sensibilidad o hipersensibilidad a Ultrase® o a cualquier proteína porcina
  • Pacientes con presencia de una condición médica que se sabe que aumenta la pérdida de grasa fecal o que podría comprometer los resultados del estudio o la seguridad del paciente del estudio.
  • Pacientes con diagnóstico actual o antecedentes de síndrome de obstrucción intestinal distal completa (DIOS) en los últimos 6 meses o que tuvieron 2 o más episodios de DIOS incompleto en el último año
  • Pacientes con uso de cualquier medicamento o producto prohibido al ingresar al estudio y durante el curso del estudio
  • Pacientes con uso crónico de estupefacientes
  • Pacientes con uso de estimulantes intestinales y/o laxantes más de una vez por semana
  • Pacientes con presencia de pancreatitis aguda o exacerbación de enfermedad pancreática crónica
  • Pacientes con presencia de una infección aguda que requirió tratamiento con antibióticos de amplio espectro por vía oral o intravenosa (IV)
  • Pacientes con antecedentes de resección intestinal importante; Se aceptaron la resección del intestino delgado por íleo meconial al nacer y la apendicectomía. Pacientes con Presencia de trastornos de la dismotilidad
  • Pacientes con presencia de dolor abdominal crónico o intenso
  • Pacientes que no pueden cumplir con el requisito de la dieta.
  • Pacientes que reciben alimentación por sonda enteral durante la noche al ingresar al estudio o que necesitarán recibir alimentación por sonda enteral durante la noche durante el transcurso del estudio
  • Pacientes con antecedentes o un diagnóstico actual de hipertensión portal clínicamente significativa
  • Pacientes con presencia de diabetes mal controlada según criterio clínico del Investigador
  • Pacientes que tengan cualquier afección o anomalía de laboratorio previa al estudio o antecedentes de cualquier enfermedad que, en opinión del investigador, podría haber puesto en riesgo al paciente, impedido que el paciente completara el estudio o afectado el resultado del estudio.
  • Paciente con uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la fecha de firma del ICF

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ultrase® MT12
Droga: Ultrase® MT12
Las cápsulas de Ultrase® MT12 se administrarán por vía oral todos los días según el criterio del investigador hasta una dosis máxima de 2500 unidades de lipasa por kilogramo (kg) de peso corporal por comida o merienda durante 19 a 24 días durante la fase de tratamiento. La dosis máxima total no debe exceder las 10.000 unidades de lipasa/kg/día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes con control de esteatorrea
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
El control de la esteatorrea se definió como menos del 30 por ciento (%) de grasa en las heces según lo medido por espectroscopía de resonancia magnética nuclear (RMN) en todas las muestras de heces que se recolectan en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante la cual los pacientes estaban en su producto de enzima pancreática prescrito (PEP) y durante el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual se reemplazó el PEP con Ultrase MT12.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes con frecuencia de deposiciones normal
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
La frecuencia de deposiciones normal se definió como tener menos de 4 deposiciones por día en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante la cual los pacientes estaban tomando el producto de enzimas pancreáticas (PEP) recetado y el período de recopilación de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual la PEP fue reemplazado por Ultrase MT12.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Porcentaje de heces con consistencia normal
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
La consistencia normal de las heces se definió como consistencia dura y formada o blanda y formada. La consistencia anormal se definió como heces sueltas y sin forma o heces líquidas y diarrea. El porcentaje de heces con consistencia normal de cada paciente se calculó a partir de la consistencia normal de las heces del paciente por día. Porcentaje medio de heces con consistencia normal en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante la cual los pacientes recibieron el producto de enzimas pancreáticas (PEP) prescrito y el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual se reemplazó la PEP con Ultrase MT12, para se resumió el total de pacientes.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Porcentaje de heces con características anormales
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Las heces de características anormales se definieron como heces voluminosas/grandes, malolientes y/o aceitosas. Porcentaje medio de heces con características anormales en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante la cual los pacientes recibieron el producto de enzimas pancreáticas (PEP) prescrito y el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual se reemplazó la PEP con Ultrase MT12, para se resumió el total de pacientes.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Número medio de días sin molestias abdominales
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Las molestias abdominales se definieron como el informe de dolor abdominal y/o flatulencia/producción de gas inusual y excesiva. Número medio de días sin molestias abdominales en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante los cuales los pacientes recibieron el producto de enzimas pancreáticas (PEP) prescrito y el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual se reemplazó la PEP con Ultrase MT12, para se resumió el total de pacientes.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peso total de las heces
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
El peso total de heces en gramos (g) es el peso total obtenido durante el período de recolección de heces independientemente del número de heces que se hayan recolectado durante este mismo período de recolección. Peso total medio de las heces en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante la cual los pacientes recibieron el producto de enzimas pancreáticas (PEP) recetado y el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual se reemplazó la PEP con Ultrase MT12, para el total de pacientes fue resumido.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Porcentaje de días con dolor abdominal y flatulencia excesiva
Periodo de tiempo: Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)
Se resumió el porcentaje medio de días con molestias abdominales durante la fase inicial (BP) y el período de recopilación de 5 días de la fase de tratamiento para el total de pacientes. Las molestias abdominales se definieron como el informe de dolor abdominal y/o flatulencia/producción de gas inusual y excesiva. Número medio de días con dolor abdominal (AP) y flatulencia excesiva (EF) en la fase inicial (enzimas pancreáticas habituales) durante los cuales los pacientes recibieron el producto de enzimas pancreáticas prescrito (PEP) y el período de recolección de 5 días de la fase de tratamiento durante el cual el PEP se reemplazó con Ultrase MT12, se resumió el total de pacientes.
Un período de 19 a 24 días, desde el inicio (visita 2) hasta los días 15 a 19 de la fase de tratamiento (visita 3)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Forest Laboratories

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de abril de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de abril de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2017

Última verificación

1 de febrero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UMT12CF08-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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