Gebruik van Ultrase® MT12 bij jonge kinderen met cystische fibrose (CF)

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 2 tot en met 6 jaar
• Patiënten met de huidige diagnose van CF op basis van een of meer typische klinische kenmerken van CF of een broer of zus met CF of een positieve screening op pasgeborenen en ten minste ofwel met een zweetchloridetest hoger dan of gelijk aan 60 millimol/liter (mmol/L) kwantitatief pilocarpine-iontoforese bij twee afzonderlijke gelegenheden of twee identificeerbare CF-veroorzakende mutaties
• Patiënten met aanwezigheid van PI zoals aangetoond door fecale elastase (FE-1) minder dan 100 microgram/gram (mcg/g) ontlasting (uitgevoerd door ScheBo-test) en die suppletie met pancreasenzymen nodig hebben
• Patiënten die gedurende het hele onderzoek een vetrijk dieet kunnen volgen, berekend op een waarde tussen 2 g en 4 g vet/kg lichaamsgewicht per dag en die momenteel een adequate voedingsstatus hebben op basis van de body mass index (BMI) groter dan of gelijk aan het vijfde percentiel
• Patiënten die momenteel worden behandeld voor PI met pancreasenzymen
• De ouder of wettelijke voogd heeft het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekend en is mentaal in staat om de onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die momenteel een Ultrase® MT-product (MT12, MT18, MT20) voor PI krijgen of hebben gekregen in de afgelopen 30 dagen
• Patiënten met een bekende contra-indicatie, gevoeligheid of overgevoeligheid voor Ultrase® of voor een varkenseiwit
• Patiënten met een medische aandoening waarvan bekend is dat deze het verlies van fecaal vet verhoogt of die de onderzoeksresultaten of de veiligheid van de studiepatiënt in gevaar kan brengen
• Patiënten met huidige diagnose of voorgeschiedenis van volledig distaal darmobstructiesyndroom (DIOS) in de afgelopen 6 maanden of die 2 of meer episodes van onvolledige DIOS hebben gehad in het afgelopen jaar
• Patiënten die verboden medicijnen of producten gebruiken bij aanvang van het onderzoek en tijdens het onderzoek
• Patiënten met chronisch gebruik van verdovende middelen
• Patiënten die meer dan eens per week darmstimulerende middelen en/of laxeermiddelen gebruiken
• Patiënten met acute pancreatitis of verergering van chronische pancreasziekte
• Patiënten met een acute infectie die behandeld moesten worden met orale of intraveneuze (IV) breedspectrumantibiotica
• Patiënten met een voorgeschiedenis van significante darmresectie; dunne darmresectie voor meconium ileus bij de geboorte en appendectomie werden geaccepteerd. Patiënten met aanwezigheid van dysmotiliteitsstoornissen
• Patiënten met chronische of ernstige buikpijn
• Patiënten die niet aan de dieeteisen kunnen voldoen
• Patiënten die 's nachts enterale sondevoeding krijgen bij aanvang van het onderzoek of die tijdens de loop van het onderzoek 's nachts enterale sondevoeding moeten krijgen
• Patiënten met een voorgeschiedenis van of een actuele diagnose van klinisch significante portale hypertensie
• Patiënten met een slecht gecontroleerde diabetes volgens het klinische oordeel van de onderzoeker
• Patiënten met een aandoening of laboratoriumafwijking voorafgaand aan de studie of een voorgeschiedenis van een ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt in gevaar zou kunnen hebben gebracht, de patiënt zou hebben belet het onderzoek af te ronden of anderszins de uitkomst van het onderzoek zou hebben beïnvloed
• Patiënt met gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de datum van ondertekening van de ICF