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Verwendung von Ultrase® MT12 bei jungen Kindern mit Mukoviszidose (CF)

8. Februar 2017 aktualisiert von: Forest Laboratories

Wirksamkeit und Sicherheit von Ultrase MT12 bei der Kontrolle von Steatorrhoe bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) und Pankreasinsuffizienz (PI) im Alter von 2 bis 6 Jahren

Multizentrische, explorative, offene Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ultrase® MT12 bei der Kontrolle von Steatorrhoe und klinischen Anzeichen und Symptomen einer Malabsorption bei CF-Kindern mit Pankreasinsuffizienz (PI). Diese Studie wird von Aptalis Pharma (ehemals Axcan) gesponsert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, explorative, offene Phase-IIIb-Studie an Patienten mit CF und PI. Die Studie besteht aus einem Screening-Besuch (Besuch 1), gefolgt von einer Basisphase von 9 Tagen (plus einem 5-Tage-Fenster, falls erforderlich), während der das reguläre Pankreasenzym aufrechterhalten wird und über 5 Tage 10 Stuhlproben entnommen werden. zur Basisbeurteilung von Steatorrhoe. Anschließend folgt eine Behandlungsphase von 19 Tagen (ggf. plus 5-Tage-Fenster) mit Ultrase® MT12 (das übliche Pankreasenzym wird durch Ultrase® MT12 ersetzt). In den letzten 5 Tagen der Behandlungsphase werden 10 zusätzliche Stuhlproben zur Beurteilung von Steatorrhoe entnommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-0212
        • University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 40503
        • Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13203
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Children's Medical Center of Dayton
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117-5039
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • UW Hospital and Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 2 bis einschließlich 6 Jahren
  • Patienten mit aktueller CF-Diagnose basierend auf einem oder mehreren typischen klinischen Merkmalen von CF oder einem Geschwisterkind mit CF oder einem positiven Neugeborenen-Screening und mindestens einem Schweißchloridtest größer oder gleich 60 Millimol/Liter (mmol/L) quantitativ Pilocarpin-Iontophorese bei zwei verschiedenen Gelegenheiten oder zwei identifizierbare CF-verursachende Mutationen
  • Patienten mit PI, nachgewiesen durch fäkale Elastase (FE-1) von weniger als 100 Mikrogramm/Gramm (mcg/g) im Stuhl (durchgeführt durch ScheBo-Test) und die eine Nahrungsergänzung mit Pankreasenzymen benötigen
  • Patienten, die in der Lage sind, sich während der gesamten Studie fettreich zu ernähren, berechnet auf einen Wert zwischen 2 g und 4 g Fett/kg Körpergewicht pro Tag, und die einen aktuellen angemessenen Ernährungszustand basierend auf einem Body-Mass-Index (BMI) von mehr als oder haben gleich dem fünften Perzentil
  • Patienten, die derzeit eine PI-Behandlung mit Pankreasenzymen erhalten
  • Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte hat die Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnet und ist geistig in der Lage, die Studienabläufe zu verstehen und einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit ein Ultrase® MT-Produkt (MT12, MT18, MT20) für PI erhalten oder in den letzten 30 Tagen erhalten haben
  • Patienten mit bekannter Kontraindikation, Empfindlichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber Ultrase® oder einem Schweineprotein
  • Patienten mit Vorliegen einer Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie den Fettabbau im Stuhl erhöht oder die Studienergebnisse oder die Sicherheit des Studienpatienten beeinträchtigen könnte
  • Patienten mit aktueller Diagnose oder Vorgeschichte eines vollständigen distalen Darmobstruktionssyndroms (DIOS) in den letzten 6 Monaten oder die im vergangenen Jahr zwei oder mehr Episoden eines unvollständigen DIOS hatten
  • Patienten, die bei Studieneintritt und im Verlauf der Studie verbotene Medikamente oder Produkte einnehmen
  • Patienten mit chronischem Drogenkonsum
  • Patienten, die mehr als einmal pro Woche Darmstimulanzien und/oder Abführmittel einnehmen
  • Patienten mit akuter Pankreatitis oder Verschlimmerung einer chronischen Pankreaserkrankung
  • Patienten mit einer akuten Infektion, die mit oralen oder intravenösen (IV) Breitbandantibiotika behandelt werden musste
  • Patienten mit einer signifikanten Darmresektion in der Vorgeschichte; Eine Dünndarmresektion wegen Mekoniumileus bei der Geburt und eine Appendektomie wurden akzeptiert. Patienten mit Motilitätsstörungen
  • Patienten mit chronischen oder starken Bauchschmerzen
  • Patienten sind nicht in der Lage, die Diätanforderungen einzuhalten
  • Patienten, die bei Studienbeginn über Nacht eine Sondenernährung erhalten oder im Verlauf der Studie über Nacht eine Sondenernährung erhalten müssen
  • Patienten mit einer Vorgeschichte oder einer aktuellen Diagnose einer klinisch signifikanten portalen Hypertonie
  • Patienten mit schlecht kontrolliertem Diabetes gemäß der klinischen Beurteilung des Prüfarztes
  • Patienten mit einer Erkrankung oder einer Laboranomalie vor der Studie oder einer Krankheit in der Vorgeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten gefährden, ihn am Abschluss der Studie hindern oder das Ergebnis der Studie anderweitig beeinträchtigen könnte
  • Patient, der innerhalb von 30 Tagen vor dem Datum der Unterzeichnung des ICF ein Prüfpräparat eingenommen hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ultrase® MT12
Arzneimittel: Ultrase® MT12
Ultrase® MT12-Kapseln werden während der Behandlungsphase 19 bis 24 Tage lang täglich oral verabreicht, je nach Ermessen des Prüfarztes mit einer maximalen Dosis von 2.500 Lipaseeinheiten pro Kilogramm (kg) Körpergewicht pro Mahlzeit oder Snack. Die maximale Gesamtdosis darf 10.000 Lipaseeinheiten/kg/Tag nicht überschreiten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit Steatorrhoe-Kontrolle
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Die Kontrolle von Steatorrhoe wurde definiert als weniger als 30 Prozent (%) Fett im Stuhl, gemessen durch Kernspinresonanzspektroskopie (NMR) in allen Stuhlproben, die in der Grundlinienphase (übliche Pankreasenzyme) entnommen wurden, während der die Patienten Steatorrhoe einnahmen verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) und während des 5-tägigen Sammelzeitraums der Behandlungsphase, in der das PEP durch Ultrase MT12 ersetzt wurde.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit normaler Stuhlfrequenz
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Eine normale Stuhlfrequenz wurde definiert als weniger als 4 Stuhlgänge pro Tag in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und im 5-tägigen Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der die PEP durchgeführt wurde wurde durch Ultrase MT12 ersetzt.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Prozentsatz der Stühle mit normaler Konsistenz
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Die normale Konsistenz des Stuhls wurde als harte und geformte oder weiche und geformte Konsistenz definiert. Eine abnormale Konsistenz wurde als weicher und ungeformter Stuhl oder flüssiger Stuhl und Durchfall definiert. Der Prozentsatz des Stuhls mit normaler Konsistenz jedes Patienten wurde aus der normalen Stuhlkonsistenz des Patienten pro Tag berechnet. Mittlerer Prozentsatz an Stühlen mit normaler Konsistenz in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und 5-tägiger Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der das PEP durch Ultrase MT12 ersetzt wurde, z Die Gesamtzahl der Patienten wurde zusammengefasst.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Prozentsatz der Stühle mit abnormalen Eigenschaften
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Stuhl mit abnormalen Eigenschaften wurde als voluminöser/großer, übelriechender und/oder öliger Stuhl definiert. Mittlerer Prozentsatz von Stühlen mit abnormalen Merkmalen in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und 5-tägiger Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der das PEP durch Ultrase MT12 ersetzt wurde, z Die Gesamtzahl der Patienten wurde zusammengefasst.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Durchschnittliche Anzahl Tage ohne Bauchbeschwerden
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Als Bauchbeschwerden wurden Bauchschmerzen und/oder ungewöhnliche und übermäßige Blähungen/Blähungen bezeichnet. Mittlere Anzahl der Tage ohne Bauchbeschwerden in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und 5-tägiger Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der das PEP durch Ultrase MT12 ersetzt wurde, z Die Gesamtzahl der Patienten wurde zusammengefasst.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtgewicht der Stühle
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Das Gesamtgewicht des Stuhls in Gramm (g) ist das Gesamtgewicht, das während der Stuhlsammelperiode erhalten wurde, unabhängig von der Anzahl der Stühle, die während dieser Sammelperiode gesammelt wurden. Mittleres Gesamtstuhlgewicht in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und 5-tägiger Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der das PEP durch Ultrase MT12 ersetzt wurde, für alle Patienten wurde zusammengefasst.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Prozentsatz der Tage mit Bauchschmerzen und übermäßiger Blähung
Zeitfenster: Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)
Der mittlere Prozentsatz der Tage mit Bauchbeschwerden während der Baseline-Phase (BP) und des 5-tägigen Erfassungszeitraums der Behandlungsphase für die Gesamtzahl der Patienten wurde zusammengefasst. Als Bauchbeschwerden wurden Bauchschmerzen und/oder ungewöhnliche und übermäßige Blähungen/Blähungen bezeichnet. Mittlere Anzahl der Tage mit Bauchschmerzen (AP) und übermäßigen Blähungen (EF) in der Basisphase (übliche Pankreasenzyme), während der die Patienten ihr verschriebenes Pankreasenzymprodukt (PEP) erhielten, und 5-tägiger Sammelzeitraum der Behandlungsphase, in der die PEP wurde durch Ultrase MT12 ersetzt, die Gesamtzahl der Patienten wurde zusammengefasst.
Ein Zeitraum von 19 bis 24 Tagen, vom Ausgangswert (Besuch 2) bis zum 15. bis 19. Tag der Behandlungsphase (Besuch 3)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Forest Laboratories

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. April 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UMT12CF08-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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