Použití Ultrase® MT12 u mladých dětí s cystickou fibrózou (CF)
8. února 2017 aktualizováno: Forest Laboratories
Účinnost a bezpečnost Ultrase MT12 při kontrole steatorey u dětí s cystickou fibrózou (CF) a pankreatickou nedostatečností (PI) ve věku 2 až 6 let
Multicentrická, explorativní, otevřená studie fáze IIIb k posouzení účinnosti a bezpečnosti Ultrase® MT12 při kontrole steatorey a klinických příznaků a symptomů malabsorpce u dětí s CF s pankreatickou insuficiencí (PI).
Tato studie je sponzorována společností Aptalis Pharma (dříve Axcan).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, explorativní, otevřená studie fáze IIIb u pacientů s CF a PI.
Studie sestává ze screeningové návštěvy (návštěva 1), po níž následuje základní fáze 9 dnů (plus 5denní okno, pokud je to nutné), během které bude udržována pravidelná hladina pankreatického enzymu a bude odebráno 10 vzorků stolice během 5 dnů, pro základní hodnocení steatorey.
Poté bude následovat 19denní léčebná fáze (plus 5denní okno v případě potřeby) s Ultrase® MT12 (obvyklý pankreatický enzym bude nahrazen Ultrase® MT12).
Během posledních 5 dnů léčebné fáze bude odebráno dalších 10 vzorků stolice pro hodnocení steatorey.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
49
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13203
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Children's Medical Center of Dayton
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- UW Hospital and Clinics
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 2 až 6 let včetně
- Pacienti se současnou diagnózou CF na základě jednoho nebo více typických klinických příznaků CF nebo sourozenci s CF nebo pozitivním novorozeneckým screeningem a alespoň buď s testem chloridů v potu větším nebo rovným 60 milimolů/litr (mmol/l) kvantitativně pilokarpinová iontoforéza při dvou různých příležitostech nebo dvě identifikovatelné mutace způsobující CF
- Pacienti s přítomností PI prokázanou fekální elastázou (FE-1) méně než 100 mikrogramů/gram (mcg/g) stolice (prováděno testem ScheBo) a vyžadující suplementaci pankreatických enzymů
- Pacienti, kteří jsou schopni jíst stravu s vysokým obsahem tuků vypočtenou na hodnotu mezi 2 g až 4 g tuku/kg tělesné hmotnosti za den během celé studie a mající aktuální adekvátní nutriční stav založený na indexu tělesné hmotnosti (BMI) vyšší než nebo rovný pátému percentilu
- Pacienti podstupující současnou léčbu PI pankreatickými enzymy
- Rodič nebo zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas (ICF) a je mentálně schopen porozumět postupům studie a dodržovat je
Kritéria vyloučení:
- Pacienti v současné době užívající nebo dostávali produkt Ultrase® MT (MT12, MT18, MT20) pro PI v posledních 30 dnech
- Pacienti se známou kontraindikací, citlivostí nebo přecitlivělostí na Ultrase® nebo na jakýkoli prasečí protein
- Pacienti se zdravotním stavem, o kterém je známo, že zvyšuje ztrátu tuku ve stolici nebo který by mohl ohrozit výsledky studie nebo bezpečnost pacientů ve studii
- Pacienti se současnou diagnózou nebo anamnézou kompletního syndromu obstrukce distálního střeva (DIOS) v posledních 6 měsících nebo kteří měli 2 nebo více epizod neúplného DIOS v posledním roce
- Pacienti s použitím jakékoli zakázané medikace nebo produktu při vstupu do studie a v průběhu studie
- Pacienti s chronickým užíváním narkotik
- Pacienti užívající střevní stimulanty a/nebo laxativa více než jednou týdně
- Pacienti s přítomností akutní pankreatitidy nebo exacerbací chronického onemocnění slinivky břišní
- Pacienti s přítomností akutní infekce, kterou je třeba léčit perorálními nebo intravenózními (IV) širokospektrými antibiotiky
- Pacienti s anamnézou významné resekce střeva; byla přijata resekce tenkého střeva pro mekoniový ileus při narození a apendektomie. Pacienti s přítomností poruch dysmotility
- Pacienti s přítomností chronických nebo silných bolestí břicha
- Pacienti neschopní dodržovat dietní požadavky
- Pacienti dostávající enterální sondovou výživu přes noc při vstupu do studie nebo kteří budou muset dostávat enterální sondovou výživu přes noc v průběhu studie
- Pacienti s anamnézou nebo současnou diagnózou klinicky významné portální hypertenze
- Pacienti s přítomností špatně kontrolovaného diabetu podle klinického úsudku zkoušejícího
- Pacienti s jakýmkoliv stavem nebo laboratorní abnormalitou před zahájením studie nebo s anamnézou jakéhokoli onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo pacienta vystavit riziku, zabránit pacientovi v dokončení studie nebo jinak ovlivnit výsledek studie
- Pacient s použitím jakéhokoli hodnoceného léku během 30 dnů před datem podpisu ICF
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ultrase® MT12
|
Kapsle Ultrase® MT12 budou podávány perorálně denně na základě uvážení zkoušejícího do maximální dávky 2 500 jednotek lipázy na kilogram (kg) tělesné hmotnosti na jídlo nebo svačinu po dobu 19 až 24 dnů během fáze léčby.
Celková maximální dávka nesmí překročit 10 000 jednotek lipázy/kg/den.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s kontrolou steatorey
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Kontrola steatorey byla definována jako méně než 30 procent (%) tuku ve stolici, jak bylo měřeno nukleární magnetickou rezonanční (NMR) spektroskopií ve všech vzorcích stolice, které byly odebírány v základní fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během které byli pacienti na svém předepsaný produkt pankreatického enzymu (PEP) a během 5denního sběrného období léčebné fáze, během níž byl PEP nahrazen Ultrase MT12.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s normální frekvencí stolice
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Normální frekvence stolice byla definována jako méně než 4 stolice za den ve výchozí fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během které byli pacienti na předepsaném produktu pankreatického enzymu (PEP) a 5denní období sběru z léčebné fáze, během níž byla PEP byl nahrazen Ultrase MT12.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
|
Procento stolic s normální konzistencí
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Normální konzistence stolice byla definována jako tvrdá a formovaná nebo měkká a formovaná konzistence.
Abnormální konzistence byla definována jako řídká a neformovaná stolice nebo tekutá stolice a průjem.
Procento stolice s normální konzistencí každého pacienta bylo vypočteno z normální konzistence stolice pacientem za den.
Průměrné procento stolic s normální konzistencí ve výchozí fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během které byli pacienti na předepsaném produktu pankreatického enzymu (PEP) a 5denní sběrné období léčebné fáze, během níž byla PEP nahrazena Ultrase MT12, pro byl shrnut celkový počet pacientů.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
|
Procento stolice s abnormálními charakteristikami
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Stolice abnormálních charakteristik byly definovány jako objemná/velká, páchnoucí a/nebo mastná stolice.
Průměrné procento stolic s abnormálními charakteristikami v základní fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během které byli pacienti na předepsaném pankreatickém enzymu (PEP) a 5denní sběrné období léčebné fáze, během které byla PEP nahrazena Ultrase MT12, pro byl shrnut celkový počet pacientů.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
|
Průměrný počet dní bez břišních potíží
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Abdominální potíže byly definovány jako hlášení bolesti břicha a/nebo neobvyklé a nadměrné plynatosti/produkce plynu.
Průměrný počet dní bez břišních potíží v základní fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během kterých byli pacienti na předepsaném pankreatickém enzymu (PEP) a 5denní sběrné období léčebné fáze, během níž byl PEP nahrazen Ultrase MT12, pro byl shrnut celkový počet pacientů.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková hmotnost stolice
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Celková hmotnost stolice v gramech (g) je celková hmotnost získaná během období sběru stolice bez ohledu na počet stolic, které byly odebrány během stejného sběrného období.
Průměrná celková hmotnost stolice ve výchozí fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během které byli pacienti na předepsaném pankreatickém enzymovém produktu (PEP) a 5denní sběrné období léčebné fáze, během níž byla PEP nahrazena Ultrase MT12, pro celkem pacientů bylo shrnuto.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
|
Procento dní s bolestí břicha a nadměrným nadýmáním
Časové okno: Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Bylo shrnuto průměrné procento dní s abdominálními potížemi během základní fáze (BP) a 5denního období sběru v léčebné fázi pro celkový počet pacientů.
Abdominální potíže byly definovány jako hlášení bolesti břicha a/nebo neobvyklé a nadměrné plynatosti/produkce plynu.
Průměrný počet dní bolesti břicha (AP) a nadměrné plynatosti (EF) ve výchozí fázi (obvyklé pankreatické enzymy), během kterých byli pacienti na předepsaném přípravku pankreatických enzymů (PEP) a 5denní sběrné období z léčebné fáze, během níž PEP byla nahrazena Ultrase MT12, celkový počet pacientů byl shrnut.
|
Období 19 až 24 dnů od základního stavu (2. návštěva) do 15. až 19. dne léčebné fáze (3. návštěva)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. dubna 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. dubna 2009
První zveřejněno (Odhad)
13. dubna 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UMT12CF08-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .