Brug af Ultrase® MT12 til unge børn med cystisk fibrose (CF)

Inklusionskriterier:

• Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 2 til 6 år inklusive
• Patienter med aktuel diagnose af CF baseret på et eller flere typiske kliniske træk ved CF eller en søskende med CF eller en positiv nyfødtscreening og mindst enten med svedkloridtest større end eller lig med 60 millimol/liter (mmol/L) kvantitativt pilocarpin iontoforese ved to separate lejligheder eller to identificerbare CF-forårsagede mutationer
• Patienter med tilstedeværelse af PI som påvist ved fækal elastase (FE-1) mindre end 100 mikrogram/gram (mcg/g) afføring (udført ved ScheBo-test) og som kræver tilskud af bugspytkirtelenzym
• Patienter, der er i stand til at spise en kost med højt fedtindhold beregnet til en værdi mellem 2g og 4g fedt/kg kropsvægt pr. dag under hele undersøgelsen, og som har en aktuel tilstrækkelig ernæringsstatus baseret på body mass index (BMI) større end eller lig med femte percentil
• Patienter, der modtager aktuel behandling af PI med bugspytkirtelenzymer
• Forælderen eller værgen underskrev informeret samtykkeformular (ICF) og er mentalt i stand til at forstå og overholde undersøgelsesprocedurerne

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der i øjeblikket modtager eller modtog et Ultrase® MT-produkt (MT12, MT18, MT20) til PI inden for de sidste 30 dage
• Patienter med kendt kontraindikation, følsomhed eller overfølsomhed over for Ultrase® eller ethvert svineprotein
• Patienter med tilstedeværelse af en medicinsk tilstand, der vides at øge fækalt fedttab, eller som kan kompromittere undersøgelsesresultater eller undersøgelsens patientsikkerhed
• Patienter med aktuel diagnose eller historie med komplet distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS) inden for de seneste 6 måneder, eller som har haft 2 eller flere episoder med ufuldstændig DIOS inden for det seneste år
• Patienter med brug af forbudt medicin eller produkt ved studiestart og i løbet af undersøgelsen
• Patienter med kronisk brug af narkotika
• Patienter med brug af tarmstimulerende midler og/eller afføringsmidler mere end én gang om ugen
• Patienter med tilstedeværelse af akut pancreatitis eller forværring af kronisk pancreassygdom
• Patienter med tilstedeværelse af en akut infektion, der skulle behandles med orale eller intravenøse (IV) bredspektrede antibiotika
• Patienter med en historie med betydelig tarmresektion; tyndtarmsresektion for meconium ileus ved fødslen og appendektomi blev accepteret. Patienter med tilstedeværelse af dysmotilitetsforstyrrelser
• Patienter med tilstedeværelse af kroniske eller svære mavesmerter
• Patienter, der ikke er i stand til at overholde diætkrav
• Patienter, der modtager enteral sondeernæring natten over ved undersøgelsens start, eller som skal modtage enteral sondeernæring natten over i løbet af undersøgelsen
• Patienter med historie eller en aktuel diagnose af klinisk signifikant portal hypertension
• Patienter med tilstedeværelse af dårligt kontrolleret diabetes i henhold til efterforskerens kliniske vurdering
• Patienter, der har en tilstand eller laboratorieabnormitet før undersøgelsen eller en sygdom, som efter investigatorens mening kunne have sat patienten i fare, forhindret patienten i at fuldføre undersøgelsen eller på anden måde påvirke undersøgelsens resultat
• Patient med brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før datoen for underskrift af ICF