어린 낭포성 섬유증 소아(CF)에서 Ultrase® MT12 사용
2017년 2월 8일 업데이트: Forest Laboratories
낭포성 섬유증(CF) 및 췌장 기능 부전(PI) 2~6세 어린이의 지방변 조절에서 Ultrase MT12의 효능 및 안전성
췌장 기능 부전(PI)이 있는 CF 어린이의 지방변 및 흡수 장애의 임상 징후 및 증상을 조절하는 데 있어 Ultrase® MT12의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 탐색적 IIIb상 공개 라벨 연구.
이 연구는 Aptalis Pharma(구 Axcan)의 후원을 받았습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 CF 및 PI 환자를 대상으로 한 다기관, 탐색적, IIIb상 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 스크리닝 방문(방문 1)에 이어 9일의 기준선 단계(필요한 경우 5일 기간 추가)로 구성되며, 이 기간 동안 일반 췌장 효소가 유지되고 5일 동안 10개의 대변 샘플이 수집됩니다. 지방변의 기본 평가를 위해.
그 후 Ultrase® MT12를 사용한 19일(필요한 경우 5일 기간 추가)의 치료 단계가 이어집니다(일반적인 췌장 효소는 Ultrase® MT12로 대체됨).
치료 단계의 마지막 5일 동안 지방변 평가를 위해 10개의 추가 대변 샘플을 수집합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 40503
- Helen DeVos Children's Hospital-Spectrum Health Research Department
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13203
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Cystic Fibrosis Center
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Children's Medical Center of Dayton
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57117-5039
- Sanford Children's Specialty Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- UW Hospital and Clinics
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2세에서 6세까지의 남성 또는 여성 환자
- CF의 하나 이상의 전형적인 임상적 특징 또는 CF가 있는 형제자매 또는 긍정적인 신생아 선별검사를 기반으로 현재 CF 진단을 받은 환자 및 양적 기준으로 적어도 60 밀리몰/리터(mmol/L) 이상의 땀 염화물 검사를 받은 환자 두 번의 별도 경우 또는 두 번의 확인 가능한 CF 유발 돌연변이에 대한 필로카르핀 이온영동
- 분변 엘라스타제(FE-1)에 의해 100마이크로그램/그램(mcg/g) 미만의 대변(ScheBo 테스트 수행)으로 입증된 PI가 존재하고 췌장 효소 보충이 필요한 환자
- 전체 연구 기간 동안 하루에 체중의 2~4g 지방/kg 사이의 값으로 계산된 고지방식이를 먹을 수 있고 체질량 지수(BMI)를 기준으로 현재 적절한 영양 상태를 가진 환자 5번째 백분위수와 같음
- 현재 췌장 효소로 PI 치료를 받고 있는 환자
- 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명했으며 연구 절차를 정신적으로 이해하고 따를 수 있습니다.
제외 기준:
- 지난 30일 동안 PI에 대한 Ultrase® MT 제품(MT12, MT18, MT20)을 현재 받고 있거나 받은 환자
- Ultrase® 또는 모든 돼지 단백질에 대한 금기 사항, 민감성 또는 과민성이 알려진 환자
- 대변 지방 손실을 증가시키는 것으로 알려진 의학적 상태가 있거나 연구 결과 또는 연구 환자 안전을 손상시킬 수 있는 환자
- 지난 6개월 동안 완전한 원위부 장 폐쇄 증후군(DIOS)의 현재 진단 또는 병력이 있거나 지난 1년 동안 불완전한 DIOS 에피소드가 2회 이상 있었던 환자
- 연구 시작 시 및 연구 과정 동안 금지된 약물 또는 제품을 사용한 환자
- 마약을 만성적으로 사용하는 환자
- 장 자극제 및/또는 완하제를 일주일에 1회 이상 사용하는 환자
- 급성 췌장염이 있거나 만성 췌장질환이 악화된 환자
- 경구 또는 정맥내(IV) 광범위 항생제로 치료가 필요한 급성 감염이 있는 환자
- 상당한 장절제 병력이 있는 환자; 출생 시 태변 장폐색에 대한 소장 절제술과 맹장 절제술이 허용되었습니다. 운동장애 장애가 있는 환자
- 만성 또는 심한 복통이 있는 환자
- 식이요법을 준수할 수 없는 환자
- 연구 시작 시 밤새 장관관 영양식을 받거나 연구 과정 동안 밤새 장관관 영양식을 받아야 하는 환자
- 임상적으로 유의한 문맥 고혈압의 병력이 있거나 현재 진단을 받은 환자
- 연구자의 임상적 판단에 따라 제대로 조절되지 않는 당뇨병이 있는 환자
- 연구자의 의견으로 환자를 위험에 빠뜨리거나, 환자가 연구를 완료하지 못하게 하거나, 그렇지 않으면 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 임의의 상태 또는 연구 전 실험실 검사 이상 또는 질병의 이력이 있는 환자
- ICF 서명일 이전 30일 이내에 임상시험용 의약품을 사용한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 울트라세® MT12
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Ultrase® MT12 캡슐은 치료 단계 동안 19일에서 24일 동안 식사 또는 간식당 체중 kg당 최대 2,500 리파제 단위로 연구자의 재량에 따라 매일 구두로 제공됩니다.
총 최대 복용량은 10,000 리파제 단위/kg/일을 초과하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지방변 조절 환자의 비율
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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지방변의 조절은 환자가 치료를 받는 기준 단계(보통 췌장 효소)에서 수집한 모든 대변 샘플에서 핵자기공명(NMR) 분광법으로 측정했을 때 대변 내 지방의 30%(%) 미만으로 정의되었습니다. 처방된 췌장 효소 제품(PEP) 및 PEP가 Ultrase MT12로 교체된 치료 단계의 5일 수집 기간 동안.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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배변 빈도가 정상인 환자의 비율
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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정상적인 배변 빈도는 환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하는 기준선 단계(일반적인 췌장 효소) 및 PEP가 투여되는 치료 단계의 5일 수집 기간에서 하루에 4회 미만의 배변을 하는 것으로 정의되었습니다. Ultrase MT12로 대체되었습니다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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정상적인 일관성을 가진 대변의 비율
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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대변의 정상적인 점조도는 단단하고 형태가 있는 점조도 또는 부드럽고 형태가 조밀한 점조도로 정의되었습니다.
비정상적 점조도는 느슨하고 형태가 없는 대변 또는 액상 대변 및 설사로 정의되었습니다.
각 환자의 정상 일관성을 가진 대변의 백분율은 환자가 하루에 정상적인 대변 일관성에서 계산했습니다.
환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하고 PEP를 Ultrase MT12로 대체한 치료 단계의 5일 수집 기간 동안 기준선 단계(일반적인 췌장 효소)에서 정상적인 일관성을 가진 대변의 평균 백분율. 총 환자가 요약되었습니다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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비정상적인 특성을 가진 대변의 비율
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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비정상적인 특성의 대변은 부피가 크고/크고, 악취가 나고/또는 기름진 대변으로 정의되었습니다.
환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하는 기준선 단계(일반적인 췌장 효소) 및 PEP가 Ultrase MT12로 대체되는 치료 단계의 5일 수집 기간에서 비정상 특성이 있는 대변의 평균 백분율 총 환자가 요약되었습니다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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복부 불만이 없는 평균 일수
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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복부 불만은 복통 및/또는 비정상적이고 과도한 고창/가스 생성의 보고로 정의되었습니다.
환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하는 기준선 단계(일반적인 췌장 효소) 및 PEP를 Ultrase MT12로 대체하는 치료 단계의 5일 수집 기간에서 복부 불만이 없는 평균 일수 총 환자가 요약되었습니다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대변의 총 무게
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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대변의 총 무게(g)는 동일한 수집 기간 동안 수집된 대변의 수와 상관없이 대변 수집 기간 동안 얻은 총 무게입니다.
환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하는 기준선 단계(보통 췌장 효소) 및 PEP를 Ultrase MT12로 대체한 치료 단계의 5일 수집 기간 동안 총 환자에 대한 대변의 평균 총 중량 요약했다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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복통과 과도한 방귀가 있는 날의 백분율
기간: 기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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총 환자에 대한 기준선 단계(BP) 및 치료 단계의 5일 수집 기간 동안 복부 불만이 있는 일수의 평균 백분율을 요약했습니다.
복부 불만은 복통 및/또는 비정상적이고 과도한 고창/가스 생성의 보고로 정의되었습니다.
환자가 처방된 췌장 효소 제품(PEP)을 복용하는 기준선 단계(일반적인 췌장 효소)에서 복통(AP) 및 과도한 고창(EF)의 평균 일수 및 치료 단계의 5일 수집 기간 PEP는 Ultrase MT12로 대체되었고, 전체 환자가 요약되었습니다.
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기준선(방문 2)부터 치료 단계(방문 3)의 15일 내지 19일까지의 19일 내지 24일의 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 4월 9일
처음 게시됨 (추정)
2009년 4월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .