フリードライヒ運動失調症患者におけるデフェリプロンの長期的な安全性と有効性を調査する研究
2011年6月24日 更新者：ApoPharma
フリードライヒ運動失調症の被験者におけるデフェリプロンの非盲検、単一治療、安全性および有効性の長期研究
この研究の主な目的は、フリードライヒ運動失調症 (FRDA) の被験者におけるデフェリプロンの長期的な安全性と忍容性を評価することです。
二次的な目的は、FRDA の治療に対するデフェリプロンの長期有効性を評価することです。
第三の目的は、以下に対するデフェリプロンの効果を評価することです。
- 心機能、
- 生活の質、および
- 機能状態。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、非盲検、無作為化、単一治療、安全性および有効性の研究です。
LA29-0207研究を完了したすべての被験者は、参加資格があります。
参加者は、LA29-0207 に割り当てられたのと同じ用量 (20 または 40 mg/kg/日) のデフェリプロン経口溶液を受け取ります。
治療期間は52週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ApoPharma試験LA29-0207を完了した被験者
- 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 男性被験者は、治験期間中および治験終了後または早期終了後 30 日間、本人および/またはその女性パートナーが効果的な避妊法を使用することを確認する必要があります。
- -最初の研究介入の前に取得された書面によるインフォームドコンセント/同意に署名し、目撃したこと、および研究の制限、予定、および評価スケジュールを順守する能力。
除外基準:
- 血清フェリチンとヘモグロビン (Hb) レベルは、年齢と性別が一致したコントロールの基準範囲を下回っています。
- T25FW を完了できず、スコアが 9HPT で 5 分を超える。 T25FW を完了することができる被験者、または 9HPT でスコアが 5 分以下の被験者は登録が許可されます。
- LA29-0207 では、研究ベースラインと比較して 9HPT または T25FW のスコアが 2 倍になります。
- -確認された絶対好中球数（ANC）によって定義される好中球減少症/無顆粒球症の病歴または証拠 <1.5 x 109 / Lまたは血小板数によって定義される血小板減少 <150 x 109 / L。
- -LA29-0207研究中のSAEまたはその他のAEの発生。研究者の意見では、延長研究への患者の参加は不適切です。
- プロトコルの要件に準拠できません。
- -研究期間中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している。
- QTc 間隔が 450 ミリ秒を超える。
- -研究治療の開始前に抗酸化剤を服用していた.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：用量 1
デフェリプロン内服液 20mg/kg/日
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デフェリプロン内服液（20mg/kg/日）
他の名前：
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実験的：用量 2
デフェリプロン内服液 40mg/kg/日
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デフェリプロン内服液（40mg/kg/日）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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患者の治療に対する長期耐性は、有害事象の発生によって評価されます。
時間枠：52週
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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デフェリプロンの長期有効性が評価されます。有効性測定には、9HPT、T25FW、LCLA、ICARS、および FARS が含まれます。
時間枠：52週
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Massimo Pandolfo, M.D.、Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- 主任研究者：Arnold Munnich, M.D.、Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- 主任研究者：Franco Taroni, M.D.、Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- 主任研究者：Javier Arpa, M.D.、La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年6月1日
一次修了 (実際)
2011年3月1日
研究の完了 (実際)
2011年3月1日
試験登録日
最初に提出
2009年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年5月8日
最初の投稿 (見積もり)
2009年5月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年6月24日
最終確認日
2011年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LA29-EXT
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。