Um estudo investigando a segurança e eficácia a longo prazo da deferiprona em pacientes com ataxia de Friedreich
24 de junho de 2011 atualizado por: ApoPharma
Um estudo aberto, tratamento único, segurança e eficácia, estudo de longo prazo de deferiprona em indivíduos com ataxia de Friedreich
O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade da deferiprona em indivíduos com ataxia de Friedreich (FRDA).
O objetivo secundário é avaliar a eficácia a longo prazo de deferiprona para o tratamento de FRDA.
Os objetivos terciários são avaliar o efeito da deferiprona em:
- função cardíaca,
- qualidade de vida e
- Status funcional.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, aberto, não randomizado, de tratamento único, segurança e eficácia.
Todos os indivíduos que concluíram o estudo LA29-0207 são elegíveis para participação.
Os participantes receberão solução oral de deferiprona na mesma dose (20 ou 40 mg/kg/dia) que lhes foi atribuída para LA29-0207.
A duração do tratamento será de 52 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos que concluíram o estudo ApoPharma LA29-0207
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.
- Indivíduos do sexo masculino devem confirmar que ele e/ou sua parceira usarão um método contraceptivo eficaz durante a duração do estudo e por 30 dias após a conclusão do estudo ou término antecipado.
- Termo de consentimento/consentimento informado assinado e testemunhado, obtido antes da primeira intervenção do estudo, bem como a capacidade de aderir às restrições do estudo, consultas e cronogramas de avaliação.
Critério de exclusão:
- Os níveis séricos de ferritina e hemoglobina (Hb) estão abaixo do intervalo de referência para controles pareados por idade e sexo.
- Incapaz de completar T25FW E com pontuação > 5 minutos no 9HPT. Indivíduos que conseguirem completar o T25FW ou com pontuação ≤ 5 minutos no 9HPT poderão se inscrever).
- Duplicação da pontuação em 9HPT ou T25FW em comparação com os resultados basais do estudo em LA29-0207.
- História ou evidência de neutropenia/agranulocitose definida por uma contagem absoluta confirmada de neutrófilos (ANC) < 1,5 x 109/L ou trombocitopenia definida por uma contagem de plaquetas <150 x 109/L.
- Ocorrência de SAEs ou quaisquer outros EAs durante o estudo LA29-0207, que na opinião do investigador tornam a participação do paciente no estudo de extensão inapropriada.
- Incapaz de cumprir os requisitos do protocolo.
- Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo.
- Intervalo QTc >450ms.
- Ter tomado antioxidantes antes do início do tratamento do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dose 1
Deferiprona solução oral 20 mg/kg/dia
|
Deferiprona solução oral (20 mg/kg/dia)
Outros nomes:
|
|
Experimental: Dose 2
Deferiprona solução oral 40 mg/kg/dia
|
Deferiprona solução oral (40mg/kg/dia)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A tolerância do paciente ao tratamento a longo prazo será avaliada pela ocorrência de eventos adversos.
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A eficácia a longo prazo da deferiprona será avaliada. As medidas de eficácia incluem 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS e FARS.
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Investigador principal: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Investigador principal: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Investigador principal: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
12 de maio de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de junho de 2011
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de junho de 2011
Última verificação
1 de junho de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Soluções Farmacêuticas
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- LA29-EXT
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .