Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność deferypronu u pacjentów z ataksją Friedreicha
24 czerwca 2011 zaktualizowane przez: ApoPharma
Otwarte, pojedyncze leczenie, bezpieczeństwo i skuteczność, długoterminowe badanie deferypronu u osób z ataksją Friedreicha
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji deferypronu u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA).
Drugim celem jest ocena długoterminowej skuteczności deferypronu w leczeniu FRDA.
Celami trzeciorzędowymi są ocena wpływu deferypronu na:
- czynność serca,
- jakość życia i
- stan funkcjonalny.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie dotyczące pojedynczego leczenia, bezpieczeństwa i skuteczności.
Do udziału kwalifikują się wszyscy pacjenci, którzy ukończyli badanie LA29-0207.
Uczestnicy otrzymają roztwór doustny deferypronu w tej samej dawce (20 lub 40 mg/kg/dzień), jaką przydzielono im dla LA29-0207.
Czas trwania leczenia wyniesie 52 tygodnie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
36
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby, które ukończyły badanie ApoPharma LA29-0207
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
- Mężczyźni muszą potwierdzić, że on i/lub jego partnerka będą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po zakończeniu badania lub przedwczesnym jego zakończeniu.
- Podpisana i poświadczona pisemna świadoma zgoda / zgoda, uzyskana przed pierwszą interwencją w badaniu, a także zdolność do przestrzegania ograniczeń badania, terminów i harmonogramów oceny.
Kryteria wyłączenia:
- Stężenia ferrytyny i hemoglobiny (Hb) w surowicy są poniżej zakresu referencyjnego dla osób kontrolnych dobranych pod względem wieku i płci.
- Nie można ukończyć T25FW ORAZ z wynikiem > 5 minut w 9HPT. Osoby, które mogą ukończyć T25FW lub z wynikiem ≤ 5 minut w 9HPT, będą mogły się zapisać).
- Podwojenie wyniku w 9HPT lub T25FW w porównaniu z wynikami wyjściowymi badania w LA29-0207.
- Historia lub objawy neutropenii/agranulocytozy określone przez potwierdzoną bezwzględną liczbę neutrofili (ANC) < 1,5 x 109/l lub trombocytopenię określoną przez liczbę płytek krwi <150 x 109/l.
- Wystąpienie SAE lub jakichkolwiek innych AE w trakcie badania LA29-0207, które zdaniem badacza powodują, że udział pacjenta w badaniu rozszerzonym jest niewłaściwy.
- Nie można spełnić wymagań protokołu.
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w okresie badania.
- Odstęp QTc >450ms.
- Byli na przeciwutleniaczach przed rozpoczęciem badanego leczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dawka 1
Roztwór doustny deferypronu 20 mg/kg mc./dobę
|
Roztwór doustny deferypronu (20 mg/kg mc./dobę)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Dawka 2
Roztwór doustny deferypronu 40 mg/kg mc./dobę
|
Roztwór doustny deferypronu (40 mg/kg mc./dobę)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Długoterminowa tolerancja leczenia przez pacjenta będzie oceniana na podstawie występowania działań niepożądanych.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Oceniona zostanie długoterminowa skuteczność deferypronu. Miary skuteczności obejmują 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS i FARS.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Główny śledczy: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Główny śledczy: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Główny śledczy: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 maja 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
27 czerwca 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2011
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja Friedreicha
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Rozwiązania farmaceutyczne
- Deferypron
Inne numery identyfikacyjne badania
- LA29-EXT
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .