Studie zkoumající dlouhodobou bezpečnost a účinnost deferipronu u pacientů s Friedreichovou ataxií
24. června 2011 aktualizováno: ApoPharma
Otevřená, jednorázová léčba, bezpečnost a účinnost, dlouhodobá studie deferipronu u pacientů s Friedreichovou ataxií
Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost deferipronu u subjektů s Friedreichovou ataxií (FRDA).
Sekundárním cílem je zhodnotit dlouhodobou účinnost deferipronu při léčbě FRDA.
Terciálními cíli je vyhodnotit účinek deferipronu na:
- srdeční funkce,
- kvalitu života a
- funkční stav.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Toto je multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, jednorázová studie bezpečnosti a účinnosti.
Všechny subjekty, které dokončily studii LA29-0207, jsou způsobilé k účasti.
Účastníci obdrží perorální roztok deferipronu ve stejné dávce (20 nebo 40 mg/kg/den), v jaké jim byla přidělena pro LA29-0207.
Délka léčby bude 52 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
36
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které dokončily studii ApoPharma LA29-0207
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.
- Muži musí potvrdit, že on a/nebo jeho partnerka budou používat účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie nebo předčasném ukončení.
- Podepsaný a svědkem písemný informovaný souhlas/souhlas získaný před první studijní intervencí, stejně jako schopnost dodržovat studijní omezení, schůzky a harmonogramy hodnocení.
Kritéria vyloučení:
- Hladiny sérového feritinu a hemoglobinu (Hb) jsou pod referenčním rozmezím pro věkově a pohlavně odpovídající kontroly.
- Nelze dokončit T25FW A se skóre > 5 minut v 9HPT. Subjekty, které mohou dokončit T25FW nebo se skóre ≤ 5 minut v 9HPT, se budou moci zapsat).
- Zdvojnásobení skóre na 9HPT nebo T25FW ve srovnání s jejich základními výsledky studie v LA29-0207.
- Anamnéza nebo známky neutropenie/agranulocytózy definované potvrzeným absolutním počtem neutrofilů (ANC) < 1,5 x 109/l nebo trombocytopenie definované počtem krevních destiček <150 x 109/l.
- Výskyt SAE nebo jakýchkoli jiných AE během studie LA29-0207, které podle názoru zkoušejícího způsobují, že účast pacienta v prodloužené studii je nevhodná.
- Nelze splnit požadavky protokolu.
- Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během období studie.
- QTc interval >450ms.
- Před zahájením studijní léčby užívali antioxidanty.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dávka 1
Deferipron perorální roztok 20 mg/kg/den
|
Deferipron perorální roztok (20 mg/kg/den)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Dávka 2
Deferipron perorální roztok 40 mg/kg/den
|
Deferipron perorální roztok (40 mg/kg/den)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dlouhodobá tolerance pacienta k léčbě bude hodnocena podle výskytu nežádoucích účinků.
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bude hodnocena dlouhodobá účinnost deferipronu. Mezi měření účinnosti patří 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS a FARS.
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Vrchní vyšetřovatel: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Vrchní vyšetřovatel: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Vrchní vyšetřovatel: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2009
První zveřejněno (Odhad)
12. května 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. června 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. června 2011
Naposledy ověřeno
1. června 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Chelatační činidla
- Sekvestrační agenti
- Chelatační činidla železa
- Farmaceutická řešení
- Deferipron
Další identifikační čísla studie
- LA29-EXT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .