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Uno studio che indaga la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del deferiprone nei pazienti con atassia di Friedreich

24 giugno 2011 aggiornato da: ApoPharma

Uno studio in aperto, monoterapia, sicurezza ed efficacia, a lungo termine sul deferiprone in soggetti con atassia di Friedreich

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del deferiprone in soggetti con atassia di Friedreich (FRDA).

L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia a lungo termine del deferiprone per il trattamento della FRDA.

Gli obiettivi terziari sono valutare l'effetto del deferiprone su:

  1. funzione cardiaca,
  2. qualità della vita e
  3. stato funzionale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, non randomizzato, a trattamento singolo, di sicurezza ed efficacia. Tutti i soggetti che hanno completato lo studio LA29-0207 possono partecipare. I partecipanti riceveranno la soluzione orale di deferiprone alla stessa dose (20 o 40 mg/kg/giorno) assegnata loro per LA29-0207. La durata del trattamento sarà di 52 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hospital Erasme
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti che hanno completato lo studio ApoPharma LA29-0207
  2. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
  3. I soggetti di sesso maschile devono confermare che lui e/o la sua partner utilizzeranno un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e per i 30 giorni successivi al completamento dello studio o all'interruzione anticipata.
  4. Consenso / assenso informato scritto firmato e testimoniato, ottenuto prima del primo intervento di studio, nonché la capacità di aderire a restrizioni di studio, appuntamenti e programmi di valutazione.

Criteri di esclusione:

  1. I livelli sierici di ferritina ed emoglobina (Hb) sono inferiori all'intervallo di riferimento per i controlli corrispondenti per età e sesso.
  2. Impossibile completare T25FW E con un punteggio > 5 minuti nel 9HPT. I soggetti che possono completare T25FW o con un punteggio ≤ 5 minuti nel 9HPT potranno iscriversi).
  3. Raddoppio del punteggio su 9HPT o T25FW rispetto ai risultati basali dello studio in LA29-0207.
  4. Anamnesi o evidenza di neutropenia/agranulocitosi definita da una conta assoluta dei neutrofili confermata (ANC) < 1,5 x 109/L o trombocitopenia definita da una conta piastrinica <150 x 109/L.
  5. Occorrenza di eventi avversi gravi o di qualsiasi altro evento avverso durante lo studio LA29-0207, che secondo l'opinione dello sperimentatore rende inappropriata la partecipazione del paziente allo studio di estensione.
  6. Impossibile rispettare i requisiti del protocollo.
  7. Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante il periodo di studio.
  8. Intervallo QTc >450ms.
  9. Hanno assunto antiossidanti prima dell'inizio del trattamento in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose 1
Deferiprone soluzione orale 20 mg/kg/giorno
Droga: Deferiprone soluzione orale 100 mg/mL
Deferiprone soluzione orale (20 mg/kg/die)
Altri nomi:
  • Ferriprox
Sperimentale: Dose 2
Deferiprone soluzione orale 40 mg/kg/die
Droga: Deferiprone soluzione orale 100 mg/mL
Deferiprone soluzione orale (40 mg/kg/die)
Altri nomi:
  • Ferriprox

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La tolleranza a lungo termine del trattamento da parte del paziente sarà valutata in base al verificarsi di eventi avversi.
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sarà valutata l'efficacia a lungo termine del deferiprone. Le misure di efficacia includono 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS e FARS.
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ApoPharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Investigatore principale: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Investigatore principale: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
  • Investigatore principale: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

12 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 giugno 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2011

Ultimo verificato

1 giugno 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LA29-EXT

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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