Eine Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Deferipron bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Einschlusskriterien:

1. Probanden, die die ApoPharma-Studie LA29-0207 abgeschlossen haben
2. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben.
3. Männliche Probanden müssen bestätigen, dass sie und/oder ihre Partnerin für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach Abschluss der Studie oder vorzeitiger Beendigung eine wirksame Verhütungsmethode anwenden werden.
4. Unterschriebene und beglaubigte schriftliche Einverständniserklärung / Zustimmung, die vor der ersten Studienintervention eingeholt wurde, sowie die Fähigkeit, Studienbeschränkungen, Termine und Bewertungspläne einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Serumferritin- und Hämoglobin (Hb)-Spiegel liegen unter dem Referenzbereich für alters- und geschlechtsangepasste Kontrollen.
2. Kann T25FW UND mit einer Punktzahl > 5 Minuten im 9HPT nicht abschließen. Probanden, die T25FW oder mit einer Punktzahl von ≤ 5 Minuten im 9HPT absolvieren können, dürfen sich anmelden).
3. Verdopplung der Punktzahl bei 9HPT oder T25FW im Vergleich zu den Ausgangsergebnissen der Studie in LA29-0207.
4. Vorgeschichte oder Anzeichen einer Neutropenie/Agranulozytose, definiert durch eine bestätigte absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1,5 x 109/l oder Thrombozytopenie, definiert durch eine Thrombozytenzahl < 150 x 109/l.
5. Auftreten von SUE oder anderen UE während der Studie LA29-0207, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen, dass die Teilnahme des Patienten an der Verlängerungsstudie unangemessen ist.
6. Die Anforderungen des Protokolls können nicht erfüllt werden.
7. Schwanger, stillend oder während des Studienzeitraums schwanger werden wollen.
8. QTc-Intervall >450 ms.
9. Vor Beginn der Studienbehandlung Antioxidantien eingenommen haben.