Tutkimus, jossa tutkitaan deferipronin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
perjantai 24. kesäkuuta 2011 päivittänyt: ApoPharma
Avoin, kertahoito, turvallisuus ja teho, pitkäaikainen deferipronitutkimus potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida deferipronin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA).
Toissijaisena tavoitteena on arvioida deferipronin pitkän aikavälin tehokkuutta FRDA:n hoidossa.
Kolmannen asteen tavoitteet ovat arvioida deferipronin vaikutusta:
- sydämen toiminta,
- elämänlaatua ja
- toiminnallinen tila.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu, yhden hoidon turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus.
Kaikki LA29-0207-tutkimuksen suorittaneet koehenkilöt ovat oikeutettuja osallistumaan.
Osallistujat saavat deferipronioraaliliuosta samalla annoksella (20 tai 40 mg/kg/vrk), joka heille oli määrätty LA29-0207:lle.
Hoidon kesto on 52 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka suorittivat ApoPharma-tutkimuksen LA29-0207
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti.
- Miespuolisten koehenkilöiden on vahvistettava, että hän ja/tai hänen naiskumppaninsa käyttävät tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen keston ajan ja 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen tai ennenaikaisen lopettamisen jälkeen.
- Allekirjoitettu ja todistettu kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus, joka on saatu ennen ensimmäistä tutkimusinterventiota, sekä kyky noudattaa tutkimusrajoituksia, tapaamisia ja arviointiaikatauluja.
Poissulkemiskriteerit:
- Seerumin ferritiini- ja hemoglobiiniarvot (Hb) ovat alle vertailualueen iän ja sukupuolen mukaan.
- Ei voida suorittaa T25FW:tä JA pistemäärällä > 5 minuuttia 9HPT:ssä. Koehenkilöt, jotka voivat suorittaa T25FW:n tai joiden pistemäärä on ≤ 5 minuuttia 9HPT:ssä, voivat ilmoittautua).
- 9HPT:n tai T25FW:n pistemäärän kaksinkertaistuminen verrattuna tutkimuksen lähtötasoon LA29-0207:ssä.
- Anamneesi tai merkkejä neutropeniasta/agranulosytoosista, joka määritellään vahvistettuna absoluuttisena neutrofiilimääränä (ANC) < 1,5 x 109/l, tai trombosytopeniaa, jonka verihiutaleiden määrä on < 150 x 109/l.
- LA29-0207-tutkimuksen aikana esiintyy SAE-tapauksia tai muita AE-tapauksia, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat potilaan osallistumisen jatkotutkimukseen sopimattomaksi.
- Ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia.
- Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimusjakson aikana.
- QTc-väli > 450 ms.
- Ollut antioksidantteja ennen tutkimushoidon aloittamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annos 1
Deferiproni-oraaliliuos 20 mg/kg/vrk
|
Deferiproni-oraaliliuos (20 mg/kg/vrk)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annos 2
Deferiproni oraaliliuos 40 mg/kg/vrk
|
Deferiprone oraaliliuos (40mg/kg/vrk)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan pitkäaikainen hoidon sietokyky arvioidaan haittatapahtumien esiintymisen perusteella.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Deferipronin pitkän aikavälin tehokkuus arvioidaan. Tehokkuusmittareita ovat 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS ja FARS.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Päätutkija: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Päätutkija: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Päätutkija: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. kesäkuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. toukokuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. toukokuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 12. toukokuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 27. kesäkuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. kesäkuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Farmaseuttiset ratkaisut
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA29-EXT
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .