En studie som undersøker den langsiktige sikkerheten og effekten av deferipron hos pasienter med Friedreichs ataksi
24. juni 2011 oppdatert av: ApoPharma
En åpen langtidsstudie av enkeltbehandling, sikkerhet og effekt av deferipron hos personer med Friedreichs ataksi
Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til deferipron hos personer med Friedreichs ataksi (FRDA).
Det sekundære målet er å evaluere den langsiktige effekten av deferipron for behandling av FRDA.
De tertiære målene er å evaluere effekten av deferipron på:
- hjertefunksjon,
- livskvalitet, og
- funksjonell status.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen, ikke-randomisert, enkeltbehandlings-, sikkerhets- og effektstudie.
Alle forsøkspersoner som fullførte LA29-0207-studien er kvalifisert for deltakelse.
Deltakerne vil motta deferipron mikstur i samme dose (20 eller 40 mg/kg/dag) som de ble tildelt for LA29-0207.
Behandlingsvarigheten vil være 52 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner som fullførte ApoPharma-studien LA29-0207
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
- Mannlige forsøkspersoner må bekrefte at han og/eller hans kvinnelige partner vil bruke en effektiv prevensjonsmetode under hele forsøket og i 30 dager etter fullføring av studien eller tidlig avslutning.
- Signert og vitne til skriftlig informert samtykke/samtykke, innhentet før den første studieintervensjonen, samt evnen til å overholde studierestriksjoner, avtaler og evalueringsplaner.
Ekskluderingskriterier:
- Serum Ferritin og Hemoglobin (Hb) nivåer er under referanseområdet for alders- og kjønnsmatchede kontroller.
- Kan ikke fullføre T25FW OG med en score > 5 minutter i 9HPT. Emner som kan fullføre T25FW eller med en poengsum på ≤ 5 minutter i 9HPT vil få melde seg på).
- Dobling av poengsum på 9HPT eller T25FW sammenlignet med studiens baseline-resultater i LA29-0207.
- Anamnese eller tegn på nøytropeni/agranulocytose definert av et bekreftet absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1,5 x 109/L eller trombocytopeni definert ved et antall blodplater <150 x 109/L.
- Forekomst av SAE eller andre bivirkninger under LA29-0207-studien, som etter utrederens oppfatning gjør at pasientens deltakelse i forlengelsesstudien er upassende.
- Kan ikke overholde kravene i protokollen.
- Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden.
- QTc-intervall >450ms.
- Har gått på antioksidanter før studiestart.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dose 1
Deferipron mikstur 20 mg/kg/dag
|
Deferipron mikstur (20 mg/kg/dag)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dose 2
Deferipron mikstur 40 mg/kg/dag
|
Deferipron mikstur (40 mg/kg/dag)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Pasientens langsiktige behandlingstoleranse vil bli vurdert ut fra forekomsten av uønskede hendelser.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Langtidseffekten av deferipron vil bli vurdert. Effektmål inkluderer 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS og FARS.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Hovedetterforsker: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Hovedetterforsker: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Hovedetterforsker: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2009
Først lagt ut (Anslag)
12. mai 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
27. juni 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2011
Sist bekreftet
1. juni 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mitokondrielle sykdommer
- Cerebellare sykdommer
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Friedreich Ataxia
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Farmasøytiske løsninger
- Deferipron
Andre studie-ID-numre
- LA29-EXT
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .