Un estudio que investiga la seguridad y eficacia a largo plazo de la deferiprona en pacientes con ataxia de Friedreich

Criterios de inclusión:

1. Sujetos que completaron el estudio ApoPharma LA29-0207
2. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
3. Los sujetos masculinos deben confirmar que él y/o su pareja femenina usarán un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio o la terminación anticipada.
4. Consentimiento/asentimiento informado por escrito firmado y presenciado, obtenido antes de la primera intervención del estudio, así como la capacidad de cumplir con las restricciones del estudio, las citas y los programas de evaluación.

Criterio de exclusión:

1. Los niveles séricos de ferritina y hemoglobina (Hb) están por debajo del rango de referencia para controles emparejados por edad y sexo.
2. Incapaz de completar T25FW Y con una puntuación > 5 minutos en el 9HPT. Se permitirá la inscripción de los sujetos que puedan completar el T25FW o con una puntuación ≤ 5 minutos en el 9HPT).
3. Duplicación de la puntuación en 9HPT o T25FW en comparación con los resultados iniciales del estudio en LA29-0207.
4. Antecedentes o evidencia de neutropenia/agranulocitosis definida por un recuento absoluto confirmado de neutrófilos (RAN) < 1,5 x 109/L o trombocitopenia definida por un recuento de plaquetas <150 x 109/L.
5. Ocurrencia de EAG o cualquier otro EA durante el estudio LA29-0207, que en opinión del investigador haga que la participación del paciente en el estudio de extensión sea inapropiada.
6. Incapaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
7. Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el período de estudio.
8. Intervalo QTc >450ms.
9. Haber tomado antioxidantes antes del inicio del tratamiento del estudio.