프리드라이히 운동실조증 환자에서 데페리프론의 장기적 안전성 및 유효성을 조사한 연구
2011년 6월 24일 업데이트: ApoPharma
프리드라이히 운동실조증을 가진 피험자에서 공개 라벨, 단일 치료, 안전성 및 효능, 데페리프론의 장기 연구
이 연구의 주요 목적은 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자에서 데페리프론의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
2차 목표는 FRDA 치료를 위한 데페리프론의 장기 효능을 평가하는 것입니다.
3차 목표는 다음에 대한 데페리프론의 효과를 평가하는 것입니다.
- 심장 기능,
- 삶의 질, 그리고
- 기능 상태.
연구 개요
상세 설명
이것은 다기관, 오픈 라벨, 비무작위, 단일 치료, 안전성 및 효능 연구입니다.
LA29-0207 연구를 완료한 모든 피험자는 참여할 수 있습니다.
참가자는 LA29-0207에 할당된 것과 동일한 용량(20 또는 40mg/kg/일)의 데페리프론 경구 용액을 받게 됩니다.
치료 기간은 52주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ApoPharma 연구 LA29-0207을 완료한 피험자
- 가임기 여성 피험자는 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 남성 대상자는 자신 및/또는 그의 여성 파트너가 시험 기간 동안 그리고 연구 완료 또는 조기 종료 후 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 것임을 확인해야 합니다.
- 첫 번째 연구 개입 이전에 얻은 서명 및 증인 서면 동의서 및 연구 제한 사항, 약속 및 평가 일정을 준수할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 혈청 페리틴 및 헤모글로빈(Hb) 수치는 연령 및 성별 일치 대조군의 기준 범위보다 낮습니다.
- 9HPT에서 점수 > 5분으로 T25FW를 완료할 수 없습니다. T25FW를 완료할 수 있거나 9HPT에서 점수가 ≤ 5분인 피험자는 등록이 허용됩니다.
- LA29-0207의 연구 기준선 결과와 비교하여 9HPT 또는 T25FW에서 점수가 두 배로 증가했습니다.
- 확인된 절대 호중구 수(ANC) < 1.5 x 109/L로 정의되는 호중구 감소증/무과립구증의 병력 또는 증거 또는 혈소판 수 < 150 x 109/L로 정의되는 혈소판 감소증.
- LA29-0207 연구 동안 SAE 또는 임의의 다른 AE의 발생으로, 연구자의 의견으로는 연장 연구에 대한 환자의 참여가 부적절합니다.
- 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
- 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 또는 임신 계획.
- QTc 간격 >450ms.
- 연구 치료를 시작하기 전에 항산화제를 복용했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 복용량 1
데페리프론 경구 용액 20 mg/kg/일
|
데페리프론 경구 용액(20mg/kg/일)
다른 이름들:
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실험적: 복용량 2
데페리프론 경구 용액 40 mg/kg/일
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데페리프론 경구액(40mg/kg/일)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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환자의 장기간 치료 내약성은 부작용의 발생에 의해 평가될 것이다.
기간: 52주
|
52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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데페리프론의 장기 효능이 평가될 것이다. 효능 측정에는 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS 및 FARS가 포함됩니다.
기간: 52주
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- 수석 연구원: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- 수석 연구원: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- 수석 연구원: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 5월 8일
처음 게시됨 (추정)
2009년 5월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2011년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
데페리프론 경구 용액 100mg/mL에 대한 임상 시험
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AstraZeneca완전한
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Alvotech Swiss AG완전한
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University of California, Los AngelesMerck Sharp & Dohme LLC모집하지 않고 적극적으로
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Radboud University Medical Center완전한
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로
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Laboratoire français de Fractionnement et de BiotechnologiesTFS Trial Form Support완전한
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University of Saskatchewan모병