En undersøgelse, der undersøger den langsigtede sikkerhed og effektivitet af deferipron hos patienter med Friedreichs ataksi
24. juni 2011 opdateret af: ApoPharma
En åben-label, enkelt behandling, sikkerhed og effektivitet, langsigtet undersøgelse af deferipron hos personer med Friedreichs ataksi
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af deferipron hos personer med Friedreichs ataksi (FRDA).
Det sekundære mål er at evaluere den langsigtede effektivitet af deferipron til behandling af FRDA.
De tertiære mål er at evaluere effekten af deferipron på:
- hjertefunktion,
- livskvalitet, og
- funktionel status.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret enkeltbehandlings-, sikkerheds- og effektstudie.
Alle forsøgspersoner, der gennemførte LA29-0207-undersøgelsen, er berettigede til deltagelse.
Deltagerne vil modtage deferipron oral opløsning i den samme dosis (20 eller 40 mg/kg/dag), som de blev tildelt til LA29-0207.
Behandlingens varighed vil være 52 uger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
7 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner, der gennemførte ApoPharma-undersøgelsen LA29-0207
- Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest.
- Mandlige forsøgspersoner skal bekræfte, at han og/eller hans kvindelige partner vil bruge en effektiv præventionsmetode i hele forsøgets varighed og i 30 dage efter afslutningen af undersøgelsen eller tidlig afslutning.
- Underskrevet og bevidnet skriftligt informeret samtykke/samtykke, opnået før den første undersøgelsesintervention, samt evnen til at overholde studierestriktioner, aftaler og evalueringsplaner.
Ekskluderingskriterier:
- Serum Ferritin og hæmoglobin (Hb) niveauer er under referenceområdet for alders- og kønsmatchede kontroller.
- Kan ikke gennemføre T25FW OG med en score > 5 minutter i 9HPT. Emner, der kan gennemføre T25FW eller med en score ≤ 5 minutter i 9HPT, får lov til at tilmelde sig).
- Fordobling af score på 9HPT eller T25FW sammenlignet med deres undersøgelses baseline resultater i LA29-0207.
- Anamnese eller tegn på neutropeni/agranulocytose defineret ved et bekræftet absolut neutrofiltal (ANC) < 1,5 x 109/L eller trombocytopeni defineret ved et trombocyttal <150 x 109/L.
- Forekomst af SAE'er eller andre bivirkninger under LA29-0207-undersøgelsen, som efter investigators opfattelse forårsager, at patientens deltagelse i forlængelsesundersøgelsen er uhensigtsmæssig.
- Kan ikke overholde kravene i protokollen.
- Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid i studieperioden.
- QTc-interval >450ms.
- Har været på antioxidanter inden studiestart.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosis 1
Deferipron oral opløsning 20 mg/kg/dag
|
Deferipron oral opløsning (20 mg/kg/dag)
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosis 2
Deferipron oral opløsning 40 mg/kg/dag
|
Deferipron oral opløsning (40 mg/kg/dag)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Patientens langsigtede behandlingstolerance vil blive vurderet ud fra forekomsten af uønskede hændelser.
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Den langsigtede effekt af deferipron vil blive vurderet. Effektmål omfatter 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS og FARS.
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Ledende efterforsker: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Ledende efterforsker: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Ledende efterforsker: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2011
Studieafslutning (Faktiske)
1. marts 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. maj 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. maj 2009
Først opslået (Skøn)
12. maj 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
27. juni 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juni 2011
Sidst verificeret
1. juni 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Dyskinesier
- Rygmarvssygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Mitokondrielle sygdomme
- Cerebellære sygdomme
- Spinocerebellare degenerationer
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Friedreich Ataxia
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Farmaceutiske løsninger
- Deferipron
Andre undersøgelses-id-numre
- LA29-EXT
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .