Исследование долгосрочной безопасности и эффективности деферипрона у пациентов с атаксией Фридрейха
24 июня 2011 г. обновлено: ApoPharma
Открытое отдельное лечение, безопасность и эффективность, долгосрочное исследование деферипрона у субъектов с атаксией Фридрейха
Основной целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности и переносимости деферипрона у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA).
Второй целью является оценка долгосрочной эффективности деферипрона для лечения FRDA.
Третичными целями являются оценка влияния деферипрона на:
- сердечная функция,
- качество жизни и
- функциональное состояние.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Это многоцентровое, открытое, нерандомизированное исследование единственного лечения, безопасности и эффективности.
Все субъекты, завершившие исследование LA29-0207, имеют право на участие.
Участники будут получать пероральный раствор деферипрона в той же дозе (20 или 40 мг/кг/день), что и для LA29-0207.
Продолжительность лечения составит 52 недели.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
36
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, прошедшие исследование ApoPharma LA29-0207
- Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.
- Субъекты мужского пола должны подтвердить, что он и/или его партнерша будут использовать эффективный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после его завершения или досрочного прекращения.
- Подписанное и засвидетельствованное письменное информированное согласие/согласие, полученное до первого вмешательства в рамках исследования, а также способность соблюдать ограничения исследования, назначения и графики оценки.
Критерий исключения:
- Уровни сывороточного ферритина и гемоглобина (Hb) ниже референтного диапазона для контрольной группы того же возраста и пола.
- Невозможно завершить T25FW И со счетом> 5 минут в 9HPT. Субъекты, которые могут завершить T25FW или набрать ≤ 5 минут в 9HPT, будут допущены к зачислению).
- Удвоение баллов по 9HPT или T25FW по сравнению с их исходными результатами исследования в LA29-0207.
- История или признаки нейтропении/агранулоцитоза, определяемые подтвержденным абсолютным числом нейтрофилов (АНЧ) < 1,5 x 109/л, или тромбоцитопенией, определяемой числом тромбоцитов <150 x 109/л.
- Возникновение СНЯ или любых других НЯ во время исследования LA29-0207, которые, по мнению исследователя, делают участие пациента в расширенном исследовании нецелесообразным.
- Невозможно выполнить требования протокола.
- Беременность, кормление грудью или планирование беременности в период исследования.
- Интервал QTc> 450 мс.
- Принимали антиоксиданты до начала исследуемого лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Доза 1
Деферипрон раствор для приема внутрь 20 мг/кг/день
|
Раствор деферипрона для приема внутрь (20 мг/кг/день)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Доза 2
Деферипрон раствор для приема внутрь 40 мг/кг/день
|
Пероральный раствор деферипрона (40 мг/кг/день)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Долгосрочная переносимость лечения пациентом будет оцениваться по возникновению нежелательных явлений.
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Будет оцениваться долгосрочная эффективность деферипрона. Меры эффективности включают 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS и FARS.
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Главный следователь: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Главный следователь: Franco Taroni, M.D., Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italy
- Главный следователь: Javier Arpa, M.D., La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
12 мая 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
27 июня 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июня 2011 г.
Последняя проверка
1 июня 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Митохондриальные заболевания
- Мозжечковые заболевания
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Фридрих Атаксия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Железохелатирующие агенты
- Фармацевтические решения
- Деферипрон
Другие идентификационные номера исследования
- LA29-EXT
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .