自閉症に対する Kuvan の非盲検延長試験

実験的：Kuvan®

Kuvan®（サプロプテリン）は、すべての被験者に20 mg / kg /日で16週間投与されます。

薬：Kuvan®

ブランド名のKuvan®（サプロプテリン）は、16週間、20 mg / kg /日の用量ですべての被験者に投与されます。

他の名前：

• サプロプテリン
• テトラヒドロビオプテリン

クリニカル グローバル インプレッション スケール

これは、ベースラインと比較した子供の観察および報告された行動に基づいて、訓練を受けた臨床医によって下された要約的な判断です。 これは、(1) 非常に改善された、(2) かなり改善された、(3) わずかに改善された、(4) 変化なし、(5) わずかに悪化した、(6) 非常に悪化した、(7) 非常に悪化した、の 7 段階で表されます。 カイ二乗分析を使用して、CHI-I スコアの変化を評価しました (グループごと、テスト後)。 、8 週間、および 16 週間) およびグループごとの相互作用。 混合効果モデルは、各時点での各参加者の結果データを説明しました。 混合効果回帰モデルは、時間の経過とともに個人を繰り返し評価することで発生するデータ依存性に対して堅牢であり、欠損データを処理できます。 各個人の症状の重症度/機能の初期レベル、および変化率/時間を説明するランダムな切片と傾向モデリングを使用しました

バインランド適応行動尺度、第 2 版

Vineland-2 は、コミュニケーション、日常生活、社会化、運動能力を対象に設計された半構造化面接です。 Vineland-2 は、全体の Adaptive Composite Scale で構成されています。若いASDサンプルに関連する機能ドメインに具体的に対処する10のサブスケールを使用することを選択しました-受容的コミュニケーション、表現的コミュニケーション、個人の日常生活スキル、国内での日常生活スキル、コミュニティの日常生活スキル、対人関係、遊びのスキル、対処スキル、粗大運動スキル、細かい運動能力。 スケールは、生または合計、V-、および年齢相当のスコアを生成します。この研究で使用するために生のスコアが選択されました。 サブスケール スコアが高いほど、スキルが高いことを示します。 ロー スコアは、全体的な適応動作コンポジットに対して 0 ～ 766 の範囲で指定できます。 サブスケールを組み合わせて全体的な適応行動コンポジットを形成します。これは基本的に、さまざまなサブスケールを組み合わせた加重平均です。

子供のイェールブラウン強迫観念尺度

C-YBOCS は、6 歳から 17 歳までの小児および青年の強迫性および強迫性症状の重症度を評価するように設計された尺度です。 臨床医または訓練を受けた面接担当者が、半構造化された方法で実施できます。 一般に、評価は子供と親のレポートに依存します。ただし、最終的な評価は面接者の臨床的判断に基づいています。 インタビューの時間までの前の週の各項目の特徴を評価してください。 特に指定のない限り、スコアは 1 週間全体の各項目の平均を反映する必要があります。

ペアレンタルグローバルアセスメント

これは、改善に対する親の印象の尺度です。

就学前言語尺度、第 4 版 (PLS-4)

0 歳から 6 歳 11 か月までの表現力と受容力の言語と合計スコアを測定します。 スケールは、未加工、標準、および年齢相当のスコアを生成します。この研究で使用するために、合計スケールの生スコアが選択されました。 合計はサブスケールの平均です。 最小生スコア = 0、最大 = 130。 ロースコアが高いほど、言語スキルが高いことを示します。 SPSS MIXED による混合効果回帰モデルは、グループ (BH4 およびプラセボ)、時間 (ベースライン、8 週間、および 16 週間のレベルでカテゴリとして扱われる) およびグループごとの相互作用による違いに起因する主な効果を決定しました。 混合効果モデルは、各時点での各参加者の結果データを説明しました。 各個人の症状の重症度/機能の初期レベルと変化率/時間を説明するランダムな切片と傾向モデリングを使用しました

コナーの就学前 ADHD アンケート

これは、2 ～ 6 歳の子供の行動症状の尺度です。 ADHD スケールは 1 つのサブドメインです。

異常行動チェックリスト (ABC)

これは、58 項目の情報提供者ベースの因子分析スケールであり、合計スケールと生スコアを生成する 5 つのサブスケールで構成されています。 0 が問題ではない 0 ～ 3 から問題が深刻な 3 までの範囲のリッカート スケールに基づくスコア。 サブスケールには、過敏性、社会的引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発言が含まれます。 合計最大スコアは 174 です。 サブスケール スコアが高いほど、症状が多いことを示します。 サブスケール スコアを計算するために、スコアが合計されます。 SPSS MIXED による混合効果回帰モデルは、グループ (BH4 およびプラセボ)、時間 (ベースライン、8 週間、および 16 週間のレベルでカテゴリとして扱われる) およびグループごとの相互作用による違いに起因する主な効果を決定しました。 混合効果モデルは、各時点での各参加者の結果データを説明しました。 各個人の症状の重症度/機能の初期レベル、および変化率/時間を説明するランダムな切片と傾向モデリングを使用しました

有害事象の報告

これは標準化された尺度ではなく、代わりに、薬に対する子供の反応について家族に尋ねた、クローズドエンドとオープンエンドの両方の一連の質問です. 治療を中止する必要があるかどうかを判断するために使用されます。