Open Label -laajennustutkimus Kuvan autismista
maanantai 30. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Glen R. Elliott, The Children's Health Council
Kuvan® (sapropteriini) autistisen häiriön hoitona: Open Label Extension Protocol
Tämä on avoin jatkotutkimus, joka on saatavilla vain koehenkilöille, jotka suorittivat aikaisemman kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun sapropteriinitutkimuksen autistisilla lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin jatkotutkimus, joka on saatavilla vain koehenkilöille, jotka suorittivat aikaisemman kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun sapropteriinitutkimuksen autistisilla lapsilla.
Tämän protokollan aikana kaikki koehenkilöt saavat tuotenimellä Kuvan 20 mg/kg/vrk 16 viikon ajan; Ensimmäiset 16 viikkoa suorittaneilla koehenkilöillä on mahdollisuus jatkaa Kuvan-hoitoa samalla annoksella jopa 90 päivän ajan sen jälkeen, kun viimeinen tutkimushenkilö on suorittanut tämän protokollan ensimmäiset 16 viikkoa.
Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on kerätä lisätietoa turvallisuudesta ja tehosta tässä populaatiossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- The Children's Health Council
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikkien koehenkilöiden on täytynyt suorittaa aikaisempi koe, CHC 0901 (NCT00850070)
- Vanhempien tulee olla halukkaita ja kyettävä allekirjoittamaan tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Lapsi epäonnistui täyttämään CHC 0901 (NCT00850070)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kuvan®
Kuvan® (sapropteriini) annetaan kaikille koehenkilöille annoksella 20 mg/kg/vrk 16 viikon ajan.
|
Tuotenimeä Kuvan® (sapropteriini) annetaan kaikille koehenkilöille annoksella 20 mg/kg/vrk 16 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen maailmanlaajuinen näyttökertojen asteikko
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Tämä on koulutetun kliinikon tekemä yhteenvetoarvio, joka perustuu havaittuun ja raportoituun lapsen käyttäytymiseen verrattuna lähtötilanteeseen.
Se on 7-pisteinen asteikko (1) erittäin paljon parantunut, (2) paljon parantunut, (3) parantunut minimaalisesti (4) ei muutosta, (5) vähän huonompi, (6) paljon huonompi ja (7) erittäin paljon huonompi.
Chi-neliö-analyysejä käytettiin arvioimaan muutosta CHI-I-pisteissä (ryhmittäin, testin jälkeen). Sekavaikutusregressiomallit määrittelivät erojen pääasialliset vaikutukset ryhmittäin (BH4 ja lumelääke), ajan mukaan (käsiteltiin kategorisina lähtötasolla , 8 viikkoa ja 16 viikkoa) ja ryhmäkohtainen vuorovaikutus.
Sekavaikutusmallit ottivat huomioon kunkin osallistujan tulostiedot kullakin aikapisteellä.
Sekavaikutteinen regressiomalli on vankka tietoriippuvuuden suhteen, joka ilmenee yksilöiden toistuvissa arvioinneissa ajan mittaan, ja se pystyy käsittelemään puuttuvia tietoja.
Käytimme satunnaista sieppaus- ja trendimallinnusta, joka ottaa huomioon kunkin yksilön oireiden vakavuuden/toiminnan ja muutosnopeuden/ajan.
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale, 2. painos
Aikaikkuna: Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
Vineland-2 on puolistrukturoitu haastattelu, joka on suunniteltu kommunikaatioon, päivittäiseen elämään, sosiaalisuuteen ja motorisiin taitoihin.
Vineland-2 koostuu täydellisestä Adaptive Composite Scale -asteikosta; päätimme käyttää 10 alaasteikkoa, jotka koskevat erityisesti nuorelle ASD-näytteelle tärkeitä toiminnallisia alueita - vastaanottava viestintä, ilmeikäs viestintä, henkilökohtaiset päivittäiset taidot, kotimaan päivittäiset taidot, yhteisölliset päivittäiset taidot, ihmissuhteet, leikkitaidot, selviytymistaidot, bruttomotoriikka Taidot, hienot motoriset taidot.
Asteikot tuottavat raaka- tai summa-, V- ja ikää vastaavat pisteet; raakapisteet valittiin käytettäväksi tässä tutkimuksessa.
Korkeammat pisteet osoittavat enemmän taitoja.
Raakapisteet voivat vaihdella 0 - 766 mukautuvan käyttäytymisen kokonaisyhdistelmälle.
Ala-asteikot yhdistetään muodostamaan yleinen adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmä, joka on olennaisesti eri aliasteikkojen yhdistettyjen painotettu keskiarvo.
|
Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
|
Lasten Yalen ruskea pakko-oireinen asteikko
Aikaikkuna: Viikot 8 ja 16
|
C-YBOCS on asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan 6–17-vuotiaiden lasten ja nuorten pakko- ja pakko-oireiden vakavuutta.
Sen voi antaa kliinikko tai koulutettu haastattelija puolistrukturoidulla tavalla.
Yleisesti ottaen arviot riippuvat lapsen ja vanhemman ilmoituksesta; Lopullinen arvio perustuu kuitenkin haastattelijan kliiniseen arvioon.
Arvioi kunkin kohteen ominaisuudet edelliseltä viikolta haastatteluhetkeen asti, mukaan lukien.
Pisteiden tulee kuvastaa kunkin tuotteen keskiarvoa koko viikon ajalta, ellei toisin mainita.
|
Viikot 8 ja 16
|
|
Parental Global Assessment
Aikaikkuna: Viikot 8 ja 16
|
tämä on mitta vanhempien vaikutelman paranemisesta.
|
Viikot 8 ja 16
|
|
Esikoulun kieliasteikko, 4. painos (PLS-4)
Aikaikkuna: Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
Mittaa ekspressiivisen ja vastaanottavan kielen ja kokonaispistemäärän 0-6 vuoden 11 kuukauden ikäisillä.
Asteikot tuottavat raaka-, standardi- ja ikävastaavia pisteitä; kokonaisasteikon raakapisteet valittiin käytettäväksi tässä tutkimuksessa.
Yhteensä on aliasteikkojen keskiarvo.
Minimi raakapistemäärä = 0, maksimi = 130.
Korkeammat raakapisteet osoittavat parempaa kielitaitoa.
Sekavaikutusregressiomallit SPSS MIXEDin avulla määrittelivät tärkeimmät vaikutukset, jotka johtuivat eroista ryhmittäin (BH4 ja lumelääke), ajan mukaan (käsiteltiin kategorisina lähtötasolla, 8 viikkoa ja 16 viikkoa) ja ryhmäkohtaisesta vuorovaikutuksesta.
Sekavaikutusmallit ottivat huomioon kunkin osallistujan tulostiedot kullakin aikapisteellä.
Käytimme satunnaista sieppaus- ja trendimallinnusta, joka ottaa huomioon kunkin yksilön alkuperäisen oireiden vakavuuden/toiminnan ja muutosnopeuden/ajan.
|
Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
|
Connorin esikoulun ADHD-kysely
Aikaikkuna: Viikot 8 ja 16
|
Tämä on 2–6-vuotiaiden lasten käyttäytymisoireiden mitta.
ADHD-asteikko on yksi aliverkkotunnus.
|
Viikot 8 ja 16
|
|
Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Aikaikkuna: Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
Tämä on 58 pisteen informanttipohjainen, tekijäanalysoitu asteikko, joka koostuu kokonaisasteikosta ja viidestä osa-asteikosta, jotka luovat raakapisteet.
Pisteet perustuvat likert-asteikkoon välillä 0–3, jossa 0 ei ole ongelma, 3:een, jos ongelma on vakava.
Ala-asteikkoja ovat: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe.
Maksimipistemäärä on yhteensä 174.
Korkeammat ala-asteikon pisteet osoittavat enemmän oireita.
Pisteet lasketaan yhteen ala-asteikkopisteiden laskemiseksi.
Sekavaikutusregressiomallit SPSS MIXEDin avulla määrittelivät tärkeimmät vaikutukset, jotka johtuivat eroista ryhmittäin (BH4 ja lumelääke), ajan mukaan (käsiteltiin kategorisina lähtötasolla, 8 viikkoa ja 16 viikkoa) ja ryhmäkohtaisesta vuorovaikutuksesta.
Sekavaikutusmallit ottivat huomioon kunkin osallistujan tulostiedot kullakin aikapisteellä.
Käytimme satunnaista sieppaus- ja trendimallinnusta, joka ottaa huomioon kunkin yksilön oireiden vakavuuden/toiminnan ja muutosnopeuden/ajan.
|
Viikot lähtötilanteessa (viikko 16 alkaen CHC-0901), 8 ja 16. Ensisijaisessa tulosarvioinnissa tarkasteltiin muutosta lähtötilanteen välillä (viikko 16 CHC-0901:stä ja viikko 16 CHC-0902:sta).
|
|
Haittatapahtumien raportointi
Aikaikkuna: Kumulatiivinen koko tutkimuksen ajan
|
Tämä ei ole standardoitu mittaus, vaan joukko kysymyksiä, sekä suljettuja että avoimia, joita kysyttiin perheiltä heidän lapsensa reaktiosta lääkkeeseen.
Käytetään määrittämään, onko hoito keskeytettävä.
|
Kumulatiivinen koko tutkimuksen ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Glen R Elliott, PhD, MD, The Children's Health Council
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. elokuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHC-0902
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .