Estudo de extensão de rótulo aberto de Kuvan para autismo

Experimental: Kuvan®

Kuvan® (sapropterina) será administrado a todos os indivíduos na dose de 20 mg/kg/dia por 16 semanas.

Medicamento: Kuvan®

A marca Kuvan® (sapropterina) será administrada a todos os indivíduos na dose de 20 mg/kg/dia por 16 semanas.

Outros nomes:

• sapropterina
• tetrahidrobiopterina

Escala de impressões clínicas globais

Este é um julgamento resumido feito por um clínico treinado com base nos comportamentos observados e relatados da criança em comparação com a linha de base. É uma escala de 7 pontos (1) melhorou muito, (2) melhorou muito, (3) melhorou minimamente, (4) não mudou, (5) piorou minimamente, (6) muito pior e (7) muito pior. Análises de qui-quadrado foram usadas para avaliar a mudança nas pontuações do CHI-I (por grupo, pós-teste). , 8 semanas e 16 semanas) e a interação grupo por tempo. Os modelos de efeitos mistos contabilizaram os dados de resultado de cada participante em cada ponto de tempo. O modelo de regressão de efeitos mistos é robusto à dependência de dados que ocorre com as avaliações repetidas de indivíduos ao longo do tempo e pode lidar com dados ausentes. Usamos interceptação aleatória e modelagem de tendência que considera o nível inicial de gravidade/funcionamento dos sintomas de cada indivíduo e a taxa de mudança/tempo

Escala de Comportamento Adaptativo Vineland, 2ª Edição

O Vineland-2 é uma entrevista semi-estruturada destinada à comunicação, vida diária, socialização e habilidades motoras. O Vineland-2 é composto por uma Escala Composta Adaptativa total; optamos por usar 10 subescalas que abordam especificamente domínios funcionais relevantes para uma amostra jovem com TEA - Comunicação Receptiva, Comunicação Expressiva, Habilidades da Vida Diária Pessoal, Habilidades da Vida Diária Doméstica, Habilidades da Vida Diária Comunitária, Relações Interpessoais, Habilidades de Brincar, Habilidades de Enfrentamento, Motor Grosso Habilidades, habilidades motoras finas. As escalas geram escores brutos ou somados, V- e equivalentes à idade; escores brutos foram selecionados para uso neste estudo. Escores de subescala mais altos indicam mais habilidades. As pontuações brutas podem variar de 0 a 766 para o composto de comportamento adaptativo geral. As subescalas são combinadas para formar o Composto de Comportamento Adaptativo geral, que é essencialmente uma média ponderada das várias subescalas combinadas.

Escala Obsessivo-Compulsiva Infantil de Yale Brown

O C-YBOCS é uma escala projetada para avaliar a gravidade dos sintomas obsessivos e compulsivos em crianças e adolescentes, com idades entre 6 e 17 anos. Pode ser administrado por um clínico ou entrevistador treinado de forma semi-estruturada. Em geral, as avaliações dependem do relato da criança e dos pais; no entanto, a classificação final é baseada no julgamento clínico do entrevistador. Avalie as características de cada item na semana anterior até, e inclusive, o momento da entrevista. As pontuações devem refletir a média de cada item durante toda a semana, a menos que especificado de outra forma.

Avaliação Global dos Pais

esta é uma medida da impressão de melhora dos pais.

Escala de linguagem pré-escolar, 4ª edição (PLS-4)

Mede linguagem expressiva e receptiva e pontuações totais em idades de 0 a 6 anos e 11 meses. As escalas geram pontuações brutas, padrão e equivalentes à idade; escores brutos para a escala total foram selecionados para uso neste estudo. O total é a média das subescalas. Pontuação bruta mínima = 0, máxima = 130. Pontuações brutas mais altas indicam melhores habilidades de linguagem. Modelos de regressão de efeitos mistos via SPSS MIXED determinaram os principais efeitos atribuídos às diferenças por grupo (BH4 e placebo), tempo (tratado como categórico nos níveis basais, 8 semanas e 16 semanas) e a interação grupo por tempo. Os modelos de efeitos mistos contabilizaram os dados de resultado de cada participante em cada ponto de tempo. Usamos interceptação aleatória e modelagem de tendência que considera o nível inicial de gravidade/funcionamento dos sintomas e taxa de mudança/tempo de cada indivíduo

Questionário de TDAH pré-escolar de Connor

Esta é uma medida da sintomatologia comportamental em crianças de 2 a 6 anos de idade. A escala de TDAH é um subdomínio.

Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)

Esta é uma escala de análise fatorial de 58 itens, baseada em informantes, composta por uma escala total e 5 subescalas que geram pontuações brutas. Pontuações baseadas em uma escala likert variando de 0-3 onde 0 não é um problema a 3 onde o problema é grave. As subescalas incluem: Irritabilidade, Retraimento Social, Comportamentos Estereotipados, Hiperatividade e Fala Inapropriada. A pontuação máxima total é 174. Escores de subescala mais altos indicam mais sintomas. As pontuações são totalizadas para calcular as pontuações da subescala. Modelos de regressão de efeitos mistos via SPSS MIXED determinaram os principais efeitos atribuídos às diferenças por grupo (BH4 e placebo), tempo (tratado como categórico nos níveis basais, 8 semanas e 16 semanas) e a interação grupo por tempo. Os modelos de efeitos mistos contabilizaram os dados de resultado de cada participante em cada ponto de tempo. Usamos interceptação aleatória e modelagem de tendência que considera o nível inicial de gravidade/funcionamento dos sintomas de cada indivíduo e a taxa de mudança/tempo

Relatório de eventos adversos

Esta não é uma medida padronizada, mas sim um conjunto de perguntas, tanto fechadas quanto abertas, feitas às famílias sobre a resposta de seus filhos à medicação. Usado para determinar se o tratamento precisa ser descontinuado.