Open-Label-Erweiterungsstudie von Kuvan für Autismus

Experimental: Kuvan®

Kuvan® (Sapropterin) wird allen Probanden 16 Wochen lang mit 20 mg/kg/Tag verabreicht.

Arzneimittel: Kuvan®

Der Markenname Kuvan® (Sapropterin) wird allen Probanden 16 Wochen lang in einer Dosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht.

Andere Namen:

• Sapropterin
• Tetrahydrobiopterin

Clinical Global Impressions-Skala

Dies ist eine zusammenfassende Beurteilung, die von einem geschulten Kliniker auf der Grundlage beobachteter und berichteter Verhaltensweisen des Kindes im Vergleich zum Ausgangswert getroffen wird. Es ist eine 7-Punkte-Skala (1) sehr viel besser, (2) viel besser, (3) minimal besser, (4) keine Veränderung, (5) minimal schlechter, (6) viel schlechter und (7) sehr viel schlechter. Chi-Quadrat-Analysen wurden verwendet, um die Veränderung der CHI-I-Scores (nach Gruppe, nach dem Test) zu bewerten. Regressionsmodelle mit gemischten Effekten bestimmten die Haupteffekte, die den Unterschieden nach Gruppe (BH4 und Placebo), Zeit (als kategorisch auf den Ausgangswerten behandelt) zugeschrieben wurden , 8 Wochen und 16 Wochen) und die gruppenweise Interaktion. Die Mixed-Effects-Modelle berücksichtigten die Ergebnisdaten jedes Teilnehmers zu jedem Zeitpunkt. Das Regressionsmodell mit gemischten Effekten ist robust gegenüber Datenabhängigkeit, die bei wiederholten Bewertungen von Personen im Laufe der Zeit auftritt, und kann mit fehlenden Daten umgehen. Wir verwendeten zufällige Intercept- und Trendmodelle, die den anfänglichen Grad der Symptomschwere / -funktion und die Änderungsrate / Zeit jedes Individuums berücksichtigen

Vineland Adaptive Behavior Scale, 2. Auflage

Das Vineland-2 ist ein halbstrukturiertes Interview, das auf Kommunikation, Alltag, Sozialisation und motorische Fähigkeiten ausgelegt ist. Die Vineland-2 besteht aus einer vollständig adaptiven zusammengesetzten Waage; Wir haben uns für 10 Subskalen entschieden, die speziell funktionelle Bereiche ansprechen, die für eine junge ASD-Stichprobe relevant sind – rezeptive Kommunikation, expressive Kommunikation, persönliche Alltagsfähigkeiten, häusliche Alltagsfähigkeiten, gemeinschaftliche Alltagsfähigkeiten, zwischenmenschliche Beziehungen, Spielfähigkeiten, Bewältigungsfähigkeiten, Grobmotorik Geschicklichkeit, Feinmotorik. Die Skalen generieren Roh- oder Summen-, V- und altersäquivalente Bewertungen; Rohwerte wurden zur Verwendung in dieser Studie ausgewählt. Höhere Subskalenwerte weisen auf mehr Fähigkeiten hin. Die Rohpunktzahlen können für das Gesamtkomposit zum adaptiven Verhalten zwischen 0 und 766 liegen. Subskalen werden kombiniert, um das Gesamtkomposit zum adaptiven Verhalten zu bilden, das im Wesentlichen ein gewichteter Durchschnitt der verschiedenen kombinierten Subskalen ist.

Yale Brown Obsessive Compulsive Scale für Kinder

Die C-YBOCS ist eine Skala zur Bewertung der Schwere von zwanghaften und zwanghaften Symptomen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren. Es kann von einem Kliniker oder einem geschulten Interviewer halbstrukturiert durchgeführt werden. Im Allgemeinen hängen die Bewertungen vom Bericht des Kindes und der Eltern ab; Die endgültige Bewertung basiert jedoch auf dem klinischen Urteil des Interviewers. Bewerten Sie die Merkmale jedes Items in der vergangenen Woche bis einschließlich zum Zeitpunkt des Interviews. Die Ergebnisse sollten den Durchschnitt jedes Elements für die gesamte Woche widerspiegeln, sofern nicht anders angegeben.

Gesamtbeurteilung der Eltern

dies ist ein Maß für den Verbesserungseindruck der Eltern.

Vorschulsprachskala, 4. Auflage (PLS-4)

Misst die ausdrucksstarke und rezeptive Sprache und die Gesamtpunktzahl im Alter von 0 bis 6 Jahren und 11 Monaten. Die Skalen generieren Roh-, Standard- und altersäquivalente Ergebnisse; Rohwerte für die Gesamtskala wurden zur Verwendung in dieser Studie ausgewählt. Die Summe ist der Durchschnitt der Subskalen. Minimale Rohpunktzahl = 0, Maximum = 130. Höhere Rohwerte weisen auf bessere Sprachkenntnisse hin. Mixed-Effects-Regressionsmodelle über SPSS MIXED bestimmten die Haupteffekte, die den Unterschieden nach Gruppe (BH4 und Placebo), Zeit (als kategorial auf den Ebenen Baseline, 8 Wochen und 16 Wochen behandelt) und der Wechselwirkung zwischen Gruppe und Zeit zugeschrieben werden. Die Mixed-Effects-Modelle berücksichtigten die Ergebnisdaten jedes Teilnehmers zu jedem Zeitpunkt. Wir verwendeten zufällige Intercept- und Trendmodelle, die den anfänglichen Grad der Symptomschwere / -funktion und die Änderungsrate / -zeit jedes Einzelnen berücksichtigen

Connors Vorschul-ADHS-Fragebogen

Dies ist ein Maß für die Verhaltenssymptomatik bei Kindern im Alter von 2 bis 6 Jahren. Die ADHS-Skala ist eine Unterdomäne.

Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)

Dies ist eine informantenbasierte, faktoranalysierte Skala mit 58 Items, die aus einer Gesamtskala und 5 Subskalen besteht, die Rohwerte generieren. Ergebnisse basierend auf einer Likert-Skala von 0-3, wobei 0 kein Problem darstellt, bis 3, wenn das Problem schwerwiegend ist. Zu den Subskalen gehören: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotype Verhaltensweisen, Hyperaktivität und unangemessene Sprache. Die maximale Gesamtpunktzahl beträgt 174. Höhere Subskalenwerte weisen auf mehr Symptome hin. Die Ergebnisse werden summiert, um die Ergebnisse der Subskalen zu berechnen. Mixed-Effects-Regressionsmodelle über SPSS MIXED bestimmten die Haupteffekte, die den Unterschieden nach Gruppe (BH4 und Placebo), Zeit (als kategorial auf den Ebenen Baseline, 8 Wochen und 16 Wochen behandelt) und der Wechselwirkung zwischen Gruppe und Zeit zugeschrieben werden. Die Mixed-Effects-Modelle berücksichtigten die Ergebnisdaten jedes Teilnehmers zu jedem Zeitpunkt. Wir verwendeten zufällige Intercept- und Trendmodelle, die den anfänglichen Grad der Symptomschwere / -funktion und die Änderungsrate / Zeit jedes Individuums berücksichtigen

Berichterstattung über unerwünschte Ereignisse

Dies ist kein standardisiertes Maß, sondern eine Reihe geschlossener und offener Fragen, die Familien über die Reaktion ihres Kindes auf die Medikamente gestellt werden. Wird verwendet, um festzustellen, ob die Behandlung abgebrochen werden muss.